بريطانيا توافق على علاج جينى فريد من نوعه لفقر الدم المنجلى الشديد

وافقت هيئة الصحة البريطانية على علاج جيني فريد من نوعه لمرض فقر الدم المنجلي الشديد ، ومن المقرر أن يكون الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي الشديد في إنجلترا من أوائل من يتلقون العلاج باستخدام تقنية تحرير الجينات الثورية CRISPR، بحسب موقع المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية ببريطانيا.
ووافقت لجنة التقييم المستقلة على استخدام علاج تحرير الجينات exagamglogene autotemcel (exa-cel) للاستخدام في هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا، مما يوفر علاجًا محتملاً لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الشديد.
وسيتم توفير العلاج الجيني بموجب مخطط الوصول المُدار لبعض الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر مع أنواع معينة من مرض فقر الدم المنجلي الشديد.
يتضمن العلاج باستخدام exa-cel (يُسمى أيضًا Casgevy وتصنعه شركة Vertex) جمع الخلايا الجذعية للشخص ثم يتم تحريرها في مختبر لإنتاج خلايا الدم الحمراء غير المنجلية، ثم يتم ضخ الخلايا المحررة مرة أخرى إلى الشخص.نظرًا لأن exa-cel يتضمن حصول الأشخاص على خلاياهم المحررة، فلا يوجد لديهم خطر رفض أجسامهم لها.
وقد استمعت اللجنة إلى خبير في مجال المرضى وصف كيف أثرهذا المرض المؤلم الذي استمر طيلة الحياة عليهم وكيف جعلهم العلاج باستخدام عقار إكسا-سيل "أكثر صحة ولياقة وقوة من أي وقت مضى في حياتي".
قد يمثل عقار إكسا-سيل علاجًا محتملًا لبعض الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي الشديد، حيث يحرر الناس من عبء المضاعفات بالإضافة إلى معالجة هدف المعهد الوطني للرعاية الصحية المتميزة المتمثل في الحد من التفاوتات الصحية المرتبطة بهذه الحالة والحصول على أفضل رعاية للمرضى بسرعة.
هناك عدد قليل جدًا من العلاجات لوقف أعراض مرض الخلايا المنجلية ، وغالبًا ما يكون لتلك العلاجات المتاحة آثار جانبية لا تُطاق.
حاليًا، العلاج الشافي الوحيد للأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية هو زرع الخلايا الجذعية من متبرع. سيكون Exa-cel الآن خيارًا عندما تكون عملية زرع الخلايا الجذعية مناسبة ولكن لا يمكن العثور على متبرع مطابق.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

