أحدث الأخبار مع #كريسبر
البيان
منذ 4 أيام
- علوم
- البيان
عنكبوت مُعدّل جينياً ينسج حريراً متوهجاً
في إنجاز علمي غير مسبوق، نجح باحثون من جامعة «بايرويت» الألمانية في استخدام تقنية (كريسبر - كاس9) لتعديل الجينات داخل عناكب حية، ما أسفر عن إنتاج حرير عنكبوت أحمر متوهج، لأول مرة في التاريخ. ويُعد حرير العنكبوت من أكثر المواد الطبيعية إثارة لاهتمام العلماء، نظراً لما يتمتع به من قوة ومتانة ومرونة عالية، إضافة إلى كونه خفيف الوزن وقابلًا للتحلل الحيوي. ولكن حتى الآن، كانت التعديلات الجينية على العناكب نفسها تشكل تحدياً كبيراً للعلماء. واختار الباحثون عنكبوت المنزل الشائع (Parasteatoda tepidariorum) كنموذج للتجربة، حيث قاموا بحقن بيوض إناث غير مخصبة بمحلول يحتوي على تسلسل جيني لبروتين أحمر فلوري، حسب ما ذكرت مواقع إخبارية. وبعد تزاوج هذه الإناث، ظهرت النتيجة المذهلة، «حرير متوهج باللون الأحمر».
رائج
منذ 4 أيام
- صحة
- رائج
تجربة أول علاج لتعديل الجينات على رضيع يُعاني من مرض وراثي نادر
يعتبر الطفل "كيه جيه مولدون"، من ولاية بنسلفانيا الأمريكية، من أوائل الذين تلقوا علاجًا يسعى إلى إصلاح خطأ صغير ولكنه حرج في خصائص الحمض النووي بما يُودي بحياة نصف الأطفال المصابين به. ففي دراسة أمريكية حديثة، نجح أطباء مؤخرًا في علاج طفل مولود بمرض وراثي نادر وخطير بعد خضوعه لعلاج تجريبي لتعديل الجينات. وبعد ولادة الطفل "كيه جيه" بفترة وجيزة، اكتشف الأطباء إصابته بنقص حاد في جين CPS1، وهو ما يقدر خبراء إصابة طفل واحد من كل مليون به. وتؤدي هذه الحالة إلى افتقار الأطفال إلى إنزيم ضروري لتخلص الجسم من مادة الأمونيا، وهو ما يؤدي لتراكمها في الدم بمعدلات سامة. وفي غضون ستة أشهر، ابتكر فريق طبي من مستشفى الأطفال بمدينة فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا الطبية علاجًا مصممًا لتصحيح الجين المعيب لدى الطفل "كيه جيه". واستخدم الفريق تقنية "كريسبر CRISPR" لتحرير الجينات، والتي حصل مخترعوها على جائزة نوبل عام 2020، حيث قاموا بتعديل الحمض النووي المتحور إلى النوع الصحيح. وتلقى "كيه جيه" في شهر فبراير أول حقنة من العلاج الجديد لتعديل الجينات، ثم حصل على جرعات إضافية في شهري مارس وإبريل. وشهدت حالة الطفل تحسنًا تدريجيًا، إذ تمكن من تناول الطعام بشكل طبيعي أكثر وتعافى بشكل جيد من الأمراض ولم يكن بحاجة إلي الحصول على كميات أكبر من الأدوية. ومع ذلك، يؤكد الأطباء على ضرورة متابعة الطفل ومراقبته لسنوات. ويقول خبير تعديل الجينات في جامعة بنسلفانيا والمشاركُ في الدراسة، الدكتور كيران موسونورو: "هذه هي الخطوة الأولى نحو استخدام علاجات تعديل الجينات لعلاج مجموعة واسعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي لا توجد لها حاليا علاجات طبية نهائية". ويبلغ عدد الأشخاص ممن يعانون من من أمراض نادرة، معظمها وراثية، بنحو 350 مليون حول العالم. ورغم أن الأمر قد يستغرق بعض الوقت قبل أن تتاح علاجات مماثلة لأطفال آخرين، يأمل الأطباء أن تساعد هذه التقنية ملايينَ الأطفال منأصحاب الحالات الوراثية النادرة. وفي الوقت الحالي، تستهدف العلاجات الجينية عادة الاضطرابات الأكثر شيوعًا فقط بسبب التكلفة المادية المرتفعة لها. وعلى سبيل المثال، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج بتقنية "كريسبر CRISPR" لمرض فقر الدم المنجلي الذي يُصيب الملايين حول العالم. ويؤكد موسونورو على أن عمل فريقه أظهر أن ابتكار علاج مُخصص لا يجب أن يكون باهظ التكلفة ويقول: "مع تحسننا في صنع هذه العلاجات وتقصير الإطار الزمني لها، أتوقع أن تنخفض التكاليف".
