أحدث الأخبار مع #exacel
أخبارنا
٠٥-٠٢-٢٠٢٥
- صحة
- أخبارنا
ثورة طبية: بريطانيا توافق على أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي
وافقت هيئة الصحة البريطانية على استخدام علاج جيني مبتكر يعتمد على تقنية CRISPR لتعديل الجينات، بهدف علاج مرض فقر الدم المنجلي الشديد. وسيكون المرضى في إنجلترا من بين أوائل الأشخاص الذين يحصلون على هذا العلاج الثوري، الذي يوفر لهم أملاً جديدًا في حياة خالية من الأعراض المؤلمة. يعتمد العلاج الجيني الجديد Exagamglogene Autotemcel (exa-cel)، الذي تنتجه شركة Vertex، على جمع الخلايا الجذعية من المريض نفسه، ثم تعديلها جينيًا في المختبر لإنتاج خلايا دم حمراء طبيعية غير منجلية، قبل إعادة زرعها في جسمه. وتكمن أهمية هذا العلاج في أنه لا يتطلب متبرعًا خارجيًا، مما يلغي خطر رفض الجسم للخلايا الجديدة، ويجعل العلاج أكثر أمانًا وفعالية. ويُعد exa-cel خيارًا ثوريًا للأشخاص الذين يعانون من المضاعفات الحادة لمرض فقر الدم المنجلي، حيث يمنحهم فرصة التخلص من الأعراض المؤلمة التي تعيق حياتهم اليومية. وبالمقارنة مع العلاجات المتاحة حاليًا، والتي غالبًا ما تكون غير فعالة أو ذات آثار جانبية قوية، يمثل العلاج الجيني الجديد أملًا في تحسين جودة حياة المرضى، خاصةً لمن لا يجدون متبرعًا متوافقًا لزرع الخلايا الجذعية. ومن المتوقع أن يكون لهذا العلاج تأثير كبير في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بمرض فقر الدم المنجلي، حيث تسعى هيئة الصحة البريطانية إلى توفير أفضل رعاية للمرضى في أسرع وقت ممكن.
اليوم السابع
٠٥-٠٢-٢٠٢٥
- صحة
- اليوم السابع
بريطانيا توافق على علاج جينى فريد من نوعه لفقر الدم المنجلى الشديد
وافقت هيئة الصحة البريطانية على علاج جيني فريد من نوعه لمرض فقر الدم المنجلي الشديد ، ومن المقرر أن يكون الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي الشديد في إنجلترا من أوائل من يتلقون العلاج باستخدام تقنية تحرير الجينات الثورية CRISPR، بحسب موقع المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية ببريطانيا. ووافقت لجنة التقييم المستقلة على استخدام علاج تحرير الجينات exagamglogene autotemcel (exa-cel) للاستخدام في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا، مما يوفر علاجًا محتملاً لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الشديد. وسيتم توفير العلاج الجيني بموجب مخطط الوصول المُدار لبعض الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر مع أنواع معينة من مرض فقر الدم المنجلي الشديد. يتضمن العلاج باستخدام exa-cel (يُسمى أيضًا Casgevy وتصنعه شركة Vertex) جمع الخلايا الجذعية للشخص ثم يتم تحريرها في مختبر لإنتاج خلايا الدم الحمراء غير المنجلية، ثم يتم ضخ الخلايا المحررة مرة أخرى إلى الشخص.نظرًا لأن exa-cel يتضمن حصول الأشخاص على خلاياهم المحررة، فلا يوجد لديهم خطر رفض أجسامهم لها. وقد استمعت اللجنة إلى خبير في مجال المرضى وصف كيف أثرهذا المرض المؤلم الذي استمر طيلة الحياة عليهم وكيف جعلهم العلاج باستخدام عقار إكسا-سيل "أكثر صحة ولياقة وقوة من أي وقت مضى في حياتي". قد يمثل عقار إكسا-سيل علاجًا محتملًا لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الشديد، حيث يحرر الناس من عبء المضاعفات بالإضافة إلى معالجة هدف المعهد الوطني للرعاية الصحية المتميزة المتمثل في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بهذه الحالة والحصول على أفضل رعاية للمرضى بسرعة. هناك عدد قليل جدًا من العلاجات لوقف أعراض مرض الخلايا المنجلية ، وغالبًا ما يكون لتلك العلاجات المتاحة آثار جانبية لا تُطاق. حاليًا، العلاج الشافي الوحيد للأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية هو زرع الخلايا الجذعية من متبرع. سيكون Exa-cel الآن خيارًا عندما تكون عملية زرع الخلايا الجذعية مناسبة ولكن لا يمكن العثور على متبرع مطابق.
