إنجاز طبي واعد في علاج أحد أنواع التصلب المتعدد

شهد مؤتمر الأكاديمية الأميركية لطب الأعصاب في مدينة سان دييغو إعلان نتائج تجربة سريرية لعقار تجريبي يُعرف باسم "تولبروتينيب"، طُوّر في الأساس لعلاج الأورام اللمفاوية.
وأظهرت النتائج فاعليته في إبطاء تطور الإعاقة لدى مرضى التصلب المتعدد من النوع الثانوي التطوري غير النشط، وهو نوع لا يتوافر له حاليًا علاج معتمد.
هذا الشكل من التصلب المتعدد يتميز بتدهور تدريجي في الحالة العصبية دون حدوث نوبات انتكاس، ويُعدّ من أكثر أشكال المرض صعوبة من حيث التشخيص والعلاج. وتمنح هذه النتائج، وفق الباحثين، بصيص أمل للمرضى الذين ظلوا لسنوات دون خيارات علاجية فعالة تستهدف مسار تقدم المرض.
آلية عمل تولبروتينيب ونتائج التجربة السريرية
عقار تولبروتينيب، الذي تطوّره شركة "سانوفي"، يُصنف ضمن مثبطات إنزيم كيناز التيروسين من نوع بروتون، ويُعطى فمويًا. وقد شملت التجربة السريرية 1131 مريضًا، وتبين أن نسبة تطور الإعاقة المؤكد خلال ستة أشهر انخفضت إلى 22.6% لدى من تناولوا العقار، مقارنة بـ 30.7% في مجموعة العلاج الوهمي.
كما أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في الإعاقة لدى 8.6% من متلقّي العقار، مقارنة بـ 4.5% فقط في المجموعة الأخرى، إلى جانب انخفاض في مؤشرات الالتهاب وتلف الأنسجة العصبية. واعتبر الخبراء هذا الفارق ذا دلالة سريرية، كونه يُظهر لأول مرة تباطؤًا مباشرًا في مسار الإعاقة لهذا النوع من المرض.
تحذيرات بشأن السلامة وتأثيرات على الكبد
رغم النتائج الإيجابية، فإن التجربة السريرية لم تخلُ من المخاوف، خصوصًا فيما يتعلق بسلامة المرضى. فقد تم رصد ارتفاعات خطيرة في إنزيمات الكبد لدى بعض المشاركين، إذ سجلت حالة من كل 200 حالة ارتفاعًا شديدًا خلال الأشهر الثلاثة الأولى من تناول تولبروتينيب.
الدكتور روبرت فوكس، الباحث الرئيسي في الدراسة، شدد على ضرورة إجراء مراقبة دورية صارمة لوظائف الكبد خلال استخدام العقار، مع وقف العلاج فور ظهور علامات دالة على خلل في الكبد. وأكد أن هذه الملاحظات تُعد ضرورية قبل التفكير في أي اعتماد مستقبلي للعقار على نطاق واسع.
اقرأ أيضًا: دراسة تكشف العلاقة بين مكونات الأطعمة المعالجة وزيادة مخاطر السكري
دراسات إضافية تكشف محدودية فعاليته في حالات أخرى
في سياق موازٍ، نُشرت دراسة ثانية في مجلة "نيو إنغلاند الطبية" تناولت تجربتين منفصلتين على مرضى يعانون من التصلب المتعدد من النوع الانتكاسي. وأظهرت النتائج أن تولبروتينيب لم يتفوق على عقار تريفلونوميد (أوباجيو) في تقليل معدل الانتكاسات السنوية، مما يشير إلى محدودية تأثيره في هذا الشكل من المرض.
هذه النتائج تعني أن فعالية تولبروتينيب قد تكون محصورة بنوع محدد من التصلب المتعدد، ما يستدعي مواصلة الأبحاث قبل تعميم استخدامه. كما أن الشركة المنتجة مطالبة بتقديم بيانات إضافية تعزز من جدوى وسلامة العقار قبل السعي للحصول على الموافقات التنظيمية.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