صحيفة الخليج
١٦-٠٥-٢٠٢٥
- صحة
- صحيفة الخليج
أول علاج جيني مصمم لطفل مريض
في إنجاز طبي غير مسبوق عالمياً، تمكن فريق من الأطباء والباحثين في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا وكلية الطب بجامعة بنسلفانيا، من إنقاذ حياة رضيع يعاني مرضاً أيضياً نادراً وقاتلاً، باستخدام علاج جيني مبتكر قائم على تقنية «كريسبر»، صُمم خصيصاً لحالته الوراثية الفريدة. الرضيع الذي يبلغ من العمر 7 شهور، ولم يُكشف عن هويته، وُلد مصاباً باضطراب نادر يُعرف بنقص أنزيم «CPS1»، وهو خلل يمنع الجسم التخلص من النيتروجين الزائد، ما يؤدي إلى تراكم الأمونيا بالدم بمستويات سامة تفضي إلى تلف دماغي أو وفاة. ويُعد هذا أول تطبيق علاجي من نوعه يستخدم تقنية «كريسبر» لمعالجة مريض فقط، استناداً إلى الطفرة الجينية الخاصة به، بخطوة تمثل تحولاً كبيراً بعلاج الأمراض النادرة عبر الطب الجيني المخصص. د. ريبيكا أهرينز نيكلاس، المشرفة على العلاج، وصفت الإنجاز بأنه ثمرة لسنوات من البحث والتعاون العلمي، وأعربت عن أملها في أن يكون هذا العلاج نموذجاً أولياً لموجة قادمة من العلاجات المصممة خصيصاً لحالات فردية. ويمثل هذا النجاح بارقة أمل جديدة لعائلات مرضى الاضطرابات النادرة، ويؤسس لمرحلة جديدة في الطب الجيني، حيث تُصمم العلاجات مستقبلاً وفق التركيبة الوراثية لكل مريض على حدة.
الغد
١١-٠٥-٢٠٢٥
- صحة
- الغد
اكتشاف جينات مرتبطة بمرض "باركنسون"
نجحت دراسة حديثة في تحديد مجموعة جديدة من الجينات التي تلعب دورا في زيادة احتمالية الإصابة بمرض باركنسون، وهو ثاني أكثر الأمراض العصبية التنكسية شيوعا بعد ألزهايمر، بحسب ما نشر موقع "الجزيرة نت". اضافة اعلان أجرى الدراسة باحثون من جامعة نورث وسترن بالولايات المتحدة الأميركية، ونشرت في العاشر من نيسان (أبريل) الحالي بمجلة "ساينس"، وكتب عنها موقع "يوريك أليرت". اعتمدت الدراسة على تقنية متطورة تسمى "كريسبر إنترفيرنس" (CRISPR interference) لفحص جميع الجينات في الجينوم البشري، وهو نظام يستخدم لتعطيل جزء من الحمض النووي دون قطعه، مما فتح الباب أمام تطوير علاجات جديدة تستهدف مسارات بيولوجية لم تكن معروفة سابقا. ظل اللغز المحير في أبحاث مرض باركنسون يتمثل في اختلاف استجابة الأفراد الحاملين للطفرات الممرضة، إذ يصاب بعضهم بالمرض، بينما يظل آخرون سليمين رغم حملهم الطفرات الجينية نفسها. الطفرات الجينية المسببة لمرض باركنسون تشير النظرية السائدة إلى أن هذا التباين قد يعود إلى تفاعل عوامل جينية إضافية تتدخل في تحديد مسار المرض، حيث تعمل كعوامل معدلة إما لتسريع ظهور الأعراض أو لحماية حاملي هذه الطفرات من الإصابة. كشفت هذه الدراسة عن مجموعة من 16 بروتينا تعرف باسم "كوماندر" (Commander)، تعمل معا في مسار خلوي لم يكن معروفا سابقا، حيث وجد أن هذه الجينات تلعب دورا حاسما في نقل بروتينات معينة إلى الجسيمات الحالّة (Lysosomes)، وهي أجزاء من الخلية تعمل كمراكز لإعادة التدوير، حيث تقوم بتفكيك المواد غير المرغوب فيها. أظهرت الأبحاث السابقة أن الطفرات في جين يعرف