ثورة طبية: بريطانيا توافق على أول علاج جيني لفقر الدم المنجلي

وافقت هيئة الصحة البريطانية على استخدام علاج جيني مبتكر يعتمد على تقنية CRISPR لتعديل الجينات، بهدف علاج مرض فقر الدم المنجلي الشديد. وسيكون المرضى في إنجلترا من بين أوائل الأشخاص الذين يحصلون على هذا العلاج الثوري، الذي يوفر لهم أملاً جديدًا في حياة خالية من الأعراض المؤلمة.
يعتمد العلاج الجيني الجديد Exagamglogene Autotemcel (exa-cel)، الذي تنتجه شركة Vertex، على جمع الخلايا الجذعية من المريض نفسه، ثم تعديلها جينيًا في المختبر لإنتاج خلايا دم حمراء طبيعية غير منجلية، قبل إعادة زرعها في جسمه. وتكمن أهمية هذا العلاج في أنه لا يتطلب متبرعًا خارجيًا، مما يلغي خطر رفض الجسم للخلايا الجديدة، ويجعل العلاج أكثر أمانًا وفعالية.
ويُعد exa-cel خيارًا ثوريًا للأشخاص الذين يعانون من المضاعفات الحادة لمرض فقر الدم المنجلي، حيث يمنحهم فرصة التخلص من الأعراض المؤلمة التي تعيق حياتهم اليومية. وبالمقارنة مع العلاجات المتاحة حاليًا، والتي غالبًا ما تكون غير فعالة أو ذات آثار جانبية قوية، يمثل العلاج الجيني الجديد أملًا في تحسين جودة حياة المرضى، خاصةً لمن لا يجدون متبرعًا متوافقًا لزرع الخلايا الجذعية.
ومن المتوقع أن يكون لهذا العلاج تأثير كبير في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بمرض فقر الدم المنجلي، حيث تسعى هيئة الصحة البريطانية إلى توفير أفضل رعاية للمرضى في أسرع وقت ممكن.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

أخبارنا

منذ 5 أيام

• أخبارنا

تجربة أول علاج لتعديل الجينات على رضيع يُعاني من مرض وراثي

يعتبر الطفل "كيه جيه مولدون"، من ولاية بنسلفانيا الأمريكية، من أوائل الذين تلقوا علاجًا يسعى إلى إصلاح خطأ صغير ولكنه حرج في خصائص الحمض النووي بما يُودي بحياة نصف الأطفال المصابين به. ففي دراسة أمريكية حديثة، نجح أطباء مؤخرًا في علاج طفل مولود بمرض وراثي نادر وخطير بعد خضوعه لعلاج تجريبي لتعديل الجينات. وبعد ولادة الطفل "كيه جيه" بفترة وجيزة، اكتشف الأطباء إصابته بنقص حاد في جين CPS1، وهو ما يقدر خبراء إصابة طفل واحد من كل مليون به. وتؤدي هذه الحالة إلى افتقار الأطفال إلى إنزيم ضروري لتخلص الجسم من مادة الأمونيا، وهو ما يؤدي لتراكمها في الدم بمعدلات سامة. وفي غضون ستة أشهر، ابتكر فريق طبي من مستشفى الأطفال بمدينة فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا الطبية علاجًا مصممًا لتصحيح الجين المعيب لدى الطفل "كيه جيه". واستخدم الفريق تقنية "كريسبر CRISPR" لتحرير الجينات، والتي حصل مخترعوها على جائزة نوبل عام 2020، حيث قاموا بتعديل الحمض النووي المتحور إلى النوع الصحيح. وتلقى "كيه جيه" في شهر فبراير أول حقنة من العلاج الجديد لتعديل الجينات، ثم حصل على جرعات إضافية في شهري مارس وإبريل. وشهدت حالة الطفل تحسنًا تدريجيًا، إذ تمكن من تناول الطعام بشكل طبيعي أكثر وتعافى بشكل جيد من الأمراض ولم يكن بحاجة إلي الحصول على كميات أكبر من الأدوية. ومع ذلك، يؤكد الأطباء على ضرورة متابعة الطفل ومراقبته لسنوات. ويقول خبير تعديل الجينات في جامعة بنسلفانيا والمشاركُ في الدراسة، الدكتور كيران موسونورو: "هذه هي الخطوة الأولى نحو استخدام علاجات تعديل الجينات لعلاج مجموعة واسعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي لا توجد لها حاليا علاجات طبية نهائية". ويبلغ عدد الأشخاص ممن يعانون من من أمراض نادرة، معظمها وراثية، بنحو 350 مليون حول العالم. ورغم أن الأمر قد يستغرق بعض الوقت قبل أن تتاح علاجات مماثلة لأطفال آخرين، يأمل الأطباء أن تساعد هذه التقنية ملايينَ الأطفال منأصحاب الحالات الوراثية النادرة. وفي الوقت الحالي، تستهدف العلاجات الجينية عادة الاضطرابات الأكثر شيوعًا فقط بسبب التكلفة المادية المرتفعة لها. وعلى سبيل المثال، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج بتقنية "كريسبر CRISPR" لمرض فقر الدم المنجلي الذي يُصيب الملايين حول العالم. ويؤكد موسونورو على أن عمل فريقه أظهر أن ابتكار علاج مُخصص لا يجب أن يكون باهظ التكلفة ويقول: "مع تحسننا في صنع هذه العلاجات وتقصير الإطار الزمني لها، أتوقع أن تنخفض التكاليف".

