أحدث الأخبار مع #«كريسبركاس9
الوسط
منذ 4 أيام
- صحة
- الوسط
أول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجينات
دخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.
الوسط
٠٩-٠٤-٢٠٢٥
- صحة
- الوسط
«أوسكار العلوم» في الأحياء الجزيئية للأميركي ديفيد ليو
مُنحت السبت جائزة تُعد بمثابة «أوسكار العلوم» لعالم الأحياء الجزيئية الأميركي ديفيد ليو، لمساهمته الأساسية في التقدم الكبير الذي يشهده مجال العلاج الجيني، إذ تتيح أبحاثه إعادة تشكيل الحمض النووي بدقة لم يسبق لها مثيل، مما يفتح الباب أمام تحوّل جذري للطب. وحصل الأستاذ في معهد برود التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا (إم آي تي) وجامعة هارفارد في شمال شرق الولايات المتحدة، على جائزة «بريكثرو» العلمية لابتكاره تقنيتين، إحداهما حسنت بالفعل حياة المرضى الذين يعانون أمراضا وراثية خطيرة، والأخرى تشكّل تطورا كبيرا في مجال تحرير الجينوم، وفقا وكالة «فرانس برس». وقال العالم (51 عاما) لوكالة فرانس برس قبيل الحفل الحادي عشر لتوزيع هذه الجوائز في لوس أنجليس، إن «تحويل تسلسل مختار من الحمض النووي إلى تسلسل جديد من اختيارنا هو قدرة كبيرة». ويعتزم ليو التبرع لجمعيته الخيرية بالقسم الأكبر من جائزة تبلغ قيمتها ثلاثة ملايين دولار سيحصل عليها من هذا الحدث المرموق الذي أطلقه رواد أعمال في سيليكون فالي في مطلع العقد الثاني من القرن الحادي والعشرين لمكافأة الإنجازات في مجال البحوث الأساسية. - - - وأُعطي الباحث هذه الجائزة عن أبحاثه في مجال «التحرير الأساسي» و«التحرير الأولي» للجينوم، وهما تقنيتان لهما تطبيقات محتملة عدة في الطب وكذلك في الزراعة، على سبيل المثال لتطوير محاصيل بقيمة غذائية أعلى أو ذات قدرة أكبر على التحمّل. مقص جزيئي يتكون الحمض النووي من أربعة أنواع من النيوكليوتيدات التي تشكل حروف الأبجدية الجينية هي «إيه» و«سي» و«تي» و«جي». وتشكّل التحوّرات في تركيباتها وتسلسلاتها السبب في الآلاف من الأمراض الجينية التي لم يكن سوى عدد محدود منها إلى اليوم قابلا للعلاج عن طريق تحرير الجينوم. وأثارت تقنية المقص الجزيئي «كريسبر-كاس9» الثورية التي حصلت على جائزة نوبل في الكيمياء العام 2020، آمالا كبيرة في هذا المجال. لكنّ لهذه التقنية حدودها، إذ إنها تقطع السلسلتين اللتين تشكلان البنية الحلزونية المزدوجة للحمض النووي، وهو ما يساهم في تعطيل الجينات بدلا من تصحيحها، مع خطر إدخال أخطاء جديدة. إلا أن علاج الأمراض الوراثية يتطلب «في معظم الحالات، وسائل لتصحيح الأخطاء في تسلسل الحمض النووي، وليس مجرد تعطيل الجين المصاب بالخلل». ودفعت هذه الملاحظة فريق ليو إلى العمل على «التحرير الأساسي». وتستخدم هذه التقنية نسخة معدلة من «كاس9» في إطار تقنية المقص الجزيئي. هذه المرة، لم يعد البروتين يقطع سلسلتي الحمض النووي، بل لا يزال يستهدف تسلسلا جينوميا محددا، ويجري دمجه