24 القاهرة

١٦-٠٥-٢٠٢٥

• 24 القاهرة

مصمم لحمضه النووي.. إنقاذ حياة صغير مصاب بمرض وراثي نادر باستخدام علاج جيني

في إنجاز طبي غير مسبوق، تمكّن الأطباء من إنقاذ حياة طفل أمريكي وُلد بمرض وراثي نادر قاتل، باستخدام علاج جيني تجريبي صُمم خصيصًا لتصحيح خطأ دقيق في حمضه النووي، وذلك وفقًا لما نشر في مجلة New England Journal of Medicine. إنقاذ حياة طفل مصاب بمرض وراثي نادر باستخدام علاج جيني مصمم الطفل، كيه جيه مولدون، من بلدة كليفتون هايتس بولاية بنسلفانيا، أُصيب عقب ولادته بخلل وراثي نادر في جين يُدعى CPS1، وهو مرض يُصيب واحدًا فقط من بين كل مليون طفل. وهذا الخلل يؤدي إلى فشل الجسم في التخلص من الأمونيا السامة، ما يهدد حياة الرضع في أشهرهم الأولى، ويجعل زراعة الكبد أحد الخيارات المطروحة في مثل هذه الحالات. إنقاذ حياة طفل مصاب بمرض وراثي نادر باستخدام علاج جيني مصمم وبدلًا من اللجوء إلى جراحة معقدة، قرر والدا الطفل، كايل ونيكول، خوض تجربة علاجية غير مسبوقة، بعد استشارة الأطباء وجمع كافة المعلومات الممكنة، فخلال ستة أشهر فقط، طوّر فريق من باحثي مستشفى الأطفال في فيلادلفيا بالتعاون مع جامعة بنسلفانيا، علاجًا تجريبيًا يعتمد على تقنية تحرير الجينات المعروفة باسم CRISPR، ولكن بإصدار أكثر تطورًا يسمى تعديل القاعدة. وهذه التقنية لا تعتمد على قطع شريط الحمض النووي كما في الأساليب التقليدية، بل تقوم بتعديل حرف جيني واحد فقط داخل الشيفرة الوراثية، مما يقلل من مخاطر التغييرات الجينية العشوائية. نتائج أولية مشجعة.. وتحذيرات من التفاؤل المفرط في فبراير الماضي، حصل كيه جيه على أول جرعة عبر الوريد من العلاج الجيني الجديد، وتم توصيله إلى الكبد باستخدام جزيئات نانوية دهنية تُعرف باسم الجسيمات النانوية، وبعدها بشهرين، تلقى جرعتين إضافيتين في مارس وأبريل. والنتائج الأولية أظهرت تحسنًا ملحوظًا في حالته، والطفل الذي يبلغ الآن 9 أشهر ونصف، أصبح قادرًا على تناول الطعام بشكل طبيعي، وبدأ يتجاوز التهابات بسيطة كالرشح دون انتكاسات، كما قلّ اعتماده على الأدوية بشكل كبير. آفاق أوسع.. وأمل لملايين الأطفال ويأمل الباحثون أن يمثل هذا الإنجاز بداية عهد جديد في علاج الأمراض الوراثية النادرة، خصوصًا تلك التي لا تلقى اهتمامًا بسبب قلة عدد المصابين بها. ومع ذلك، حذّر الأطباء من أن الوقت لا يزال مبكرًا للحكم على فاعلية العلاج على المدى الطويل، مشيرين إلى ضرورة مراقبة الطفل لعدة سنوات لرصد أي آثار جانبية أو مضاعفات محتملة. ورغم التحديات المالية التي قد تُعيق تعميم هذه العلاجات باهظة التكلفة، يرى العلماء أن التقدم الحاصل مع حالة كيه جيه قد يكون نقطة تحول في طريقة تعامل الطب الحديث مع الأمراض النادرة التي طالما عانت من التهميش.

أخبار مصر

١١-٠٤-٢٠٢٥

• أخبار مصر

علماء يكتشفون دواء «لإيقاف سرطان الثدي» #بوابة_أخبار_اليوم

لحظة تاريخية| علماء يكتشفون دواء «لإيقاف سرطان الثدي» #بوابة_أخبار_اليوم وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) على دواء يُؤخذ مرتين يوميًا لعلاج أكثر أنواع سرطان الثدي المتقدم شيوعًا، فيما وصفه العلماء بأنه 'لحظة فارقة'.ووفقا لموقع ' THE SUN' فمن المتوقع أن تستفيد ما يصل إلى 3000 امرأة سنويًا من دواء كابيفاسيرتيب الفموي لعلاج سرطان الثدي الإيجابي لمستقبلات الهرمونات (HR) والسالب لـ HER2 – خاصةً إذا كان السرطان يحمل طفرات جينية معينة وانتشر.وقاد البروفيسور نيكولاس تيرنر، من المعهد الدولي لأبحاث السرطان ومؤسسة رويال مارسدن التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية، تجربةً واسعةً على هذا الدواء.اقرأ أيضًا|لمعرفة خطر الإصابة بالسرطان.. «اختبار البلع» لمدة دقيقة واحدةوقال: 'إن هذه التوصية الإيجابية من المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (نيس) تعني أن آلاف مريضات هيئة الخدمات الصحية الوطنية المصابات بسرطان الثدي المتقدم، ممن لديهم هذه المؤشرات الحيوية المحددة، يمكنهن الآن تلقي هذا العلاج الموجه المبتكر لمنع تطور السرطان لديهم لفترة أطول.وأضاف البروفيسور، أنها لحظةٌ مجزيةٌ للغاية أن نرى هذا الدواء يوفر للمرضى خيارًا علاجيًا ووقتًا إضافيًا ثمينًا مع عائلاتهم.من الضروري الآن أن تُجري مريضات سرطان الثدي المتقدم فحوصاتٍ للسرطان لتحديد من يُمكنهن الاستفادة من تركيبة كابيفاسيرتيب هذه.'يعمل هذا الدواء، المعروف أيضًا باسم Truqap»»، والذي تنتجه شركة أسترازينيكا، عن طريق تثبيط عمل جزيء بروتيني غير طبيعي يُسمى AKT، والذي يُسبب تكاثر الخلايا السرطانية،…..لقراءة المقال بالكامل، يرجى الضغط على زر 'إقرأ على الموقع الرسمي' أدناه

