علاج جديد لقصور نادر في القلب يعتمد على تقنية «التحرير الجيني»
تمكن باحثون أميركيون من تطوير عقار جديد لعلاج حالة مرضية نادرة من قصور القلب، يعتمد على تقنية التحرير الجيني «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل.
وكشف باحثون في شركة «إنتيليا ثيرابيوتكس» الأميركية للتكنولوجيا الحيوية أن السبب الجذري لمرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو خروج إنزيم معين من موقعه الطبيعي داخل الخلية إلى مكان غير معتاد، ليتفاعل مع إنزيم آخر في خلايا بطانة الأوعية الدموية.
استخدام «كريسبر» لتعديل الحمض النووي
لهذا تجري «إنتيليا ثيرابيوتكس» تجربة على مستوى العالم، تشمل 765 مريضا بداء النشواني، لتقييم مدى فعالية العقار الجديد. وفي حال نجاح التجربة، سيكون العقار هو الأول الذي يعتمد على تقنية التعديل الجيني لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية للبالغين.
ويستهدف العلاج التجريبي، الذي أُطلق عليه اسم «Nexiguran Ziclumeran»، جين «تي تي آر»، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين «ترانسثيريتين» المرتبط بمرض داء النشواني. ويعتمد على استخدام تقنية «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل، التي يجرى استخدامها لتغيير سلسلة الحمض النووي.
وتقنية «تحرير الجيني» هي مجموعة من تقنيات التعديل الجيني لـ«إعادة كتابة المادة الوراثية» لأي كائن حي من النبات والحيوان والبكتيريا والخمائر.
مرض «اعتلال عضلة القلب النشواني»
مرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو مرض نادر يصيب عضلة القلب، ويتضمن تراكم بروتينات «ترانسثيريتين» المشوهة في القلب والأعصاب والأعضاء الأخرى.
ونتيجة التراكم الضار لهذا البروتين، تصبح جدران عضلة القلب أكثر سماكة، وبالتالي لا يمكن للقلب العمل كما ينبغي، ويمتلئ بكمية ضخمة من الدماء لا يمكنه ضخها بفعالية إلى باقي أجزاء الجسم.
وعادة ما تكون أعراض الإصابة بمرض اعتلال عضلة القلب النشواني غير واضحة، لكنها قد تشمل خدرا في اليدين والقدمين والخمول والدوار. وإذا ترك دون تشخيص أو علاج على الفور، فإنه قد يؤدي إلى فشل القلب والوفاة.
جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا
اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:
التعليقات
لا يوجد تعليقات بعد...
أخبار ذات صلة
الوسط
منذ 3 أيام
- الوسط
«بكتيريا آكلة للبلاستيك».. سلاح ذو حدّين في المستشفيات
