أحدث الأخبار مع #غريتأورموندستريت،
أخبار ليبيا
٢٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- أخبار ليبيا
بعلاج «غير مسبوق».. أول رضيع في العالم يتعافى من مرض مميت
نجح رضيع بريطاني في أن يصبح 'أول حالة في العالم، تتلقى علاجا جينيا فريدا لمرض وراثي نادر يعرف بـ'عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل' (OTC)'. ونقلت صحيفة'إندبندنت'، أنه 'تم تشخيص حالة الطفل 'توماس' البالغ من العمر 14 شهرا 'بعوز الأورنيثين' ناقل 'الكربامويل' عندما كان عمره بضعة أسابيع، ليصبح واحدا من بين 15 حالة فقط يتم تشخيصها سنويا بهذا المرض الجيني النادر'. وبحسب الصحيفة، 'هذا الإنجاز العلمي الذي تم في مستشفى 'غريت أورموند ستريت' في لندن، يفتح باب الأمل أمام عشرات العائلات التي تعاني من هذا الاضطراب الوراثي الخطير'. ووفق الصحيفة، يحدث 'عوز الأورنيثين' ناقل الكربامويل 'عندما تتراكم 'الأمونيا' السامة (تنتج عن تكسير البروتينات في الجسم) في دم الشخص'. وقالت الصحيفة أنه 'عادة ما يتم معالجة الأمونيا في الكبد وإخراجها عبر البول، لكن المرضى الذين يعانون من هذه الحالة لديهم نقص جيني في البروتين المسؤول عن إزالة سموم الأمونيا في الكبد، ما يؤدي إلى تراكمها بكميات سامة'. وأضافت، 'يمكن أن يسبب هذا النقص مضاعفات تهدد الحياة مثل تلف الدماغ أو الغيبوبة أو النوبات إذا ترك دون علاج'، وقد يشمل العلاج، 'تقليل البروتين في النظام الغذائي، وتناول أدوية تعرف بـscavenger therapy، لكن في الحالات الشديدة، لا يكون ذلك كافيا، ويحتاج بعض المرضى، خاصة الذكور الرضع، أحيانا إلى زراعة كبد'، وكان يعتقد أن 'زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، حتى تم إدراجه في تجربة العلاج الجيني الرائدة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) في لندن'. وأوضحت الصحيفة أنه 'تبدأ أعراض المرض عادة في الظهور بعد الولادة بفترة قصيرة، وتشمل الإرهاق الشديد وعدم القدرة على الرضاعة والقيء، ولاحظ والدا توماس أن هناك شيئا غير طبيعي عندما كان عمره أسبوعا واحدا فقط'، وتهدف التجربة 'إلى اختبار علاج جيني يعطى عن طريق التسريب ليصل إلى خلايا الكبد، ومصمم لاستبدال الجين التالف بنسخة سليمة من جين عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل'. وقال الباحثون 'إن العلاج الجديد، المسمى ECUR-506، يستخدم طريقة مبتكرة لإدخال الجين السليم في موقع محدد بدقة في أحد الكروموسومات'. وتلقى 'توماس' العلاج الصيف الماضي، وقالت والدته: 'بعد ستة أشهر، لم يعد بحاجة إلى الستيرويدات، ويحرز تقدما جيدا، لم يعد بحاجة إلى نظام غذائي خاص أو أدوية scavenger therapy، نحن ممتنون للغاية للمساعدة والدعم الذي تلقيناه من الأطباء والممرضات في مستشفى غريت أورموند ستريت، كنا نعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، وأن العملية ستكون صعبة، نحن سعداء جدا لأنه تلقى العلاج الجيني، لقد كان الأمر مذهلا، احتفلنا مؤخرا بعيد ميلاده الأول'. The post بعلاج «غير مسبوق».. أول رضيع في العالم يتعافى من مرض مميت appeared first on عين ليبيا | آخر أخبار ليبيا. يمكنك ايضا قراءة الخبر في المصدر من موقع عين ليبيا
كش 24
٢٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- كش 24
أول رضيع في العالم يتعافى من مرض مميت بعلاج جيني غير مسبوق!
