#أحدث الأخبار مع #كيهجيهمولدونالوسطمنذ 4 أيامصحةالوسطأول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجيناتدخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.
الوسطمنذ 4 أيامصحةالوسطأول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجيناتدخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.
منذ 4 أيام