باسم "جي بي إيه 1" (GBA1) تمثل أكبر عامل خطر للإصابة بمرض باركنسون والخرف المصحوب بأجسام لوي، حيث تؤدي هذه الطفرات إلى تقليل نشاط إنزيم يسمى "غلوكوسيريبروسيداز" (Glucocerebrosidase)، وهو الإنزيم المسؤول عن عملية إعادة التدوير الخلوي في الجسيمات الحالّة، غير أن الغموض ظل يكتنف سبب إصابة بعض حاملي هذه الطفرات، بينما يبقى آخرون في منأى عن المرض. في هذا السياق، اكتشفت الدراسة الحالية آلية جديدة تفسر هذا الاختلاف، إذ ركز الباحثون على مجموعة الجينات "كوماندر" التي تلعب دورا حاسما في تنظيم نشاط إنزيم غلوكوسيريبروسيداز داخل الجسيمات الحالّة، ومن خلال تحليل البيانات الجينية لمجموعتين كبيرتين من المرضى لاحظ العلماء وجود طفرات معطلة في جينات "كوماندر" لدى المصابين بمرض باركنسون مقارنة بالأصحاء. وأظهرت الدراسة أن الخلل في وظيفة الجسيمات الحالّة هو سمة مشتركة في عديد من الأمراض العصبية التنكسية، مما يجعل استهداف جينات "كوماندر" خيارا علاجيا واعدا، إذ اقترح الباحثون أن الأدوية التي تعزز عمل هذا المركب قد تحسن وظيفة الجسيمات الحالّة، مما قد يؤدي إلى إبطاء تطور المرض.
الإمارات اليوم
٠٨-٠٥-٢٠٢٥
- صحة
- الإمارات اليوم
بدء تطبيق «العلاج الجيني الشافي» على مرضى الثلاسيميا في الدولة.. وإعلان النتائج نهاية العام
أكد مسؤولون وأطباء مختصون أن العلاج الجيني الجديد «كاسجفي» (CASGEVY) الذي وفرته دولة الإمارات، أخيراً، وأطلق عليه «العلاج الجيني الشافي» يُمثّل أملاً جديداً في مسار علاج مرضى الثلاسيميا، حيث بدأ تطبيقه فعلياً على حالتين باستخدام تقنية «كريسبر» لتعديل الخلايا الجذعية، وتحفيز إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، بهدف الوصول إلى الشفاء التام، وأشاروا إلى أن النتائج النهائية للعلاج ستُعلَن نهاية العام الجاري 2025، ويُرتقب أن تُظهر مؤشرات مبشرة. وقالوا لـ«الإمارات اليوم» إن دولة الإمارات وفّرت علاجات أخرى متطورة، تُسهم في تحسين جودة حياة المرضى، مثل دواء «لوسباترسبت» الذي يقلل الحاجة إلى نقل الدم بنسبة 33%، و«ميتابيفات» بنسبة تصل إلى 50%، إلى جانب تطوير أدوية داعمة لطرد الحديد وتعديل سلوك كريات الدم الحمراء، ما يمنح المرضى فرصة لحياة طبيعية بأقل تدخلات طبية ممكنة ودون أعراض. وأشادوا بجهود الدولة في الوقاية من المرض والحد من انتشاره، والتي أسهمت في انخفاض أعداد المصابين في الدولة، خصوصاً من خلال تطبيق الفحص الجيني قبل الزواج، الذي أسهم في خفض معدلات الإصابة بين المواليد الجدد، وأشارت جمعية الإمارات للثلاسيميا أنها تعمل حالياً على إعداد قاعدة بيانات لحصر أعداد المرضى بالتعاون مع الجهات الصحية في الدولة، بهدف توجيه الخدمات بشكل أدق وتحسين مستوى الرعاية الشاملة. وتفصيلاً، نظمت جمعية الإمارات للثلاسيميا ملتقى العصف الذهني الثالث بعنوان «نجمعكم اليوم.. لنسعدكم غداً» بمناسبة اليوم العالمي للثلاسيميا، أمس، لمناقشة أحدث ما تم التوصل إليه من طرق علاج الثلاسيميا، وعرض بعض قصص النجاح لأبطال الثلاسيميا. وأعربت الشيخة شيخة بنت سيف آل نهيان، رئيسة