الجرعة بـ2.6 مليون جنيه استرليني.. أول مريض يتلقى علاجاً جينياً هو الأغلى في العالم

خبرني - في خطوة طبية وُصفت بالثورية، أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عاماً، أول مريض يتلقى جرعة من "أغلى دواء في العالم" ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) في بريطانيا، وهو علاج جيني يُبشّر بتحول جذري في حياة مرضى الهيموفيليا "ب"، وهو اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع.
وبحسب صحيفة ديلي ميل، فقد حصل المريض على العلاج الجديد "هيمجينكس" (Hemgenix) – الذي تصل تكلفته إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للمريض الواحد – في مستشفى "جايز وسانت توماس" بلندن، في حقنة واحدة وريدية.
ويُعد "هيمجينكس" أول علاج جيني من نوعه لهذا الاضطراب النادر، الذي يعيق قدرة الجسم على تخثر الدم، بسبب نقص بروتين التخثر المعروف بـ"العامل التاسع".
ويواجه مرضى الهيموفيليا "ب" خطر النزيف الحاد حتى من إصابات طفيفة، بالإضافة إلى خطر "النزيف التلقائي" داخل الأعضاء، ما قد يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة. وقد اعتاد هؤلاء المرضى على تلقي حقن أسبوعية منتظمة من عامل التخثر الاصطناعي لتفادي المضاعفات، لكن العلاج الجديد يعد بإنهاء هذه المعاناة مدى الحياة.
حياة خالية من القلق
الرجل، الذي لم يُفصح عن اسمه، تم تشخيصه بالهيموفيليا "ب" منذ أن كان عمره 18 شهراً. وقال في تصريحات للصحيفة: "لطالما عشت حياتي بتخطيط دائم وحذر مستمر، وهو ما حرمني من الكثير من الفرص، كالرياضات الجماعية أو السفر بحرية. فكرة أن أعيش دون الحاجة إلى التفكير بالعلاج أو الاعتذار للآخرين عن أشياء لا أستطيع القيام بها بسبب حالتي، تُشعرني بفرح لا يوصف".
إنجاز طبي وتحوّل اقتصادي
يعمل العلاج الجيني عن طريق إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين التخثر إلى خلايا المريض، مما يُلغي الحاجة إلى العلاج الدوري بالحقن. وأظهرت التجارب أن فعالية العلاج تمتد لثلاث سنوات على الأقل، مع آمال بأن يستمر أثره لفترة أطول.
وعلى الرغم من التكلفة العالية، يُشير الأطباء إلى أن "هيمجينكس" قد يُخفّض التكاليف على المدى الطويل، إذ إن العلاج التقليدي مدى الحياة يُشكل عبئاً مالياً ونفسياً على المرضى، إلى جانب تأثيره على أسرهم ووظائفهم وحياتهم اليومية.
وصفت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم التي أشرفت على إعطاء العلاج، الخطوة بأنها "قفزة كبيرة في إدارة الهيموفيليا ب"، مؤكدة أن هذا الإنجاز يعكس التقدم المتسارع في العلاجات الجينية والخلوية داخل بريطانيا.
من جانبها، قالت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية: "اليوم ليس إنجازاً لهذا المريض فقط، بل لحياة مئات المرضى الذين سيحصلون على فرصة جديدة للعيش دون قيود هذا المرض".
ومع هذا الإنجاز، تفتح هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا باب الأمل أمام مرضى الهيموفيليا "ب"، في انتظار أن يتحول هذا العلاج الجيني إلى معيار جديد للرعاية يغيّر مستقبل من يعانون هذا الاضطراب المزمن.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

