عقار تجريبي يظهر نتائج مبشرة لعلاج أحد أنواع التصلب المتعدد

قال باحثون في اجتماع للأكاديمية الأميركية لطب الأعصاب في سان دييغو إن عقاراً تجريبياً تم تطويره أصلاً لعلاج الأورام الليمفاوية أصبح أول عقار تجريبي على الإطلاق يظهر تأثيراً على أحد أشكال التصلب المتعدد الذي لا تتوفر له علاجات معتمدة.
وفي تجربة سريرية، تبين أن عقار «تولبروتينيب» من إنتاج شركة «سانوفي»، وهو عقار فموي تجريبي يثبط إنزيم كيناز تيروسين من نوع بروتون، يؤخر بنسبة 31 في المائة تطور الإعاقة المؤكد الذي مدته 6 أشهر في بداية الإصابة بالتصلب المتعدد من النوع الثانوي التطوري غير النشط وغير الانتكاسي.
وقال قائد الدراسة الدكتور روبرت فوكس من «كليفلاند كلينيك» في بيان: «هذه أول تجربة سريرية تُظهر تأثيراً إيجابياً في تأخير تطور الإعاقة في التصلب المتعدد من النوع التطوري الثانوي غير الانتكاسي، وهو شكل متأخر من المرض تتدهور فيه الوظيفة العصبية تدريجياً بمرور الوقت وتزداد فيه الإعاقة بلا هوادة».
وجاء في تقرير الدراسة الذي نُشر في مجلة «نيو إنغلاند» الطبية أنه في التجربة التي شملت 1131 مريضاً، بلغ معدل تطور الإعاقة المؤكد بعد 6 أشهر 22.6 في المائة في مجموعة عقار «تولبروتينيب» مقابل 30.7 في المائة في مجموعة العلاج الوهمي.
وقال الباحثون أيضاً إن مزيداً من المرضى الذين تلقوا عقار «تولبروتينيب» حققوا تحسناً من الإعاقة، وبلغ معدل التحسن المؤكد للإعاقة في 6 أشهر 8.6 في المائة مقابل 4.5 في المائة مع العلاج الوهمي.
وانخفضت أيضاً علامات نشاط المرض التي تتضمن الالتهاب وتلف الأنسجة مع عقار «تولبروتينيب» مقارنة بالعلاج الوهمي.
لكن الآثار الجانبية الخطيرة، ومنها مضاعفات الكبد بخاصة، أكثر تواتراً مع «تولبروتينيب»، الذي يخضع حالياً لمراجعة للحصول على موافقة محتملة في الولايات المتحدة.
وقال فوكس: «هناك مريض واحد من بين كل 200 مريض فيما يبدو يصاب بارتفاع حاد في إنزيمات الكبد في الأشهر الثلاثة الأولى من الاستخدام، ومن ثم، فالمراقبة الدقيقة مهمة، ويجب إيقاف العقار على الفور لدى المرضى الذين يعانون من ارتفاع إنزيمات الكبد».
وجاء أيضاً في تقرير ثانٍ نشرته المجلة نفسها أن دراستين منفصلتين على المرضى الذين يعانون من التصلب المتعدد الانتكاسي أظهرتا أن «تولبروتينيب» ليس أفضل من «تريفلونوميد» الذي تسوقه «سانوفي» تجارياً باسم «أوباجيو» في خفض معدلات الانتكاس السنوي.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