مراكش الآن

٠٢-٠٤-٢٠٢٥

• مراكش الآن

انعقاد المؤتمر 23 لجمعية محاربة الأمراض التعفنية بمراكش

تحتضن مدينة مراكش، في أبريل الجاري، فعاليات المؤتمر الثالث والعشرين لجمعية محاربة الأمراض المعدية. هذا الحدث العلمي المنظم تحت الرعاية السامية للملك محمد السادس، ويشرف عليه البروفسور الزوهير سعيد عميد كلية الطب والصيدلة بمراكش الذي يشغل منصب رئيس الجمعية العلمية المنظمة لهذا الحدث. هذا اللقاء المندرج في التكوين الطبي المستمر سيسلط الضوء على آخر التطورات في مجال مكافحة الأمراض المعدية والتحديات التي تواجهه. وينقسم الموضوع الرئيسي إلى أربعة محاور جوهرية: 1. الذكاء الاصطناعي في مكافحة الأمراض المعدية. 2. التقنيات الجزيئية والاختبارات السريعة في تشخيص العدوى الفيروسية. 3. الاستراتيجيات الجديدة للتطعيم ضد الفيروسات الناشئة. 4. المضادات الحيوية الجديدة في المغرب وتأثيرها على رعاية المرضى. 5-الذكاء الاصطناعي في خدمة علم العدوى. لقد أصبح الذكاء الاصطناعي ثورة علمية تسبر أغوار البيانات الطبية بسرعة فائقة، فتتيح الكشف المبكر عن الأوبئة قبل استفحالها. كما أن الخوارزميات التنبؤية أصبحت قادرة على تحديد بؤر العدوى قبل أن تتمدد في الأجساد والمدن، فيما تساهم في تحسين وصف المضادات الحيوية، مُقللةً بذلك من مقاومة البكتيريا للأدوية. أما الروبوتات الطبية، فقد باتت ترافق الأطباء في تحليل الاختبارات الميكروبيولوجية، مما يرفع من دقة التشخيص وسرعة اتخاذ القرار. وفي ظل هذا التحول الرقمي، يصبح الطب أكثر دقة وفعالية، حيث تتشابك العلوم الطبية مع خيوط التكنولوجيا لتنسج مستقبلاً أكثر أمانًا وصحةً للبشرية. الاختبارات الجزيئية والتشخيص السريع: ثورة في عالم الطب في سباق الزمن ضد الفيروسات، يظل الوقت هو الحكم الفاصل بين الحياة والموت. فكلما كان التشخيص أسرع، كلما زادت فرص العلاج الناجع. اليوم، تتيح الاختبارات الجزيئية المتقدمة تشخيصًا شبه فوري لأشد الفيروسات فتكًا، مثل الإنفلونزا وكوفيد-19 وفيروس نقص المناعة البشرية. وباتت هذه التقنيات متاحة في المستشفيات والعيادات الطبية، مما يقلل من زمن الانتظار ويضمن استجابة علاجية دقيقة وسريعة. وبفضل تقنية الـPCR السريعة واختبارات كريسبر (CRISPR)، أصبح علاج المرضى أكثر تخصيصًا وكفاءة. إنها طفرة علمية تعيد رسم معالم المواجهة بين الطب والأمراض الوبائية، وتفتح أبواب الأمل أمام المصابين والباحثين على حد سواء. استراتيجيات التطعيم ضد الفيروسات الناشئة: رهان الحياة في كل يوم تولد فيروسات جديدة، حاملةً معها تهديدات صحية مجهولة، مما يستدعي استراتيجيات لقاحية متجددة وفعالة. لقد أثبتت تكنولوجيا الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) قدرتها على التصدي للأوبئة بسرعة غير مسبوقة، مما يمهد الطريق أمام لقاحات أكثر تخصصًا وفاعلية. ويتجه البحث العلمي حاليًا نحو تطوير لقاحات شاملة قادرة على مواجهة سلالات متعددة في آن