نجح رضيع بريطاني في قلب الموازين الطبية بعد أن أصبح أول حالة في العالم تتلقى علاجا جينيا فريدا لمرض وراثي نادر يعرف بـ"عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل" (OTC). وهذا الإنجاز العلمي الذي تم في مستشفى غريت أورموند ستريت في لندن، يفتح باب الأمل أمام عشرات العائلات التي تعاني من هذا الاضطراب الوراثي الخطير. وتم تشخيص حالة الطفل توماس البالغ من العمر 14 شهرا بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما كان عمره بضعة أسابيع، ليصبح واحدا من بين 15 حالة فقط يتم تشخيصها سنويا بهذا المرض الجيني النادر. ويحدث عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما تتراكم الأمونيا السامة (تنتج عن تكسير البروتينات في الجسم) في دم الشخص. وعادة ما يتم معالجة الأمونيا في الكبد وإخراجها عبر البول، لكن المرضى الذين يعانون من هذه الحالة لديهم نقص جيني في البروتين المسؤول عن إزالة سموم الأمونيا في الكبد، ما يؤدي إلى تراكمها بكميات سامة. ويمكن أن يسبب هذا النقص مضاعفات تهدد الحياة مثل تلف الدماغ أو الغيبوبة أو النوبات إذا ترك دون علاج. وقد يشمل العلاج تقليل البروتين في النظام الغذائي وتناول أدوية تعرف بـscavenger therapy، لكن في الحالات الشديدة، لا يكون ذلك كافيا. ويحتاج بعض المرضى، خاصة الذكور الرضع، أحيانا إلى زراعة كبد. وكان يعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، حتى تم إدراجه في تجربة العلاج الجيني الرائدة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) في لندن. وتبدأ أعراض المرض عادة في الظهور بعد الولادة بفترة قصيرة، وتشمل الإرهاق الشديد وعدم القدرة على الرضاعة والقيء. لاحظ والدا توماس أن هناك شيئا غير طبيعي عندما كان عمره أسبوعا واحدا فقط. وقالت والدته ماريانا: "أصبح توماس غير مستجيب في المنزل ولم يفتح عينيه، وكان الأمر مرعبا حقا. اتصلنا بسيارة إسعاف، وتم نقلنا إلى المستشفى المحلي. عندما وصلنا لأول مرة، لم يتمكن الأطباء من تحديد المشكلة التي يعاني منها توماس. قضينا اليوم كله هناك، من الصباح حتى المساء، بينما اشتبهوا في وجود عدوى لكنهم لم يكونوا متأكدين. وكان توماس يزداد سوءا، وللأسف لم يتمكن المستشفى من مساعدتنا. عندها نقلنا بسيارة إسعاف إلى مستشفى غريت أورموند ستريت". وأضافت: "عندما وصلنا إلى مستشفى غريت أورموند ستريت، أخبرونا خلال ساعة أو ساعتين أن مستوى الأمونيا لدى توماس مرتفع جدا. وقام أطباء المستشفى المشهور بتشخيصه بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل واقترحوا إدراجه في تجربة OTC-HOPE. وتهدف التجربة إلى اختبار علاج جيني يعطى عن طريق التسريب ليصل إلى خلايا الكبد، ومصمم لاستبدال الجين التالف بنسخة سليمة من جين عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل. وقال الباحثون إن العلاج الجديد، المسمى ECUR-506، يستخدم طريقة مبتكرة لإدخال الجين السليم في موقع محدد بدقة في أحد الكروموسومات. ويأمل الفريق أن تكون نتائج هذا العلاج مشابهة لنتائج زراعة الكبد لدى مرضى عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل، لكن بجرعة واحدة بدلا من عملية جراحية معقدة. وتلقى توماس العلاج الصيف الماضي. وقالت