الوئام

منذ 2 أيام

• الوئام

عصر جديد في طب الوراثة.. علاج جيني لطفل حديث الولادة

في خطوة توصف بأنها فارقة في سجل الطب الحديث، نجح أطباء في الولايات المتحدة في استخدام علاج جيني مُصمَّم خصيصاً لإنقاذ حياة رضيع يعاني اضطراباً وراثياً قاتلاً، ليكون بذلك أول طفل يتلقى هذا النوع من العلاج فور ولادته، وفقاً لتقرير نشرته صحيفة 'الغارديان' البريطانية. الرضيع، المعروف باسم 'كيه جيه'، شُخصت حالته بنقص نادر في إنزيم 'CPS1' الضروري لوظيفة الكبد، وهي حالة تهدد حياة نصف المصابين بها في سنواتهم الأولى. وفور اكتشاف الحالة، سارع فريق متخصص من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا إلى تطوير علاج جيني شخصي، أُعدّ واختُبر في غضون ستة أشهر فقط. وتلقى كيه جيه الجرعة الأولى من العلاج عبر التسريب الوريدي في فبراير الماضي، تلتها جرعتان في مارس وأبريل. وقال الأطباء إن حالته مستقرة، لكنه سيبقى تحت رقابة طبية صارمة مدى الحياة. وأشارت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، كبيرة الفريق الطبي، إلى أن هذا الإنجاز ثمرة 'سنوات من العمل في أبحاث تعديل الجينات'، مؤكدة أن التجربة تمنح الأمل لأطفال آخرين يعانون من أمراض وراثية مشابهة. ويُعَد نقص إنزيم 'CPS1' اضطراباً نادراً للغاية، يصيب شخصاً واحداً من كل 1.3 مليون، ويمنع الجسم من تحويل الأمونيا الناتجة عن تفكك البروتين إلى يوريا، ما يؤدي إلى تراكم السموم التي تُلحق ضرراً بالكبد والدماغ. وفيما يتطلب بعض المرضى زراعة كبد، فإن الأطفال في مثل حالة كيه جيه غالباً ما يُكتشف مرضهم مبكراً جداً قبل أن تسمح أعمارهم بالجراحة. ووفقاً لدراسة نُشرت في مجلة 'نيو إنغلاند' الطبية، فإن الفريق نجح في تصميم العلاج عبر تحديد الطفرة الجينية المسؤولة، ثم تطوير أداة دقيقة لإعادة كتابة الحرف المعطوب في الحمض النووي. وقال البروفيسور كيران موسونورو، أحد العلماء المشاركين في المشروع: 'الوعد الذي حمله العلاج الجيني على مدى عقود بدأ يتحقق فعلياً. نحن نشهد لحظة تحول حقيقية في الطب'. كما وصف الدكتور ميغيل أنخيل، عالم الوراثة الإسباني، التجربة بأنها 'نقلة نوعية' ستعيد رسم خريطة التعامل مع الأمراض الوراثية، مشدداً على أهمية المتابعة طويلة الأمد لمراقبة فعالية العلاج وسلامة المريض. ويفتح هذا الإنجاز الباب واسعاً أمام تطوير علاجات مخصصة تستهدف تصحيح الطفرات الوراثية لدى الأطفال فور ولادتهم، بما قد يُحدث ثورة في طب الجينات في السنوات المقبلة.

الشرق الأوسط

٠١-٠٥-٢٠٢٥

• الشرق الأوسط

علماء يتوصلون إلى «بديل قوي» لعلاج السرطان التقليدي

كشف باحثون أميركيون عن أن هناك علاجاً مناعياً للسرطان قد يكون «بديلاً قوياً» للعلاج الكيميائي والجراحة والإشعاع لبعض أشكال المرض. وحسب شبكة «فوكس نيوز» الأميركية، فقد أشار الباحثون المنتمون إلى مركز «ميموريال سلون كيترينغ للسرطان» في نيويورك إلى أن هذا العلاج يستهدف المناعة، ويسمى «مثبطات نقاط التفتيش»، مؤكدين أنهم أجروا تجربة على 103 مرضى بالسرطان، كانوا جميعاً يعانون من أورام تتراوح من المرحلة الأولى إلى المرحلة الثالثة، وهو ما يعني أن الأورام لم تنتشر بعد. وأعطى الباحثون العلاج للمشاركين عن طريق الوريد على مدى ستة أشهر. ووجدوا أن نحو 80 في المائة من المشاركين الذين يعانون من أنواع مختلفة من السرطان تم علاجهم بنجاح باستخدامه بمفرده دون اللجوء إلى الجراحة أو الإشعاع أو العلاج الكيميائي. كما لفتوا إلى أنه نجح في علاج 100في المائة من مرضى سرطان المستقيم المشاركين في التجربة. وقال الدكتور أندريا سيرسيك، إخصائي أورام الجهاز الهضمي، الذي أشرف على البحث، إنه سعى إلى تطوير هذا النهج جزئياً بسبب التأثيرات السلبية للعلاج التقليدي. وأوضح قائلاً: «إن استخدام العلاج القياسي المتمثل في الجراحة والإشعاع والعلاج الكيميائي لعلاج سرطان المستقيم فعال. ولكن هذه العلاجات قد تجعل الأشخاص غير قادرين على الإنجاب وتؤثر بشدة على وظائف الأمعاء والمسالك البولية والجنسية، فضلاً عن جوانب أخرى من الحياة اليومية». وذكر الباحثون في دراستهم التي نُشرت في مجلة «نيو إنغلاند الطبية» أن هذا العلاج «يكشف» للجهاز المناعي عن الخلايا السرطانية ويجعل من السهل عليه قتلها. وأكدوا أن نتائج استخدام هذا العلاج كانت أفضل مما توقعوا.