الوئام

منذ 2 أيام

• الوئام

عصر جديد في طب الوراثة.. علاج جيني لطفل حديث الولادة

في خطوة توصف بأنها فارقة في سجل الطب الحديث، نجح أطباء في الولايات المتحدة في استخدام علاج جيني مُصمَّم خصيصاً لإنقاذ حياة رضيع يعاني اضطراباً وراثياً قاتلاً، ليكون بذلك أول طفل يتلقى هذا النوع من العلاج فور ولادته، وفقاً لتقرير نشرته صحيفة 'الغارديان' البريطانية. الرضيع، المعروف باسم 'كيه جيه'، شُخصت حالته بنقص نادر في إنزيم 'CPS1' الضروري لوظيفة الكبد، وهي حالة تهدد حياة نصف المصابين بها في سنواتهم الأولى. وفور اكتشاف الحالة، سارع فريق متخصص من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا إلى تطوير علاج جيني شخصي، أُعدّ واختُبر في غضون ستة أشهر فقط. وتلقى كيه جيه الجرعة الأولى من العلاج عبر التسريب الوريدي في فبراير الماضي، تلتها جرعتان في مارس وأبريل. وقال الأطباء إن حالته مستقرة، لكنه سيبقى تحت رقابة طبية صارمة مدى الحياة. وأشارت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، كبيرة الفريق الطبي، إلى أن هذا الإنجاز ثمرة 'سنوات من العمل في أبحاث تعديل الجينات'، مؤكدة أن التجربة تمنح الأمل لأطفال آخرين يعانون من أمراض وراثية مشابهة. ويُعَد نقص إنزيم 'CPS1' اضطراباً نادراً للغاية، يصيب شخصاً واحداً من كل 1.3 مليون، ويمنع الجسم من تحويل الأمونيا الناتجة عن تفكك البروتين إلى يوريا، ما يؤدي إلى تراكم السموم التي تُلحق ضرراً بالكبد والدماغ. وفيما يتطلب بعض المرضى زراعة كبد، فإن الأطفال في مثل حالة كيه جيه غالباً ما يُكتشف مرضهم مبكراً جداً قبل أن تسمح أعمارهم بالجراحة. ووفقاً لدراسة نُشرت في مجلة 'نيو إنغلاند' الطبية، فإن الفريق نجح في تصميم العلاج عبر تحديد الطفرة الجينية المسؤولة، ثم تطوير أداة دقيقة لإعادة كتابة الحرف المعطوب في الحمض النووي. وقال البروفيسور كيران موسونورو، أحد العلماء المشاركين في المشروع: 'الوعد الذي حمله العلاج الجيني على مدى عقود بدأ يتحقق فعلياً. نحن نشهد لحظة تحول حقيقية في الطب'. كما وصف الدكتور ميغيل أنخيل، عالم الوراثة الإسباني، التجربة بأنها 'نقلة نوعية' ستعيد رسم خريطة التعامل مع الأمراض الوراثية، مشدداً على أهمية المتابعة طويلة الأمد لمراقبة فعالية العلاج وسلامة المريض. ويفتح هذا الإنجاز الباب واسعاً أمام تطوير علاجات مخصصة تستهدف تصحيح الطفرات الوراثية لدى الأطفال فور ولادتهم، بما قد يُحدث ثورة في طب الجينات في السنوات المقبلة.

غرب الإخبارية

١١-٠٥-٢٠٢٥

• غرب الإخبارية

الغذاء والدواء" توافق على طلب تعيين مستحضر "كفيتيليا" كدواء واعد للوقاية من نوبات النزيف لدى مرضى الهيموفيليا

المصدر - [JUSTIFY] وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على طلب شركة "سانوفي" لتعيين مستحضر كفيتيليا (فيتوسيران) ضمن مسار الأدوية الواعدة (Breakthrough Designation)، للاستخدام في الوقاية الروتينية من نوبات النزيف لدى المرضى المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (أ) أو (ب)، وذلك حرصًا منها على توفير خيارات علاجية مُبتكرة، تماشيًا مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030. خفض مستويات مضاد الثرومبين لتحسين عملية التخثر ويحتوي المستحضر على المادة الفعالة فيتوسيران، وهي حمض نووي ريبوزي صغير متداخل مزدوج الشريطة (siRNA)، يعمل على خفض مستويات مضاد الثرومبين، مما يعزز إنتاج الثرومبين وبالتالي يحسن عملية التخثر. وتهدف هذه الآلية إلى تقليل احتماليات النزف لدى مرضى الهيموفيليا الناتج عن نقص عوامل التخثر، ما يساعد على السيطرة على المرض وتقليل مضاعفاته. نقص الخيارات العلاجية للمرضى وجاء تعيين المستحضر كدواء واعد نتيجة نقص الخيارات العلاجية المتوفرة حاليًا لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى ما أظهرته البيانات السريرية المقدمة للهيئة من تحسن ملحوظ في الوقاية من النزيف لدى مستخدميه. قبول طلب تعيين المستحضر لا يعني تسجيله وأوضحت الهيئة أن الموافقة على طلب التعيين تعني قبول تقديم المستحضر ضمن مسار تسجيل الأدوية الواعدة، وفق ضوابط وشروط محددة، ولا تُعد تسجيلًا نهائيًا حيث سيخضع المستحضر لمراحل التقييم الفني بعد تقديمه للهيئة ضمن المسار، وسيُعلن عن قرار التسجيل من عدمه بعد استكمال كافة مراحل التقييم الفني لملف التسجيل. برنامج الأدوية الواعدة يُسرّع من وصول الأدوية النوعية للمرضى ويُعد برنامج الأدوية الواعدة أحد برامج الهيئة الداعمة لتسريع وصول الأدوية النوعية والابتكارية للمرضى؛ كما يُشترط في هذا التعيين أن يستهدف المستحضر أمراضًا خطيرة أو مهددة للحياة، وأن يقدم فائدة علاجية كبيرة مقارنة بالخيارات الحالية، وألا يكون مسجلاً لدى أي جهة تنظيمية أخرى وقت التقديم، وللاطلاع على المزيد من المعلومات حول البرنامج، يمكن زيارة الرابط: أو التواصل عبر البريد الإلكتروني:

سعورس

٠٧-٠٥-٢٠٢٥

• سعورس

تطوير قطاع الرعاية الجلدية وتوفير أنظمة دعم للمرضى

وتُعد الأمراض الجلدية من التحديات الصحية البارزة في المملكة، حيث تشير بيانات وزارة الصحة السعودية إلى أن ما يقارب 12% من مراجعي المراكز الصحية يعانون من مشاكل جلدية، وهو ما يعكس الحاجة الملحة لتطوير خدمات التشخيص والعلاج. وتشمل أبرز الحالات الشائعة التهاب الجلد التأتبي، الصدفية، حب الشباب، والتهابات الجلد الفطرية والفيروسية، فيما تشكل الأمراض الجلدية المزمنة عبئًا نفسيًا واجتماعيًا على المرضى، لا سيما فئة الشباب واليافعين. كما تشهد المملكة ارتفاعًا في حالات الحساسية الجلدية بسبب العوامل البيئية والمناخية، الأمر الذي يستدعي تعزيز الجهود التوعوية وتبني حلول علاجية فعالة ومبتكرة. وفي خطوة تُعد الأولى من نوعها، وقّعت الجمعية السعودية لأمراض وجراحة الجلد اتفاقية شراكة استراتيجية مع شركة سانوفي العالمية، تهدف إلى تطوير قطاع الرعاية الجلدية في المملكة. ولا يُمثّل هذا التعاون مجرد وثيقة رسمية، بل يُجسّد التزامًا فعليًا بالتقدّم، والابتكار، والبعد الإنساني، في انسجامٍ تام مع مستهدفات رؤية السعودية 2030. وتشكل هذه الشراكة أول تعاون رسمي من نوعه، واضعةً أسسًا متينة للتعليم الطبي المستمر، وتوفير أنظمة دعم شاملة للمرضى، إلى جانب تعزيز مكانة المملكة كمركز للتميّز الإقليمي في طب الجلد. ويمتد تأثير هذه المبادرة إلى تمكين الأطباء المحليين من مواكبة أحدث المستجدات في تشخيص وعلاج الأمراض الجلدية، ورفع مستوى الخدمات الصحية المتخصصة لتتماشى مع المعايير الدولية. من جهته أوضح رئيس الجمعية الدكتور عبد الله العقيل، أن هذه الاتفاقية تُحدث فرقًا حقيقيًا، فهي تمنح أطباءنا أدوات متقدمة ومعرفة متجددة لمواكبة التطورات العالمية في الرعاية الجلدية. أما بريتي فوتناني، مدير عام الرعاية المتخصصة في سانوفي السعودية ودول الخليج، فأكدت أن التقاء العلم مع الرؤية الطموحة للمملكة هو المفتاح لتحقيق نتائج صحية ملموسة يستفيد منها المرضى والأطباء والمجتمع ككل. وتحمل هذه الشراكة بعدًا إنسانيًا وعلميًا متكاملاً، فهي تسعى إلى تحسين الوصول إلى العلاجات المبتكرة، لا سيما في حالات الأمراض الجلدية المزمنة، وتقدم دعمًا شاملاً للمرضى من خلال برنامج «رحلتي مع دوبيلوماب»، الذي يجمع بين التثقيف الصحي والدعم النفسي. كما تعمل على تطوير منظومة رقمية متقدمة تعتمد على الذكاء الاصطناعي لتحسين دقة التشخيص وسرعة الوصول إلى الحلول العلاجية، في حين تسهم الحملات التوعوية المجتمعية في تعزيز الفهم العام لأهمية الرعاية الجلدية الوقائية والعلاجية. وأشارت نائبة رئيس الجمعية الدكتورة رواء الحارثي إلى أن هذه الاتفاقية تمثل نقطة تحول نوعية في كيفية إدارة الأمراض الجلدية المعقدة من خلال تبني أساليب علاج متكاملة وحديثة، بينما شددت الدكتورة دانا العيسى، رئيسة اللجنة العلمية، على أهمية الشراكة في تسريع عجلة البحث العلمي وترسيخ موقع المملكة كمرجع إقليمي رائد في هذا التخصص.