ماريانا: "بعد ستة أشهر، لم يعد بحاجة إلى الستيرويدات، ويحرز تقدما جيدا. لم يعد بحاجة إلى نظام غذائي خاص أو أدوية scavenger therapy. نحن ممتنون للغاية للمساعدة والدعم الذي تلقيناه من الأطباء والممرضات في مستشفى غريت أورموند ستريت. كنا نعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، وأن العملية ستكون صعبة. نحن سعداء جدا لأنه تلقى العلاج الجيني، لقد كان الأمر مذهلا. احتفلنا مؤخرا بعيد ميلاده الأول". من جانبه، قال الدكتور جوليان باروتو، الباحث الرئيسي في الدراسة واستشاري طب التمثيل الغذائي في مستشفى غريت أورموند ستريت: "نحن سعداء برؤية تقدم توماس منذ تلقيه العلاج الجيني .. آمل أن يستمر توماس في هذا المسار المشجع، وأن يحظى الرضع الآخرون المشاركون في هذه الدراسة بتجارب مماثلة. وعلى حد علمنا، هذه هي المرة الأولى التي يتلقى فيها رضيع علاجا جينيا موجهاً للكبد. قد تفتح هذه التكنولوجيا الجديدة آفاقا جديدة لعلاج الرضع المصابين بأمراض كبدية جينية شديدة".
أخبار ليبيا
٢٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- أخبار ليبيا
أول رضيع في العالم يتعافى من مرض مميت بعلاج جيني غير مسبوق!
وهذا الإنجاز العلمي الذي تم في مستشفى غريت أورموند ستريت في لندن، يفتح باب الأمل أمام عشرات العائلات التي تعاني من هذا الاضطراب الوراثي الخطير. وتم تشخيص حالة الطفل توماس البالغ من العمر 14 شهرا بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما كان عمره بضعة أسابيع، ليصبح واحدا من بين 15 حالة فقط يتم تشخيصها سنويا بهذا المرض الجيني النادر. ويحدث عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما تتراكم الأمونيا السامة (تنتج عن تكسير البروتينات في الجسم) في دم الشخص. وعادة ما يتم معالجة الأمونيا في الكبد وإخراجها عبر البول، لكن المرضى الذين يعانون من هذه الحالة لديهم نقص جيني في البروتين المسؤول عن إزالة سموم الأمونيا في الكبد، ما يؤدي إلى تراكمها بكميات سامة. ويمكن أن يسبب هذا النقص مضاعفات تهدد الحياة مثل تلف الدماغ أو الغيبوبة أو النوبات إذا ترك دون علاج. وقد يشمل العلاج تقليل البروتين في النظام الغذائي وتناول أدوية تعرف بـscavenger therapy، لكن في الحالات الشديدة، لا يكون ذلك كافيا. ويحتاج بعض المرضى، خاصة الذكور الرضع، أحيانا إلى زراعة كبد. وكان يعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، حتى تم إدراجه في تجربة العلاج الجيني الرائدة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) في لندن. وتبدأ أعراض المرض عادة في الظهور بعد الولادة بفترة قصيرة، وتشمل الإرهاق الشديد وعدم القدرة على الرضاعة والقيء. لاحظ والدا توماس أن هناك شيئا غير طبيعي عندما كان عمره أسبوعا واحدا فقط. وقالت والدته ماريانا: 'أصبح توماس غير مستجيب في المنزل ولم يفتح عينيه، وكان الأمر مرعبا حقا. اتصلنا بسيارة إسعاف، وتم نقلنا إلى المستشفى المحلي. عندما وصلنا لأول مرة، لم يتمكن الأطباء من تحديد المشكلة التي يعاني منها توماس. قضينا اليوم كله هناك، من الصباح حتى المساء، بينما اشتبهوا في وجود عدوى لكنهم لم يكونوا متأكدين. وكان توماس يزداد سوءا، وللأسف لم يتمكن المستشفى من مساعدتنا. عندها