اكتشف علماء الأحياء الدقيقة بكتيريا قادرة على تحليل أنواع مختلفة من البلاستيك، ما يشير إلى مسار أكثر استدامة للتعامل مع النفايات البلاستيكية. قد تُساعد هذه الميكروبات «الآكلة للبلاستيك» يومًا ما في تقليص أكوام النفايات التي تملأ مدافن القمامة والمحيطات. ومع ذلك، فإنها ليست دائمًا الحل الأمثل، ففي بيئات غير مناسبة، قد تُسبب هذه البكتيريا مشاكل خطيرة، وفقا لدراسة نشرتها مجلة « أكدت الدراسة التي أعدها أستاذ العلوم الطبية الحيوية جامعة برونيل بلندن، رونان مكارثي بالاشتراك مع زميل أبحاث ما بعد الدكتوراه في التكنولوجيا الحيوية، روبين دي ديوس، أن البلاستيك يستخدم على نطاق واسع في القطاع الطبي، مثل الخيوط الجراحية، لا سيما القابلة للتحلل، وضمادات الجروح، والغرسات. - - - وقام الفريق بدراسة جينومات بكتيريا مُسببة للأمراض شائعة في المستشفيات، لمعرفة ما إذا كانت تحتوي على الإنزيمات المحللة للبلاستيك، المشابهة لتلك الموجودة في بعض البكتيريا البيئية. وكتبوا «فوجئنا باكتشاف أن بعض هذه الجراثيم، مثل الزائفة الزنجارية (Pseudomonas aeruginosa)، قد تكون قادرة على تفكيك البلاستيك». وأضاف الفريق «ترتبط الزائفة الزنجارية بنحو 559 ألف حالة وفاة سنويًا على مستوى العالم، وتُعدّ من الأسباب الشائعة للعدوى المكتسبة في المستشفيات، خصوصًا لدى المرضى الذين يستخدمون أجهزة تنفس صناعي، أو يعانون من جروح مفتوحة أو حروق، أو يستخدمون قساطر طبية». قام الباحثون بتحليل قواعد بيانات البكتيريا، واختبار قدرة «الزائفة الزنجارية» على تحليل البلاستيك في المختبر. وركزوا على سلالة محددة معزولة من مريض يعاني من عدوى جرح، كانت تحتوي على جين لإنتاج إنزيم محلل للبلاستيك، أطلقوا عليه اسم «Pap1». الأغشية الحيوية والبلاستيك: تحالف خطير تُصنّف «الزائفة الزنجارية» كمُسبب مرض ذي أولوية عالية من قبل منظمة الصحة العالمية. وهي قادرة على تكوين أغشية حيوية، طبقات واقية تُحيط بمستعمرات البكتيريا، تحميها من الجهاز المناعي والمضادات الحيوية. وقد أظهرت أبحاث سابقة للباحثين أن البكتيريا البيئية تُحلل البلاستيك بشكل أسرع عند تكوينها أغشية حيوية.كما يمكن لإنزيم تحليل البلاستيك أن يزيد من قدرة الزائفة الزنجارية على العدوى. وأكد الباحثون أن «إنزيم Pap1 ساعد هذه السلالة على بناء أغشية حيوية أكبر وأكثر تماسكًا، باستخدام البلاستيك المتحلل كمادة لاصقة ضمن المصفوفة اللزجة التي تُشكّل الغشاء الحيوي». بمعنى آخر، استخدمت الزائفة الزنجارية البلاستيك كـ«أسمنت» لبناء مجتمع بكتيري أقوى. تنتشر المواد البلاستيكية في بيئة المستشفيات، من القسطرة وغرسات الأسنان إلى غرسات العظام وضمادات الحروق. وتُظهر الدراسة أن البكتيريا القادرة على تحليل البلاستيك في هذه المواد قد تمثّل خطرًا حقيقيًا، ما يؤدي إلى فشل العلاجات أو تفاقم حالات المرضى. يعمل العلماء حاليًا على تطوير مواد بلاستيكية مضادة للميكروبات، للمساعدة في الحد من نمو هذه الجراثيم. ومع ذلك، فإن معرفتنا الآن بقدرة بعض مسببات الأمراض على تحليل البلاستيك، تُحتم إعادة النظر في المواد المستخدمة في التطبيقات الطبية الحساسة.