مع أنزيم قادر على تحويل نيوكليوتيد أو حرف إلى آخر. وفيما تهدف معظم العلاجات الجينية التقليدية إلى تعطيل الجينات المسببة للأمراض، فإن «التحرير الأساسي» يمكن أن يصلح بشكل مباشر نحو ثلث التحورات المعنية. وتشكل هذه التقنية المبتكرة محور 14 تجربة سريرية على الأقل، أتاحت إحداها معالجة مرضى يعانون من عوز ألفا-1 أنتيتريبسين، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الكبد والرئتين. «معجزات صغيرة» ومع أن تقنية «التحرير الأساسي» واعدة، فإنها لن تكون قادرة على علاج سوى نحو 30% من نحو 100 ألف متحورة تُسبب أمراضا وراثية. فهي غير مفيدة مثلا في حال وجود حرف مفقود أو إضافي ضمن تسلسل الحمض النووي. وبهدف معالجة هذه العيوب، أعلن فريق ديفيد ليو العام 2019 عن تقنية «التحرير الأولي»، وهي طريقة قادرة على استبدال تسلسلات الحمض النووي بأكملها. وفي حين يمكن تشبيه تقنية «كريسبر-كاس9» بمقص للحمض النووي، و«التحرير الأساسي» بممحاة تتيح تصحيح حرف واحد في كل مرة، فإن «التحرير الأولي» أقرب إلى وظيفة «البحث والاستبدال» في معالج النصوص. وأصبح إنشاء هذه الأداة الثورية ممكنا بفضل سلسلة من الاكتشافات التي وصفها فريق ليو بأنها «معجزات صغيرة». وأكّد العالِم أن هذه التقنية تشكل حتى الآن «الوسيلة ذات القدرات الأكثر تعددا لتعديل الجينوم البشري». ويمكن استخدامها خصوصا لعلاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي يؤدي إلى تدهور الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي، ويحدث في أغلب الأحيان بسبب حذف ثلاثة نيوكليوتيدات.
صحيفة الخليج
٠٦-٠٤-٢٠٢٥
- صحة
- صحيفة الخليج
ابتكارات ديفيد ليو في «الحمض النووي» ترسم مستقبل الطب
مُنحت السبت جائزة تُعد بمثابة «أوسكار العلوم» لعالم الأحياء الجزيئية الأمريكي ديفيد ليو، لمساهمته الأساسية في التقدّم الكبير الذي يشهده مجال العلاج الجيني، إذ تتيح أبحاثه إعادة تشكيل الحمض النووي بدقة لم يسبق لها مثيل، مما يفتح الباب أمام تحوّل جذري للطب. وحصل الأستاذ في معهد برود التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا (إم آي تي) وجامعة هارفارد في شمال شرق الولايات المتحدة، على جائزة «بريكثرو» العلمية لابتكاره تقنيتين، إحداهما حسنت بالفعل حياة المرضى الذين يعانون أمراضاً وراثية خطيرة، والأخرى تشكّل تطوراً كبيراً في مجال تحرير الجينوم. وقال العالم البالغ 51 عاماً لوكالة فرانس برس قبيل الحفل الحادي عشر لتوزيع هذه الجوائز في لوس أنجلوس، إن «تحويل تسلسل مختار من الحمض النووي إلى تسلسل جديد من اختيارنا هو قدرة كبيرة». ويعتزم ليو التبرع لجمعيته الخيرية بالقسم الأكبر من جائزة تبلغ قيمتها ثلاثة ملايين دولار سيحصل عليها من هذا الحدث المرموق الذي أطلقه رواد أعمال في سيليكون فالي في مطلع العقد الثاني من القرن الحادي والعشرين لمكافأة الإنجازات في مجال البحوث الأساسية. وأُعطي الباحث هذه الجائزة