الرجل

١٠-٠٤-٢٠٢٥

• الرجل

إنجاز طبي واعد في علاج أحد أنواع التصلب المتعدد

شهد مؤتمر الأكاديمية الأميركية لطب الأعصاب في مدينة سان دييغو إعلان نتائج تجربة سريرية لعقار تجريبي يُعرف باسم "تولبروتينيب"، طُوّر في الأساس لعلاج الأورام اللمفاوية. وأظهرت النتائج فاعليته في إبطاء تطور الإعاقة لدى مرضى التصلب المتعدد من النوع الثانوي التطوري غير النشط، وهو نوع لا يتوافر له حاليًا علاج معتمد. هذا الشكل من التصلب المتعدد يتميز بتدهور تدريجي في الحالة العصبية دون حدوث نوبات انتكاس، ويُعدّ من أكثر أشكال المرض صعوبة من حيث التشخيص والعلاج. وتمنح هذه النتائج، وفق الباحثين، بصيص أمل للمرضى الذين ظلوا لسنوات دون خيارات علاجية فعالة تستهدف مسار تقدم المرض. آلية عمل تولبروتينيب ونتائج التجربة السريرية عقار تولبروتينيب، الذي تطوّره شركة "سانوفي"، يُصنف ضمن مثبطات إنزيم كيناز التيروسين من نوع بروتون، ويُعطى فمويًا. وقد شملت التجربة السريرية 1131 مريضًا، وتبين أن نسبة تطور الإعاقة المؤكد خلال ستة أشهر انخفضت إلى 22.6% لدى من تناولوا العقار، مقارنة بـ 30.7% في مجموعة العلاج الوهمي. كما أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في الإعاقة لدى 8.6% من متلقّي العقار، مقارنة بـ 4.5% فقط في المجموعة الأخرى، إلى جانب انخفاض في مؤشرات الالتهاب وتلف الأنسجة العصبية. واعتبر الخبراء هذا الفارق ذا دلالة سريرية، كونه يُظهر لأول مرة تباطؤًا مباشرًا في مسار الإعاقة لهذا النوع من المرض. تحذيرات بشأن السلامة وتأثيرات على الكبد رغم النتائج الإيجابية، فإن التجربة السريرية لم تخلُ من المخاوف، خصوصًا فيما يتعلق بسلامة المرضى. فقد تم رصد ارتفاعات خطيرة في إنزيمات الكبد لدى بعض المشاركين، إذ سجلت حالة من كل 200 حالة ارتفاعًا شديدًا خلال الأشهر الثلاثة الأولى من تناول تولبروتينيب. الدكتور روبرت فوكس، الباحث الرئيسي في الدراسة، شدد على ضرورة إجراء مراقبة دورية صارمة لوظائف الكبد خلال استخدام العقار، مع وقف العلاج فور ظهور علامات دالة على خلل في الكبد. وأكد أن هذه الملاحظات تُعد ضرورية قبل التفكير في أي اعتماد مستقبلي للعقار على نطاق واسع. اقرأ أيضًا: دراسة تكشف العلاقة بين مكونات الأطعمة المعالجة وزيادة مخاطر السكري دراسات إضافية تكشف محدودية فعاليته في حالات أخرى في سياق موازٍ، نُشرت دراسة ثانية في مجلة "نيو إنغلاند الطبية" تناولت تجربتين منفصلتين على مرضى يعانون من التصلب المتعدد من النوع الانتكاسي. وأظهرت النتائج أن تولبروتينيب لم يتفوق على عقار تريفلونوميد (أوباجيو) في تقليل معدل الانتكاسات السنوية، مما يشير إلى محدودية تأثيره في هذا الشكل من المرض. هذه النتائج تعني أن فعالية تولبروتينيب قد تكون محصورة بنوع محدد من التصلب المتعدد، ما يستدعي مواصلة الأبحاث قبل تعميم استخدامه. كما أن الشركة المنتجة مطالبة بتقديم بيانات إضافية تعزز من جدوى وسلامة العقار قبل السعي للحصول على الموافقات التنظيمية.