الوسط
منذ 6 أيام
- الوسط
علاج جديد لقصور نادر في القلب يعتمد على تقنية «التحرير الجيني»
تمكن باحثون أميركيون من تطوير عقار جديد لعلاج حالة مرضية نادرة من قصور القلب، يعتمد على تقنية التحرير الجيني «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل. وكشف باحثون في شركة «إنتيليا ثيرابيوتكس» الأميركية للتكنولوجيا الحيوية أن السبب الجذري لمرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو خروج إنزيم معين من موقعه الطبيعي داخل الخلية إلى مكان غير معتاد، ليتفاعل مع إنزيم آخر في خلايا بطانة الأوعية الدموية. استخدام «كريسبر» لتعديل الحمض النووي لهذا تجري «إنتيليا ثيرابيوتكس» تجربة على مستوى العالم، تشمل 765 مريضا بداء النشواني، لتقييم مدى فعالية العقار الجديد. وفي حال نجاح التجربة، سيكون العقار هو الأول الذي يعتمد على تقنية التعديل الجيني لعلاج أمراض القلب والأوعية الدموية للبالغين. ويستهدف العلاج التجريبي، الذي أُطلق عليه اسم «Nexiguran Ziclumeran»، جين «تي تي آر»، وهو الجين المسؤول عن إنتاج بروتين «ترانسثيريتين» المرتبط بمرض داء النشواني. ويعتمد على استخدام تقنية «كريسبر» الحائزة جائزة نوبل، التي يجرى استخدامها لتغيير سلسلة الحمض النووي. وتقنية «تحرير الجيني» هي مجموعة من تقنيات التعديل الجيني لـ«إعادة كتابة المادة الوراثية» لأي كائن حي من النبات والحيوان والبكتيريا والخمائر. مرض «اعتلال عضلة القلب النشواني» مرض اعتلال عضلة القلب النشواني هو مرض نادر يصيب عضلة القلب، ويتضمن تراكم بروتينات «ترانسثيريتين» المشوهة في القلب والأعصاب والأعضاء الأخرى. ونتيجة التراكم الضار لهذا البروتين، تصبح جدران عضلة القلب أكثر سماكة، وبالتالي لا يمكن للقلب العمل كما ينبغي، ويمتلئ بكمية ضخمة من الدماء لا يمكنه ضخها بفعالية إلى باقي أجزاء الجسم. وعادة ما تكون أعراض الإصابة بمرض اعتلال عضلة القلب النشواني غير واضحة، لكنها قد تشمل خدرا في اليدين والقدمين والخمول والدوار. وإذا ترك دون تشخيص أو علاج على الفور، فإنه قد يؤدي إلى فشل القلب والوفاة.
الوسط
١٦-٠٥-٢٠٢٥
- الوسط
أول طفل في العالم يُعالَج بتقنية كريسبر لتعديل الجينات
دخل الرضيع الأميركي كيه جيه مولدون التاريخ كأول مريض في العالم يتلقى علاجًا جينيًا باستخدام تقنية «كريسبر-كاس9» CRISPR-Cas9، في خطوة رائدة تفتح آفاقًا واعدة لعلاج أمراض وراثية نادرة لطالما اعتُبرت مستعصية. شًخص كيه جيه ذو التسعة أشهر ونصف، بعد أيام فقط من ولادته، بإصابة نادرة وخطيرة تُعرف باسم نقص إنزيم CPS1، وهي حالة وراثية تمنع الجسم من التخلص من بعض النفايات السامة الناتجة عن عمليات الأيض، وتؤدي غالبًا إلى الوفاة أو الحاجة إلى زراعة كبد عاجلة، وفقا لوكالة «فرانس برس». في مواجهة هذا المصير القاتم، عرض الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا على والديه خيارًا غير مسبوق، عبارة علاج جيني مُصمم خصيصًا له باستخدام تقنية كريسبر، التي توجت بجائزة نوبل للكيمياء العام 2020. وبعد تردد، قرر الأبوان، كايل ونيكول مولدون، خوض المغامرة العلمية لإنقاذ طفلهما. - - قامت الطواقم الطبية بصنع علاج وراثي يستهدف الطفرات الجينية الخاصة بـ كيه جيه وحده، حيث وصفت اختصاصية الوراثة الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس العلاج بأنه «دواء مُفصّل حسب المقاس الجيني للمريض». وبعد حقنه في الوريد، توجهت «المقصات الجزيئية» مباشرة إلى خلايا الكبد وبدأت في تصحيح الخلل الجيني. النتائج الأولية مشجعة النتائج الأولية كانت مشجعة، إذ أصبح كيه جيه قادرًا على تناول نظام غذائي غني بالبروتين، وهو ما كان محظورًا عليه سابقًا، كما قلّت حاجته إلى الأدوية بشكل ملحوظ. على الرغم من حاجته إلى متابعة طويلة الأمد لضمان سلامة وفعالية العلاج، يأمل الأطباء في أن يعيش حياة طبيعية مستقبلًا، وربما دون أدوية. هذه التجربة الفريدة تفتح باب الأمل أمام آلاف المرضى الذين يعانون من أمراض جينية نادرة، وتُعد خطوة ثورية في مسيرة الطب الشخصي والعلاج الجيني.