عن أبحاثه في مجال «التحرير الأساسي» و«التحرير الأولي» للجينوم، وهما تقنيتان لهما تطبيقات محتملة عدة في الطب وكذلك في الزراعة، على سبيل المثال لتطوير محاصيل بقيمة غذائية أعلى أو ذات قدرة أكبر على التحمّل. يتكون الحمض النووي من أربعة أنواع من النيوكليوتيدات التي تشكل حروف الأبجدية الجينية هي «إيه» و«سي» و«تي» و«جي». وتشكّل التحوّرات في تركيباتها وتسلسلاتها السبب في الآلاف من الأمراض الجينية التي لم يكن سوى عدد محدود منها إلى اليوم قابلاً للعلاج عن طريق تحرير الجينوم. وأثارت تقنية المقص الجزيئي «كريسبر-كاس9» الثورية التي حصلت على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020، آمالاً كبيرة في هذا المجال. لكنّ لهذه التقنية حدودها، إذ إنها تقطع السلسلتين اللتين تشكلان البنية الحلزونية المزدوجة للحمض النووي، وهو ما يساهم في تعطيل الجينات بدلاً من تصحيحها، مع خطر إدخال أخطاء جديدة. إلا أن علاج الأمراض الوراثية يتطلب «في معظم الحالات، وسائل لتصحيح الأخطاء في تسلسل الحمض النووي، وليس مجرد تعطيل الجين المصاب بالخلل». ودفعت هذه الملاحظة فريق ليو إلى العمل على «التحرير الأساسي». وتستخدم هذه التقنية نسخة معدلة من «كاس9» في إطار تقنية المقص الجزيئي. وهذه المرة، لم يعد البروتين يقطع سلسلتي الحمض النووي، بل لا يزال يستهدف تسلسلاً جينومياً محدداً، ويتم دمجه مع أنزيم قادر على تحويل نيوكليوتيد أو حرف إلى آخر. وفيما تهدف معظم العلاجات الجينية التقليدية إلى تعطيل الجينات المسببة للأمراض، فإن «التحرير الأساسي» يمكن أن يصلح بشكل مباشر نحو ثلث التحورات المعنية. وتشكل هذه التقنية المبتكرة محور 14 تجربة سريرية على الأقل، أتاحت إحداها معالجة مرضى يعانون عوز ألفا-1 أنتيتريبسين، وهو مرض وراثي نادر يؤثر في الكبد والرئتين. ومع أن تقنية «التحرير الأساسي» واعدة، فإنها لن تكون قادرة على علاج سوى نحو 30 في المئة من نحو 100 ألف متحورة تُسبب أمراضاً وراثية، فهي غير مفيدة مثلاً في حال وجود حرف مفقود أو إضافي ضمن تسلسل الحمض النووي. وبهدف معالجة هذه العيوب، أعلن فريق ديفيد ليو عام 2019 عن تقنية «التحرير الأولي»، وهي طريقة قادرة على استبدال تسلسلات الحمض النووي بأكملها. وفي حين يمكن تشبيه تقنية «كريسبر-كاس9» بمقص للحمض النووي، و«التحرير الأساسي» بممحاة تتيح تصحيح حرف واحد في كل مرة، فإن «التحرير الأولي» أقرب إلى وظيفة «البحث والاستبدال» في معالج النصوص. وأصبح إنشاء هذه الأداة الثورية ممكناً بفضل سلسلة من الاكتشافات التي وصفها فريق ليو بأنها «معجزات صغيرة». وأكّد العالِم أن هذه التقنية تشكل حتى الآن «الوسيلة ذات القدرات الأكثر تعدداً لتعديل الجينوم البشري». ويمكن استخدامها خصوصاً لعلاج التليف الكيسي، وهو مرض وراثي يؤدي إلى تدهور الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي، ويحدث في أغلب الأحيان بسبب حذف ثلاثة نيوكليوتيدات.