نقلنا بسيارة إسعاف إلى مستشفى غريت أورموند ستريت'. وأضافت: 'عندما وصلنا إلى مستشفى غريت أورموند ستريت، أخبرونا خلال ساعة أو ساعتين أن مستوى الأمونيا لدى توماس مرتفع جدا. وقام أطباء المستشفى المشهور بتشخيصه بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل واقترحوا إدراجه في تجربة OTC-HOPE. وتهدف التجربة إلى اختبار علاج جيني يعطى عن طريق التسريب ليصل إلى خلايا الكبد، ومصمم لاستبدال الجين التالف بنسخة سليمة من جين عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل. وقال الباحثون إن العلاج الجديد، المسمى ECUR-506، يستخدم طريقة مبتكرة لإدخال الجين السليم في موقع محدد بدقة في أحد الكروموسومات. ويأمل الفريق أن تكون نتائج هذا العلاج مشابهة لنتائج زراعة الكبد لدى مرضى عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل، لكن بجرعة واحدة بدلا من عملية جراحية معقدة. وتلقى توماس العلاج الصيف الماضي. وقالت ماريانا: 'بعد ستة أشهر، لم يعد بحاجة إلى الستيرويدات، ويحرز تقدما جيدا. لم يعد بحاجة إلى نظام غذائي خاص أو أدوية scavenger therapy. نحن ممتنون للغاية للمساعدة والدعم الذي تلقيناه من الأطباء والممرضات في مستشفى غريت أورموند ستريت. كنا نعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، وأن العملية ستكون صعبة. نحن سعداء جدا لأنه تلقى العلاج الجيني، لقد كان الأمر مذهلا. احتفلنا مؤخرا بعيد ميلاده الأول'. من جانبه، قال الدكتور جوليان باروتو، الباحث الرئيسي في الدراسة واستشاري طب التمثيل الغذائي في مستشفى غريت أورموند ستريت: 'نحن سعداء برؤية تقدم توماس منذ تلقيه العلاج الجيني .. آمل أن يستمر توماس في هذا المسار المشجع، وأن يحظى الرضع الآخرون المشاركون في هذه الدراسة بتجارب مماثلة. وعلى حد علمنا، هذه هي المرة الأولى التي يتلقى فيها رضيع علاجا جينيا موجهاً للكبد. قد تفتح هذه التكنولوجيا الجديدة آفاقا جديدة لعلاج الرضع المصابين بأمراض كبدية جينية شديدة'. المصدر: إندبندنت
جفرا نيوز
٢٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- جفرا نيوز
أول رضيع في العالم يتعافى من مرض مميت
جفرا نيوز - نجح رضيع بريطاني في قلب الموازين الطبية بعد أن أصبح أول حالة في العالم تتلقى علاجا جينيا فريدا لمرض وراثي نادر يعرف بـ"عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل" (OTC). وهذا الإنجاز العلمي الذي تم في مستشفى غريت أورموند ستريت في لندن، يفتح باب الأمل أمام عشرات العائلات التي تعاني من هذا الاضطراب الوراثي الخطير. وتم تشخيص حالة الطفل توماس البالغ من العمر 14 شهرا بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما كان عمره بضعة أسابيع، ليصبح واحدا من بين 15 حالة فقط يتم تشخيصها سنويا بهذا المرض الجيني النادر. ويحدث عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل عندما تتراكم الأمونيا السامة (تنتج عن تكسير البروتينات في الجسم) في دم الشخص. وعادة ما يتم معالجة الأمونيا في الكبد وإخراجها عبر البول، لكن المرضى الذين يعانون من هذه الحالة لديهم نقص جيني في البروتين المسؤول عن إزالة سموم الأمونيا في الكبد، ما يؤدي إلى تراكمها بكميات سامة. ويمكن أن