صراحة نيوز

منذ 5 ساعات

• صراحة نيوز

لأول مرة .. مريض يتلقى علاج جيني بـ2.6 مليون جنيه إسترليني في بريطانيا

صراحة نيوز- تلقى رجل يبلغ من العمر 44 عاماً في بريطانيا أول جرعة من 'أغلى دواء في العالم' إنجاز طبي وصف بالثوري، ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية NHS، وهو علاج جيني مبتكر لمرض الهيموفيليا 'ب' — اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع. ووفقاً لصحيفة ديلي ميل، حصل المريض على علاج 'هيمجينكس' (Hemgenix) في مستشفى جايز وسانت توماس بلندن، بتكلفة تصل إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة، عبر حقنة وريدية واحدة. يعتبر 'هيمجينكس' أول علاج جيني لهذا المرض النادر الذي يسبب نقصاً في بروتين التخثر المسؤول عن وقف النزيف، مما يعرض المرضى لخطر نزيف حاد حتى من إصابات بسيطة، وأحياناً نزيف تلقائي داخل الأعضاء قد يكون مهدداً للحياة. وعادة ما يعتمد المرضى على حقن منتظمة أسبوعية لتعويض النقص. المريض، الذي تم تشخيصه بالمرض منذ عمر 18 شهراً، وصف تأثير العلاج الجديد بأنه 'فرحة لا توصف'، لأنه يمنحه فرصة العيش بحرية دون القلق الدائم من النزيف أو الحاجة للعلاج المستمر، مما يفتح أمامه أبواباً لممارسات الحياة الطبيعية التي كانت مقيدة سابقاً. يعمل العلاج الجيني عبر إدخال نسخة سليمة من جين العامل التاسع إلى خلايا المريض، مما يلغي الحاجة للحقن الدورية، وقد أظهرت التجارب أن فعاليته تستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، مع آمال في استدامة أطول. على الرغم من التكلفة المرتفعة، يرى الأطباء أن 'هيمجينكس' قد يقلل العبء المالي والنفسي على المرضى على المدى الطويل، مقارنة بالعلاجات التقليدية التي تتطلب متابعة مدى الحياة. قالت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم المشرفة على العلاج، إن هذه الخطوة تمثل 'قفزة كبيرة في علاج الهيموفيليا ب' وتعكس التقدم السريع في مجال العلاجات الجينية في بريطانيا. من جهتها، أعربت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية، عن أن هذا الإنجاز لا يمثل فقط تحولاً في حياة هذا المريض، بل يفتح آفاقاً جديدة لحياة مئات المرضى ممن يعانون هذا الاضطراب. مع هذه الخطوة، تؤكد هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية دخول مرحلة جديدة من العلاج التي قد تغير مستقبل مرضى الهيموفيليا 'ب' نحو حياة أكثر أماناً وحرية.

خبرني

منذ 7 ساعات

• خبرني

الجرعة بـ2.6 مليون جنيه استرليني.. أول مريض يتلقى علاجاً جينياً هو الأغلى في العالم

خبرني - في خطوة طبية وُصفت بالثورية، أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عاماً، أول مريض يتلقى جرعة من "أغلى دواء في العالم" ضمن هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) في بريطانيا، وهو علاج جيني يُبشّر بتحول جذري في حياة مرضى الهيموفيليا "ب"، وهو اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع. وبحسب صحيفة ديلي ميل، فقد حصل المريض على العلاج الجديد "هيمجينكس" (Hemgenix) – الذي تصل تكلفته إلى 2.6 مليون جنيه إسترليني للمريض الواحد – في مستشفى "جايز وسانت توماس" بلندن، في حقنة واحدة وريدية. ويُعد "هيمجينكس" أول علاج جيني من نوعه لهذا الاضطراب النادر، الذي يعيق قدرة الجسم على تخثر الدم، بسبب نقص بروتين التخثر المعروف بـ"العامل التاسع". ويواجه مرضى الهيموفيليا "ب" خطر النزيف الحاد حتى من إصابات طفيفة، بالإضافة إلى خطر "النزيف التلقائي" داخل الأعضاء، ما قد يؤدي إلى مضاعفات تهدد الحياة. وقد اعتاد هؤلاء المرضى على تلقي حقن أسبوعية منتظمة من عامل التخثر الاصطناعي لتفادي المضاعفات، لكن العلاج الجديد يعد بإنهاء هذه المعاناة مدى الحياة. حياة خالية من القلق الرجل، الذي لم يُفصح عن اسمه، تم تشخيصه بالهيموفيليا "ب" منذ أن كان عمره 18 شهراً. وقال في تصريحات للصحيفة: "لطالما عشت حياتي بتخطيط دائم وحذر مستمر، وهو ما حرمني من الكثير من الفرص، كالرياضات الجماعية أو السفر بحرية. فكرة أن أعيش دون الحاجة إلى التفكير بالعلاج أو الاعتذار للآخرين عن أشياء لا أستطيع القيام بها بسبب حالتي، تُشعرني بفرح لا يوصف". إنجاز طبي وتحوّل اقتصادي يعمل العلاج الجيني عن طريق إدخال نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج بروتين التخثر إلى خلايا المريض، مما يُلغي الحاجة إلى العلاج الدوري بالحقن. وأظهرت التجارب أن فعالية العلاج تمتد لثلاث سنوات على الأقل، مع آمال بأن يستمر أثره لفترة أطول. وعلى الرغم من التكلفة العالية، يُشير الأطباء إلى أن "هيمجينكس" قد يُخفّض التكاليف على المدى الطويل، إذ إن العلاج التقليدي مدى الحياة يُشكل عبئاً مالياً ونفسياً على المرضى، إلى جانب تأثيره على أسرهم ووظائفهم وحياتهم اليومية. وصفت الدكتورة بو لين لوه، استشارية أمراض الدم التي أشرفت على إعطاء العلاج، الخطوة بأنها "قفزة كبيرة في إدارة الهيموفيليا ب"، مؤكدة أن هذا الإنجاز يعكس التقدم المتسارع في العلاجات الجينية والخلوية داخل بريطانيا. من جانبها، قالت كيت بيرت، الرئيسة التنفيذية لجمعية الهيموفيليا البريطانية: "اليوم ليس إنجازاً لهذا المريض فقط، بل لحياة مئات المرضى الذين سيحصلون على فرصة جديدة للعيش دون قيود هذا المرض". ومع هذا الإنجاز، تفتح هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا باب الأمل أمام مرضى الهيموفيليا "ب"، في انتظار أن يتحول هذا العلاج الجيني إلى معيار جديد للرعاية يغيّر مستقبل من يعانون هذا الاضطراب المزمن.

