أحدث الأخبار مع #تقنيةكريسبر،
24 القاهرة
منذ 4 أيام
- صحة
- 24 القاهرة
علاج جيني مخصص ينقذ رضيعًا من مرض وراثي مميت في سابقة طبية عالمية
نجح أطباء وباحثون من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا CHOP بالتعاون مع كلية الطب بجامعة بنسلفانيا في الولايات المتحدة الأمريكية، في إنقاذ حياة رضيع مصاب بمرض وراثي نادر، باستخدام علاج جيني مصمم خصيصًا لحالته الفردية باستخدام تقنية كريسبر، ويعد هذا الإنجاز الأول من نوعه عالميًا في مجال الطب الجيني الشخصي. علاج جيني مخصص ينقذ رضيعًا من مرض وراثي مميت ووفقًا لإي بي سي فإن الرضيع، الذي لم يُكشف عن هويته، وُلد وهو يعاني من اضطراب نادر يُعرف بنقص إنزيم "كاربامويل فوسفات سينثيتاز 1 CPS1، وهو مرض يؤثر على قدرة الجسم في التخلص من النيتروجين، ما يؤدي إلى تراكم الأمونيا في الدم بمستويات سامة قد تُسبب تلفًا دماغيًا دائمًا أو تؤدي إلى الوفاة. ووفقًا للفريق الطبي، فإن هذا العلاج هو الأول الذي يُطوّر باستخدام تقنية كريسبر لمعالجة مريض واحد فقط، استنادًا إلى طفرته الوراثية الخاصة، في تحول كبير نحو الطب الجيني الدقيق. وأكدت الدكتورة ريبيكا أهرينز نيكلاس، الباحثة الرئيسية في الدراسة، أن هذا التقدم العلمي جاء نتيجة سنوات من البحث والتعاون بين المختبرات والعيادات، معبرة عن أملها في أن يكون هذا الرضيع أول من يستفيد من جيل جديد من العلاجات المصممة بشكل شخصي. وبعد تلقى الرضيع العلاج في عمر أقل من7 أشهر، ظهرت الآن مؤشرات تعافٍ ملحوظة، بعد أن كانت الخيارات التقليدية تقتصر على نظام غذائي صارم أو زراعة كبد، وكلاهما يمثل تحديات كبيرة في هذا السن. ويفتح هذا الإنجاز الطبي الباب أمام عصر جديد في علاج الأمراض الوراثية النادرة، حيث يمكن تصميم العلاجات الجينية لتناسب التركيب الوراثي الفريد لكل مريض، ما يُعد ثورة حقيقية في مفهوم الرعاية الصحية الشخصية. دراسة جديدة تكشف السبب البيولوجي وراء أعراض كوفيد طويل الأمد المشي يقلل خطر الإصابة بـ13 نوعًا من السرطان.. دراسة تكشف الفوائد الكبيرة للنشاط اليومي
الوسط
منذ 4 أيام
- صحة
- الوسط
أول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجينات
دخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.