يسبب هذا النقص مضاعفات تهدد الحياة مثل تلف الدماغ أو الغيبوبة أو النوبات إذا ترك دون علاج. وقد يشمل العلاج تقليل البروتين في النظام الغذائي وتناول أدوية تعرف بـscavenger therapy، لكن في الحالات الشديدة، لا يكون ذلك كافيا. ويحتاج بعض المرضى، خاصة الذكور الرضع، أحيانا إلى زراعة كبد. وكان يعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، حتى تم إدراجه في تجربة العلاج الجيني الرائدة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) في لندن. وتبدأ أعراض المرض عادة في الظهور بعد الولادة بفترة قصيرة، وتشمل الإرهاق الشديد وعدم القدرة على الرضاعة والقيء. لاحظ والدا توماس أن هناك شيئا غير طبيعي عندما كان عمره أسبوعا واحدا فقط. وقالت والدته ماريانا: "أصبح توماس غير مستجيب في المنزل ولم يفتح عينيه، وكان الأمر مرعبا حقا. اتصلنا بسيارة إسعاف، وتم نقلنا إلى المستشفى المحلي. عندما وصلنا لأول مرة، لم يتمكن الأطباء من تحديد المشكلة التي يعاني منها توماس. قضينا اليوم كله هناك، من الصباح حتى المساء، بينما اشتبهوا في وجود عدوى لكنهم لم يكونوا متأكدين. وكان توماس يزداد سوءا، وللأسف لم يتمكن المستشفى من مساعدتنا. عندها نقلنا بسيارة إسعاف إلى مستشفى غريت أورموند ستريت". وأضافت: "عندما وصلنا إلى مستشفى غريت أورموند ستريت، أخبرونا خلال ساعة أو ساعتين أن مستوى الأمونيا لدى توماس مرتفع جدا. وقام أطباء المستشفى المشهور بتشخيصه بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل واقترحوا إدراجه في تجربة OTC-HOPE. وتهدف التجربة إلى اختبار علاج جيني يعطى عن طريق التسريب ليصل إلى خلايا الكبد، ومصمم لاستبدال الجين التالف بنسخة سليمة من جين عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل. وقال الباحثون إن العلاج الجديد، المسمى ECUR-506، يستخدم طريقة مبتكرة لإدخال الجين السليم في موقع محدد بدقة في أحد الكروموسومات. ويأمل الفريق أن تكون نتائج هذا العلاج مشابهة لنتائج زراعة الكبد لدى مرضى عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل، لكن بجرعة واحدة بدلا من عملية جراحية معقدة. وتلقى توماس العلاج الصيف الماضي. وقالت ماريانا: "بعد ستة أشهر، لم يعد بحاجة إلى الستيرويدات، ويحرز تقدما جيدا. لم يعد بحاجة إلى نظام غذائي خاص أو أدوية scavenger therapy. نحن ممتنون للغاية للمساعدة والدعم الذي تلقيناه من الأطباء والممرضات في مستشفى غريت أورموند ستريت. كنا نعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد لتوماس، وأن العملية ستكون صعبة. نحن سعداء جدا لأنه تلقى العلاج الجيني، لقد كان الأمر مذهلا. احتفلنا مؤخرا بعيد ميلاده الأول". من جانبه، قال الدكتور جوليان باروتو، الباحث الرئيسي في الدراسة واستشاري طب التمثيل الغذائي في مستشفى غريت أورموند ستريت: "نحن سعداء برؤية تقدم توماس منذ تلقيه العلاج الجيني .. آمل أن يستمر توماس في هذا المسار المشجع، وأن يحظى الرضع الآخرون المشاركون في هذه الدراسة بتجارب مماثلة. وعلى حد علمنا، هذه هي المرة الأولى التي يتلقى فيها رضيع علاجا جينيا موجهاً للكبد. قد تفتح هذه التكنولوجيا الجديدة آفاقا جديدة لعلاج الرضع المصابين بأمراض كبدية جينية شديدة".