الإمارات اليوم
٢٩-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- الإمارات اليوم
«صحة أبوظبي» توفر علاجاً جينياً لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا
أعلنت دائرة الصحة في أبوظبي توفير علاج بتقنية التحرير الجيني (كريسبر-كاس9) للمرضى الذين يعانون فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، ما سيرسخ مكانة أبوظبي وجهة عالمية رائدة في مجال علوم الحياة والعلاجات الجينية. ويتم تقديم العلاج من خلال مركز أبوظبي للخلايا الجذعية، بالتنسيق مع دائرة الصحة، والتعاون مع شركة «فيرتيكس» المتخصصة في التكنولوجيا الحيوية. ومن المتوقع أن يبدأ أول مريض الاستفادة من هذا العلاج المبتكر في مستشفى ياس كلينك في أبريل المقبل. وتعد «كريسبر-كاس9» تقنية مبتكرة لتعديل الجينات بدقة عالية، بهدف علاج الأمراض الوراثية عبر تعديل تسلسلات محددة من الحمض النووي. ويتم إعطاء علاج «كاسجفي» مرة واحدة فقط، حيث يتم استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض، ثم تحريرها جينياً في المختبر قبل إعادتها إلى جسد المريض، ما يوفر له علاجاً ذا مفعول طويل المدى. وقالت وكيل الدائرة، الدكتورة نورة خميس الغيثي: «نواصل في الدائرة التزامنا بتوفير أعلى مستويات الرعاية الصحية، من خلال تبني أحدث الابتكارات في مجال الطب. وتسهم هذه التقنيات المبتكرة مثل التحرير الجيني في تعزيز مكانة أبوظبي وجهة عالمية في الرعاية الصحية وعلوم الحياة». ومنحت مؤسسة الإمارات للدواء ترخيص تسويق علاج «كاسجفي» (CASGEVY) لعلاج المرضى الذين تراوح أعمارهم بين 12 عاماً فأكثر ويعانون فقر الدم المنجلي مع نوبات انسداد الأوعية الدموية المتكررة، أو الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم.
البيان
٢٨-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- البيان
أبوظبي توفر علاجاً بتقنية التحرير الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا
كشفت دائرة الصحة في أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في الإمارة، عن توفير علاج كاسجفي CASGEVY، للمرة الأولى في دولة الإمارات العربية المتحدة، وهو أوَّل علاج بتقنية التحرير الجيني «كريسبر - كاس9». ويفتح هذا الإنجاز آفاقاً جديدة، ويقدم علاجاً مبتكراً للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، المعتمدة على نقل الدم، ويرسِّخ مكانة الإمارة كوجهة عالمية رائدة في مجال علوم الحياة، ويعد إضافة نوعية في مجال الابتكار والعلاجات الجينية. ويقدم مركز أبوظبي للخلايا الجذعية العلاج، بالتنسيق مع دائرة الصحة في أبوظبي، وبالتعاون مع شركة «فيرتيكس» المتخصصة في مجال التكنولوجيا الحيوية، ومن المقرر أن يبدأ أول مريض رحلة العلاج للاستفادة من هذا العلاج المبتكَر في مستشفى ياس كلينك، في شهر أبريل من هذا العام. ويُعَدُّ التحرير الجيني «كريسبر - كاس9»، تقنية مبتكرة لتعديل الجينات بدقة عالية، بهدف علاج بعض الأمراض الوراثية، من خلال تعديل تسلسلات محدَّدة من الحمض النووي. ويعطَى علاج «كاسجفي» مرة واحدة فقط، ويصمَّم خصيصاً لكلِّ مريض، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض، وتحريرها جينياً في المختبر، ثمَّ يُعاد زرعها في جسد المريض، لتقدم له مفعولاً طويل المدى. وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي، وكيل دائرة الصحة في أبوظبي: «نواصل في دائرة الصحة في أبوظبي، التزامنا بالحفاظ على صحة ورفاهية المجتمع، والارتقاء بجودة الرعاية الصحية في الإمارة. حيث نهدف إلى إنشاء منظومة رعاية صحية، هي الأكثر كفاءةً على مستوى العالم، عن طريق تبنّي أحدث الابتكارات والتقنيات الواعدة. ومن خلال تسخير علوم الجينوم، نسعى إلى تطوير علاجات متقدمة لمواجهة التحديات الصحية المعقَّدة، ما يعزز مكانة أبوظبي كوجهة عالمية رائدة في الرعاية الصحية وعلوم الحياة والابتكار».