واحد، غير أن التحدي لا يكمن فقط في إيجاد اللقاح، بل أيضًا في ضمان قبوله المجتمعي والتصدي لحملات التضليل التي قد تعوق نجاحه. وفي مواجهة الأوبئة الناشئة والأمراض العابرة للحدود، تصبح الشراكة العالمية ضرورة لا غنى عنها لضمان تحصين فعّال ومستدام. المضادات الحيوية الجديدة في المغرب: بين الأمل والتحدي إن تفشي البكتيريا المقاومة للأدوية التقليدية يُحتم الإسراع في إدخال جيل جديد من المضادات الحيوية إلى المغرب. هذه العلاجات المتطورة تستهدف الجراثيم المقاومة، مما يمنح أملاً جديدًا للمرضى المصابين بعدوى خطيرة. لكن تكلفة هذه العلاجات المرتفعة وخطر استخدامها غير المنضبط يثيران تساؤلات حول مدى إمكانية توفيرها بشكل عادل وفعال. وعليه، يتعين وضع بروتوكولات صارمة لتنظيم وصف هذه الأدوية، حتى لا نقع في دوامة جديدة من مقاومة المضادات الحيوية. إن توعية الأطباء والمجتمع بأهمية الاستخدام الرشيد لهذه العلاجات ضرورة قصوى لضمان فعاليتها لسنوات قادمة. جمعية محاربة الأمراض المعدية: ربع قرن من الريادة العلمية جمعية محاربة الأمراض المعدية، التي تتخذ من كلية الطب والصيدلة بمراكش مقرًا لها، تواصل مهمتها النبيلة في تنظيم الأيام العلمية والورشات التدريبية لمناقشة أحدث القضايا في علم العدوى والفيروسات والميكروبيولوجيا. وقد تأسست هذه الجمعية بفضل جهود البروفسور جان كلود بيشيريه والبروفسور بوسكراوي، وأصبحت اليوم تستقطب عددا كبيرا من المشاركين من مختلف أنحاء المغرب وخارجه، حيث يشارك في محاضراتها نخبة من الخبراء المغاربة والدوليين. كما تتضمن فعالياتها جلسات لعرض الأبحاث العلمية المبتكرة، حيث يتم تكريم أفضل ثلاثة أبحاث باختيار لجنة تحكيم من كبار المتخصصين في هذا المجال. رؤية الجمعية وأهدافها المستقبلية بعد أكثر من خمسة وعشرين عامًا من العمل الدؤوب، نجحت الجمعية في ترسيخ مكانتها كمنصة بحثية بارزة، تسهم في تطوير المعرفة العلمية وتعزيز التعاون الدولي في مجال مكافحة الأمراض المعدية. وقد أسفرت جهودها عن نشر دراسات وأطروحات طبية متعددة، مما ساهم في تطوير أساليب التشخيص والعلاج. وتسعى الجمعية إلى تحقيق أهداف عدة، من بينها : تعزيز البحث العلمي في مجالات العدوى والفيروسات والميكروبيولوجيا. توفير أدوات متطورة لمراقبة الأمراض المعدية والحد من انتشارها. إعداد بروتوكولات دقيقة لاستخدام المضادات الحيوية. تطوير برامج توعية صحية للوقاية من الأمراض المعدية. دعم التعليم الطبي والتكوين المستمر للأطباء والصيادلة. تنظيم حملات طبية تطوعية في المناطق النائية بالمغرب. المساهمة في تدريب الأطباء والباحثين في تخصصات الفيروسات والعدوى وعلم الوراثة والمعلوماتية الحيوية. تقديم الدعم لتشخيص الأمراض المعدية عبر مختبرات كلية الطب والصيدلة بمراكش. إنها مؤسسة علمية تسير بثبات نحو مستقبل أكثر إشراقًا، حيث تظل المعرفة والتعاون ركائز أساسية في مواجهة الأمراض المعدية، دفاعًا عن صحة الإنسان وكرامته