مصراوي
٢٤-٠٣-٢٠٢٥
- صحة
- مصراوي
أول رضيع في العالم ينجو من مرض مميت بفضل علاج جيني
وكالات نجح رضيع بريطاني في إحداث تحول طبي بارز بعدما أصبح أول حالة في العالم تتلقى علاجًا جينيًا مبتكرًا لمرض وراثي نادر يُعرف باسم "عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل" (OTC)، وهو اضطراب خطير يصيب الكبد، ويُعد هذا الإنجاز الذي تحقق في مستشفى غريت أورموند ستريت في لندن بارقة أمل لعشرات العائلات التي تعاني من هذا المرض النادر. وُلد الطفل توماس مصابًا بمرض عوز الأورنيثين ناقل الكربامويل، وهو اضطراب جيني نادر لا يُشخَّص إلا في حوالي 15 حالة سنويًا. ويؤدي هذا المرض إلى تراكم الأمونيا السامة في الدم نتيجة خلل جيني يمنع الكبد من التخلص منها بشكل طبيعي، مما قد يتسبب في مضاعفات خطيرة مثل تلف الدماغ، الغيبوبة، أو النوبات، إذا لم يُعالج. وفي الحالات الشديدة، كان الحل الوحيد المتاح حتى الآن هو زراعة الكبد، لكن تجربة علاج جيني مبتكرة في مستشفى غريت أورموند ستريت (GOSH) فتحت باب الأمل لمرضى هذا الاضطراب، وكان توماس أول من حصل على هذا العلاج. بدأت أعراض المرض تظهر على توماس بعد أسبوع واحد فقط من ولادته، إذ عانى من الإرهاق الشديد، فقدان القدرة على الرضاعة، والقيء. لاحظ والداه تدهور حالته بسرعة، ما دفعهما لنقله إلى المستشفى المحلي، حيث عجز الأطباء عن تشخيص حالته بدقة. ومع استمرار تدهور حالته، نُقل إلى مستشفى غريت أورموند ستريت، حيث تم تشخيصه بعوز الأورنيثين ناقل الكربامويل، وتم إبلاغ أسرته عن تجربة علاج جيني جديدة قد تكون الحل الأمثل له. قالت والدته ماريانا متحدثة عن تلك اللحظات الصعبة: "كان الأمر مرعبًا.. لم يكن توماس يفتح عينيه، وأصبح غير مستجيب. في المستشفى، اشتبه الأطباء في وجود عدوى، لكنهم لم يكونوا متأكدين، وبحلول المساء، تدهورت حالته أكثر. لحسن الحظ، تم نقله إلى مستشفى غريت أورموند ستريت، حيث تلقينا التشخيص الصحيح وأُدرج توماس في تجربة علاج جيني مبتكرة". كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟ العلاج الجيني الذي خضع له توماس، والمعروف باسم ECUR-506، يقوم على إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إزالة سموم الأمونيا في خلايا الكبد، مما يسمح للجسم بأداء وظيفته الطبيعية دون الحاجة إلى زراعة كبد. وأوضح الدكتور جوليان باروتو، الباحث الرئيسي في الدراسة: "هذا العلاج الجيني يُعطى عبر التسريب ليصل مباشرة إلى الكبد، حيث يعمل على استبدال الجين المعيب بجين سليم. آمل أن يحقق نتائج مماثلة لزراعة الكبد، لكن بجرعة واحدة فقط، مما يُغني المرضى عن الحاجة إلى عمليات جراحية معقدة". نتائج مشجعة ومتفائلة خضع توماس للعلاج الصيف الماضي، وبعد ستة أشهر من المتابعة، أظهر تحسنًا ملحوظًا. لم يعد بحاجة إلى الأدوية التقليدية أو اتباع نظام غذائي صارم، وهو الآن يتمتع بحياة طبيعية. قالت والدته ماريانا: "نحن ممتنون للغاية لهذا العلاج، كنا نعتقد أن زراعة الكبد هي الخيار الوحيد، وكانت ستكون عملية صعبة. لكن العلاج الجيني منح توماس فرصة جديدة للحياة، ونحن سعداء جدًا بتقدمه". من جهته، أكد الدكتور باروتو أن هذه التقنية قد تمهد الطريق لمستقبل علاجي جديد للرضع المصابين بأمراض كبدية وراثية نادرة، معربًا عن أمله في أن يحظى مرضى آخرون بنتائج مماثلة.