جو 24

منذ 10 ساعات

• جو 24

يباع في دول عربية.. FDA الأمريكية تستدعي ملايين أجهزة مراقبة السكر بسبب عطل "قاتل"

جو 24 : أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن استدعاء أكثر من مليوني جهاز لمراقبة مستوى الجلوكوز في الدم من شركة "ديكسكوم" بسبب عطل خطير قد يؤدي إلى عواقب صحية كارثية. يباع في دول عربية.. FDA الأمريكية تستدعي ملايين أجهزة مراقبة السكر بسبب عطل "قاتل" ويأتي هذا القرار بعد اكتشاف خلل في نظام الإنذار الصوتي بالأجهزة، ما قد يحرم المرضى من تلقي تحذيرات حرجة عندما تصل مستويات السكر في الدم إلى معدلات خطيرة. وتشمل الأجهزة المتضررة أربعة نماذج رئيسية هي: - جهاز استقبال الجلوكوز ديكسكوم G6. - جهاز استقبال الجلوكوز ديكسكوم G7. - نظام ديكسكوم One+ للمراقبة المستمرة للجلوكوز. - نظام ديكسكوم One للمراقبة المستمرة للجلوكوز. وفي المجموع، يطال الاستدعاء 2230770 جهازا، وهو ما دفع إدارة الغذاء والدواء لتصنيفه كـ"استدعاء من الفئة الأولى" - التصنيف الأشد خطورة الذي يستخدم عندما تكون هناك احتمالية للتسبب بأذى جسيم أو وفاة. ويكمن الخلل في مشكلة تقنية تتعلق بقطعتي الرغوة الداخلية أو أخطاء في التجميع، ما قد يؤدي إلى انفصال السماعة عن اللوحة الإلكترونية. وعندما يحدث هذا العطل، يفقد الجهاز قدرته على إصدار إنذارات صوتية تنبه المرضى عند دخولهم في حالات نقص أو ارتفاع السكر الخطيرة، بينما تبقى الإنذارات الاهتزازية والبصرية تعمل بشكل طبيعي. وهذا العطل ليس مجرد خلل تقني بسيط، بل يحمل في طياته مخاطر صحية مروعة. فقد سجلت الشركة 56 حالة على الأقل لأشخاص عانوا من مضاعفات صحية خطيرة بسبب هذا العطل، بما في ذلك نوبات تشنجية وفقدان للوعي وقيء متكرر. وعلى الرغم من أن شركة "ديكسكوم" كانت قد أشارت في مايو الماضي إلى وجود مشكلة في بعض أجهزة G6 وG7، إلا أن نطاق المشكلة اتضح الآن أنه أوسع بكثير. والجهاز الأكثر تضررا هو نموذج G7، حيث سيتم سحب أكثر من 1.9 مليون وحدة من الأسواق. كما يشمل الاستدعاء 182 ألف جهاز من طراز G6، و76 ألف جهاز One، و59 ألف جهاز One+. وتعمل هذه الأجهزة بتقنية متطورة تعتمد على مستشعر صغير يثبت على الجلد (عادة في الذراع أو البطن) ومرسل بيانات. وتقوم بمراقبة مستويات الجلوكوز بشكل مستمر، وتنبه المرضى عند حدوث أي تقلبات خطيرة. وبينما تتطلب أجهزة G6 وG7 جهاز استقبال منفصل يحمله المريض، تعتمد أجهزة One وOne+ على تطبيق هاتف ذكي لعرض البيانات. ويأتي هذا الاستدعاء في وقت أصبحت فيه هذه الأجهزة القابلة للارتداء شريان حياة لملايين المرضى حول العالم، حيث وفرت لهم راحة كبيرة مقارنة بطرق الفحص التقليدية بوخز الأصابع. وتباع أجهزة ديكسكوم حاليا في 42 دولة، بينها الولايات المتحدة وبريطانيا وأستراليا وكندا وفرنسا واليابان وجنوب إفريقيا، فضلا عن عدة دول عربية تشمل السعودية، والبحرين، وقطر، ولبنان، والإمارات، والأردن، والكويت وسلطنة عمان، ما يجعل هذا الاستدعاء ذا تأثير عالمي واسع. وتنصح الجهات الصحية جميع المستخدمين الذين يمتلكون أحد الأجهزة المذكورة بالتأكد من أنظمة الإنذار الاهتزازية والبصرية، ومراجعة الطبيب فورا في حال الشك بوجود أي خلل، مع الحرص على عدم الاعتماد كليا على الجهاز في حال ظهور أعراض غير طبيعية. كما ينصح المرضى بمراجعة موقع الشركة أو الاتصال بخدمة العملاء للتأكد مما إذا كان جهازهم مدرجا في قائمة الاستدعاء. المصدر: ديلي ميل تابعو الأردن 24 على