خبر صح

٢٨-٠٣-٢٠٢٥

• خبر صح

«صحة أبوظبي» توفر علاجاً بتقنية التحرير الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا

نعرض لكم زوارنا أهم وأحدث الأخبار فى المقال الاتي: «صحة أبوظبي» توفر علاجاً بتقنية التحرير الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي والثلاسيميا - خبر صح, اليوم الجمعة 28 مارس 2025 03:17 مساءً أبوظبي-وام أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي، توفير علاج «كاسجفي» للمرة الأولى في الدولة وهو أول علاج بتقنية التحرير الجيني «كريسبر-كاس9». ويُعد هذا الإنجاز فتحاً جديداً في مجال الطب، حيث يقدم علاجاً مبتكراً للمرضى الذين يعانون فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم ويُرسِّخ مكانة أبوظبي بصفتها وجهة عالمية رائدة في مجال علوم الحياة والعلاجات الجينية. ويتم تقديم العلاج من خلال مركز أبوظبي للخلايا الجذعية بالتنسيق مع دائرة الصحة – أبوظبي، وبالتعاون مع شركة «فيرتيكس» المتخصصة في التكنولوجيا الحيوية ومن المتوقع أن يبدأ أول مريض الاستفادة من هذا العلاج المبتكر في مستشفى ياس كلينك في شهر إبريل القادم. ويُعد «كريسبر-كاس9» تقنية مبتكرة لتعديل الجينات بدقة عالية بهدف علاج الأمراض الوراثية عبر تعديل تسلسلات محددة من الحمض النووي. ويتم إعطاء علاج «كاسجفي» مرة واحدة فقط، حيث يتم استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض ثم تحريرها جينياً في المختبر قبل إعادتها إلى جسد المريض، ما يوفر له علاجاً ذا مفعول طويل المدى. وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي وكيل دائرة الصحة – أبوظبي: «نواصل في الدائرة التزامنا بتوفير أعلى مستويات الرعاية الصحية من خلال تبني أحدث الابتكارات في مجال الطب وتسهم هذه التقنيات المبتكرة مثل التحرير الجيني في تعزيز مكانة أبوظبي بصفتها وجهة عالمية في الرعاية الصحية وعلوم الحياة». من جانبها، قالت الدكتورة ميسون آل كرم المدير التنفيذي للشؤون الطبية في مركز أبوظبي للخلايا الجذعية ومستشفى ياس كلينك: «تعاوننا مع مؤسسات رائدة مثل «فيرتيكس» يمثل خطوة مهمة في توفير علاجات مبتكرة للمرضى خاصة لأولئك الذين يعانون أمراضاً وراثية مثل الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي ما يتماشى مع رؤية دولة الإمارات في تقديم حلول طبية مبتكرة». وأضاف هشام حجر المدير العام لشركة «فيرتيكس» في دول مجلس التعاون الخليجي: «يسعدنا أن نكون جزءاً من هذا الإنجاز الطبي المبتكر في دولة الإمارات ومن خلال هذه الشراكة نهدف إلى تقديم علاجات جينية نوعية للمرضى وتحسين جودة حياتهم». ومنحت مؤسسة الإمارات للدواء ترخيص تسويق علاج «كاسجفي» (CASGEVY) لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وأكثر والذين يعانون فقر الدم المنجلي مع نوبات انسداد الأوعية الدموية المتكررة أو من الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم.