أول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجينات

دخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية.
شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس».
في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020.
وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما.
-
-
قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض».
وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني.
النتائج الأولية مشجعة
النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ.
على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية.
هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

الوسط

منذ 5 ساعات

• الوسط

جمعية الصحة العالمية تقر الاتفاق الدولي بشأن الوقاية من الجوائح

اعتمدت منظمة الصحة العالمية الثلاثاء الاتفاق الدولي بشأن الوقاية من الجوائح والتأهب والاستجابة لها، بعد ثلاث سنوات من المفاوضات الشاقة. وقال وزير الصحة في الفلبين، تيد هيربوسا، الذي يتولّى رئاسة جمعية الصحة العالمية «هل الجمعية مستعدّة لاعتماد هذا القرار؟ لا أرى أيّ اعتراض. وقد اعتمد القرار»، ليعلو التصفيق من المندوبين الحاضرين في القاعة بجنيف، وفق وكالة «فرانس برس». اتفاق مبدئي حول الوقاية من الجوائح وفي 16 أبريل الماضي، وقعت 194 دولة عضو في منظمة الصحة العالمية OMS الأربعاء اتفاقا مبدئيا حول الوقاية من الجوائح والاستعداد لها والاستجابة عند وقوعها. التسوية التي صدق عليها رسميا في مايو الحالي، جاءت خلال انعقاد جمعية الصحة العالمية في جنيف، حيث تم اعتماد حوالي ثلاثين مادة من هذه المعاهدة.

الوسط

منذ 4 أيام

• الوسط

أول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجينات

دخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.

أخبار ليبيا

منذ 5 أيام

• أخبار ليبيا

علماء يبتكرون حقنة جينية قد تعالج العمى الناتج عن مرض نادر في العين.

واشنطن 15 مايو 2025 (وال) – في إنجاز علمي واعد، تمكن فريق من الباحثين في كلية الطب بجامعة هارفارد الأمريكية من تطوير علاج جيني جديد يُحقن مباشرة في العين، وقد أثبتت التجارب السريرية الأولية فعاليته في استعادة البصر لدى مرضى يعانون من حالة نادرة تُعرف باسم اعتلال العصب البصري الأمامي الإقفاري غير الشرياني (NAION). ويعد هذا المرض من الحالات المستعصية التي تصيب العصب البصري بشكل مفاجئ نتيجة انقطاع إمداد الدم إليه، مما يؤدي إلى فقدان البصر في إحدى العينين، وغالباً ما تمتد الإصابة إلى العين الثانية. وحتى وقت قريب، لم يكن هناك علاج فعال لهذا المرض، الذي يصيب الآلاف حول العالم سنوياً. التقنية الجديدة تقوم على 'إعادة برمجة' خلايا العصب البصري من خلال إدخال جينات خاصة تُعيدها إلى حالة شابة وصحية، وهو أسلوب مستوحى من أبحاث العالم الياباني شينيا ياماناكا الحائز على جائزة نوبل، الذي أثبت إمكانية إعادة الخلايا البالغة إلى حالة أولية أكثر مرونة باستخدام تركيبات جينية معينة. وأكد الفريق العلمي أن هذا الابتكار قد يمهّد الطريق لعلاجات مماثلة لأمراض مزمنة مرتبطة بالشيخوخة، مثل الزَرَق (الغلوكوما)، ومرض ألزهايمر، والتهاب المفاصل، وحتى بعض أمراض القلب. ويُنظر إلى هذا التطور كأمل جديد لآلاف المرضى الذين فقدوا البصر بسبب هذا المرض، وبارقة أمل نحو ثورة طبية في علاج أمراض مستعصية ظلت لعقود خارج نطاق الشفاء. …. (وال)….. يمكنك ايضا قراءة الخبر في المصدر من وكالة الانباء الليبية