أحدث الأخبار مع #أفكسيس
الأمناء
١٨-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- الأمناء
المستشار ناصر زيد اليوسفي يطمئن على الحالة الصحية للطفل مجد ثروت عنبول
قام الشيخ ناصر زيد اليوسفي مستشار محافظة لحج مساء يوم أمس بزيارة لمستشفى عدن التعاوني الخيري اطلع خلالها على الحالة الصحية للطفل مجد ثروت عبدالله عنبول البالغ من العمر عام وخمسة أشهر والذي يعاني من ضمور العضلات الشوكي – النوع الأول، وهو مرض نادر يهدد حياته. وعلاجه الوحيد هو حقنة "زولجينسما" (Zolgensma) من شركة نوفارتس السويسرية، والتي صُنعت عام 2019، وهي أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي (SMA). بتكلفة 2.1 مليون دولار لعلاج من جرعة واحدة، يعتبر زولجنسما (Zolgensma) حاليا أغلى عقار في العالم. يُستخدم هذا الدواء لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الأطفال، حيث يُصيب واحدًا من كل 10 آلاف طفل حديث الولادة. إذا لم يتم علاجه، فإن المرض يمكن أن يؤدي إلى الوفاة في 90% من الحالات قبل عمر عامين . تفاصيل حول زولجنسما: الشركة المصنعة: تم تطوير زولجنسما بواسطة شركة نوفارتس (Novartis) السويسرية، والتي حصلت على حقوق تصنيع الدواء بعد شراء شركة أفكسيس (AveXis) بمبلغ 8.7 مليار دولار . طريقة العلاج: يُعطى زولجنسما كحقنة وريدية واحدة، تستغرق حوالي ساعة، ويستهدف الجين المعيب الذي يسبب المرض التأثيرات: يُعتبر زولجنسما علاجًا محتملاً يمكن أن ينقذ حياة الأطفال المصابين، حيث يعالج السبب الجذري للمرض بدلاً من مجرد تخفيف الأعراض . التحديات: رغم فعاليته، تواجه شركة نوفارتس تحديات في تسويق زولجنسما، حيث تراجعت مبيعاته في السنوات الأخيرة بسبب محدودية عدد الأطفال المصابين الذين يمكنهم الحصول على العلاج ، كما أن العديد من الدول لا تقدم تغطية مالية لهذا الدواء، مما يجعل الوصول إليه صعبًا للعديد من الأسر . مقارنة مع العلاجات الأخرى: قبل زولجنسما، كان العلاج الوحيد المتاح هو دواء "سبينرازا" (Spinraza)، الذي يتطلب علاجات متعددة سنويًا بتكلفة تصل إلى 4 ملايين دولار على مدى عشر سنوات، مما يجعل زولجنسما خيارًا أكثر اقتصادية على المدى الطويل .
اليمن الآن
١٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- اليمن الآن
لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما التي تستخدم لعلاج ضمور عضلات الأطفال 2 مليون دولار؟!!
لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما التي تستخدم لعلاج ضمور عضلات الأطفال 2 مليون دولار؟!! السبب في ارتفاع تكلفة حقنة زولجنسما هو أن هذا هو السعر الذي قررت شركة نوفارتس أنه يستحقه، لأنه يحول بشكل كبير حياة العائلات المتضررة من هذا المرض المدمر إلى الأفضل. من جهتها، دافعت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار التي تم دفعها لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028، من المختبر الأميركي 'أفكسيس' (AveXis) الذي طوره. • ماذا تحتوي حقنة زولجنسما؟ يعتبر زولجنسما نوعًا من العلاج الجيني، مما يعني أنه يحل محل الجين المعيب أو غير العامل لعلاج المرض. وتم تصميم زولجنسما لاستهداف السبب الجيني للضمور العضلي النخاعي، وهو جين 'إس إم إن 1' (SMN1) المفقود أو غير الفعال. ويستبدل الدواء هذا الجين بنسخة جديدة صالحة للعمل.