المغرب اليوم

١٦-٠٢-٢٠٢٥

• المغرب اليوم

البحرين تُعالج أول مريض مصاب بفقر الدم المنجلي خارج أميركا

حقق مركز البحرين للأورام إنجازاً طبياً تاريخيًا رائداً بنجاحه في استكمال علاج مريض مصاب بمرض فقر الدم المنجلي باستخدام علاج كاسجيفي (Exagamglogene Autotemcel) القائم على تقنية كريسبر لزراعة النخاع باستخدام التعديل الجيني ، ليكون أول مريض خارج الولايات المتحدة الأميركية يُعلن عن تلقيه العلاج بنجاح على مستوى العالم. ويعزز هذا الإنجاز مكانة البحرين كدولة رائدة في مجال الطب الدقيق وحلول الصحة المبتكرة على المستوى العالمي. وتم تطوير علاج "كاسجيفي"، من قِبل شركتي "فيرتكس فارماسيتيكالز" و"كريسبر ثيرابيوتيكس"، وهو أول علاج مرخص يعتمد على تقنية كريسبر/كاس9 لزراعة النخاع باستخدام التعديل الجيني، والتي حصل مبتكروها على جائزة نوبل في الكيمياء في عام 2020. ويوفر هذا العلاج علاجًا وظيفيًا محتملاً لمرض فقر الدم المنجلي (SCD) ومرض الثلاسيميا الكبرى المعتمد على نقل الدم (TDT) – وهما امراض دم وراثية تؤثر بشكل كبير على الصحة والعمر المتوقع. ويُعد هذا الإنجاز خطوة نوعية في مجال الطب الدقيق في مملكة البحرين والمنطقة، ويأتي بعد أن أصبحت مملكة البحرين في 2 ديسمبر 2023 ثاني دولة على مستوى العالم، والأولى في الشرق الأوسط، التي تعتمد استخدام "كاسجيفي" لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (SCD) والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT)، وذلك بعد تقييم شامل ودقيق لمعايير السلامة والجودة وفعالية العلاج. تتضمن عملية الزرع تحفيز نخاع عظم المريض لإنتاج كميات كبيرة من الخلايا الجذعية باستخدام حقن متخصصة، ومن ثم تعديل الخلايا الجذعية لإنتاج خلايا دم حمراء تحمل هيموغلوبين يعادل في وظيفته الخلايا الطبيعية وتشمل آخر مرحلة زرع الخلايا المعدلة مرة أخرى في مجرى دم المريض بعد اختبارات دقيقة لضمان الجودة والسلامة. ويمكن أيضا استخدام هذه التقنية الحديثة لعلاج الثلاسيميا (انيميا البحر الأبيض المتوسط). وبهذه المناسبة، صرحت الدكتورة جليلة بنت السيد جواد حسن، وزيرة الصحة قائلة: "يمثل هذا الإنجاز التزام مملكة البحرين بدمج الابتكارات الطبية العالمية في استراتيجيتها الصحية الوطنية. من خلال تعزيز الشراكات بين المؤسسات، نحقق مهمتنا في توفير وصول شامل إلى علاجات تغير حياة جميع المواطنين، ونعزز مكانة مملكة البحرين كمركز للرعاية الطبية المبتكرة، تماشيًا مع توجيهات حضرة صاحب الجلالة الملك حمد بن عيسى آل خليفة ملك البلاد المعظم حفظه الله ورعاه، وبمتابعة مستمرة من صاحب السمو الملكي الأمير سلمان بن حمد آل خليفة، ولي العهد رئيس مجلس الوزراء". وأضاف العميد طبيب الشيخ فهد بن خليفة بن سلمان آل خليفة، قائد الخدمات الطبية الملكية: "تفخر مملكة البحرين بكونها في طليعة الابتكار الطبي في المنطقة. نجاحنا في تقديم علاج فقر الدم المنجلي عبر تقنية زراعة النخاع باستخدام التعديل الجيني يعكس التزام المملكة بتوفير أحدث التقنيات الطبية وتعزيز ريادتها الإقليمية في مجال الطب الدقيق. فهذا العلاج يوفر أملًا جديدًا لمرضى أمراض الدم الوراثية، ويعزز الجهود الرامية لتطوير دور مملكة البحرين المتنامي في مجال الابتكار الصحي."