مجلس إدارة الجمعية، عن جزيل شكرها لوزارة الصحة ووقاية المجتمع لتعاونها الدائم مع الجمعية كشريك استراتيجي في العديد من المبادرات الإيجابية، التي أسهمت ولاتزال في نشر الوعي الثقافي والصحي حول المرض، والحد من انتشاره من خلال خفض عدد الحالات المصابة عند الولادة، إضافة إلى تشجيع الجمعية وغيرها من المؤسسات على إقامة مثل هذه الفعاليات. وقال استشاري أمراض الدم وزراعة نخاع العظم في مركز أبوظبي للخلايا الجذعية، الدكتور محمد أبوحليقة، إن من أبرز العلاجات الحديثة التي وفرتها دولة الإمارات أخيراً لمرضى الثلاسيميا هو العلاج الجيني «كاسجفي» (CASGEVY)، الذي يعتمد على تقنية «كريسبر» للتحرير الجيني، ويعدّل الخلايا الجذعية للمريض بهدف إعادة تنشيط إنتاج الهيموغلوبين الجنيني (HbF)، ما يتيح الشفاء التام من المرض. وأوضح أنه تم البدء فعلياً في تطبيق هذا العلاج على حالتين من المرضى، وفق خطوات دقيقة تشمل جمع الخلايا الجذعية، وتعديلها وراثياً، ثم إعادة زراعتها في جسم المريض، متوقعاً أن تُعلن النتائج النهائية للعلاج بنهاية العام الجاري 2025، ومن المرتقب أن تُظهر مؤشرات إيجابية مبشرة. وأضاف أن دولة الإمارات تبذل جهوداً كبيرة في توفير أحدث العلاجات الداعمة لمرضى الثلاسيميا، بما في ذلك أدوية تعديل الهيموغلوبين، وأدوية طرد الحديد الزائد من الجسم، فضلاً عن عدد من العلاجات الجديدة التي لاتزال قيد الدراسة، وتهدف إلى تقليل اعتماد المرضى على نقل الدم. وأشاد بجهود الجهات الصحية في الدولة، لاسيما في تطبيق برنامج الفحص الجيني قبل الزواج، الذي أسهم في خفض أعداد الإصابات الجديدة، من خلال الكشف المبكر عن حاملي المرض، وهو ما يسهم أيضاً في الوقاية من العديد من الأمراض الوراثية الأخرى. وأكد رئيس قسم الأبحاث مدير مركز الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي في مدينة برجيل الطبية، الدكتور خالد مسلم، أن هناك تطورات بارزة في مجال علاج الثلاسيميا، من أبرزها تحديث عدد من الأدوية المتاحة، وأشار إلى وجود دواءين جديدين في المرحلة الثانية من التطوير، هما «لوسباترسبت» و«ميتابيفات». وأوضح أن دواء «لوسباترسبت» يُعطى للمريض عن طريق حقنة تحت الجلد مرة كل ثلاثة أسابيع، وقد أثبتت الدراسات قدرته على تقليل احتياج المرضى لنقل الدم بنسبة تصل إلى 33%، وهو متوافر حالياً في كل المراكز الطبية بالدولة، أما دواء «ميتابيفات»، فقد شاركت دولة الإمارات في تطويره، ويستهدف خفض احتياج المرضى لنقل الدم بنسبة تصل إلى 50%، وقد أظهرت نتائج الدراسات السريرية فاعليته، ومن المتوقع أن يتم توفيره في الدولة بحلول نهاية العام الجاري 2025. وفي ما يخص العلاجات الحديثة، لفت إلى توافر العلاج الجيني «كاسجفي» (CASGEVY) في دولة الإمارات، الذي يُعرف بالعلاج الشافي التام من المرض بعد اعتماده عالمياً. وقال نائب رئيس مجلس إدارة جمعية الإمارات للثلاسيميا، عبدالباسط محمد مرداس، إن الجمعية بصدد إعداد قاعدة بيانات لحصر أعداد المصابين بمرض الثلاسيميا على مستوى الدولة، بالتعاون مع الجهات الصحية المعنية في الدولة.
