بـ 3.5 ملايين دولار.. أغلى دواء في العالم يمحو 44 عامًا من الألم!

أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عامًا أول مريض على الإطلاق يتلقى جرعة من "أغلى دواء في العالم" في بريطانيا، بعد إعطائه الدواء Hemgenix - والذي تقدر تكلفته بنحو 3.5 ملايين دولار - أمس في لندن، على شكل حقنة وريدية لمرة واحدة، وهو العلاج الوحيد من نوعه لمرض الهيموفيليا ب.
ومرض الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف حيث لا ينتج الجسم ما يكفي - أو لا ينتج أيًا - من بروتين حيوي ضروري للتخثر، فعملية التجلط توقف الجروح عن النزيف، لذا فإن المصابين بهذا الاضطراب معرضون لخطر فقدان الدم الشديد المهدّد للحياة وذلك حتى من الإصابات البسيطة.
ويتعرض المرضى أيضًا لخطر ما يسمى "النزيف التلقائي"، والذي يمكن أن يحدث دون إصابة مباشرة، وقد يكون مميتًا إذا حدث في عضو حيوي.
وقال المريض، الذي تحدث دون الكشف عن هويته، إنه تم تشخيص إصابته بالهيموفيليا "ب" عندما كان عمره 18 شهرا فقط، وأضاف أنه يتطلع إلى حياة "خالية من القلق".
وأضاف: لطالما كان عليّ أن أكون أكثر حذرًا وأن أخطط مسبقًا، هناك قدر من القلق في هذا، وكثيرًا ما أدى الإفراط في الحذر إلى إضاعة فرص وأمور لا أستطيع القيام بها، مثل الرياضات التي تتطلب التلامس الجسدي، وفق صحيفة "ميل أونلاين".
وتابع: "عدم الحاجة إلى التخطيط المسبق لتوصيل العلاج أو البحث عن المستشفيات في وجهات أجنبية عند الذهاب في إجازة، أو الاضطرار إلى إخبار الناس "آسف لا أستطيع فعل ذلك لأنني أعاني من الهيموفيليا"، سيكون شيئًا حلمت به دائمًا".
وأشاد الأطباء بإطلاق العلاج باعتباره إنجازًا مهمًا لمساعدة المصابين بهذه الحالة على عيش حياة أكثر إشباعًا.
وقال الدكتور بو لين لوه، استشاري أمراض الدم في مستشفى جايز وسانت توماس والذي أشرف على العلاج أمس، إن العلاج يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في قدرتنا على إدارة مرض الهيموفيليا ب وقد تؤدي إلى تغيير حياة بعض مرضانا، وهذا أيضًا دليل على تقدم علاجات الخلايا والجينات في المملكة المتحدة".
ورغم أن الدواء المسمى Hemgenix يكلف 3.5 ملايين دولار لكل مريض، لكن الخبراء يصرون على أنه يمكن أن يوفر أموالاً على المدى الطويل، فالعلاج الحالي المتمثل في الحقن الوريدي مدى الحياة يمكن أن يفرض عبئًا كبيرًا على المصابين بالهيموفيليا، كما أن له تأثيرًا على الأسرة الأوسع والعلاقات والعمل.
ويعتبر توافر العلاج الجيني للهيموفيليا ب في صورة حقنة لمرة واحدة سوف يسمح لأولئك المؤهلين للعلاج بتوسيع آفاقهم وعيش حياتهم على أكمل وجه، خالية من قيود الحقن المنتظمة."
تعمل هذه التقنية عن طريق استبدال الجين المعيب لدى المريض - والذي لا يستطيع إنتاج بروتين التخثر - بجين آخر قادر على ذلك، مما يلغي الحاجة إلى الحقن المنتظمة.
وأظهرت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني أن التأثير الوقائي يستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، لكن الأمل هو أن يستمر لفترة أطول.
وقد تم تقدير التكلفة الإجمالية لتوفير الحقن الأسبوعية البديلة للتخثر للمريض بحوالي 8 ملايين جنيه إسترليني ولا يشمل هذا المبلغ تكلفة التدخلات الجراحية المنقذة للحياة والتي قد يحتاجها مرضى الهيموفيليا ب أيضًا.
يتم تصنيع دواء Hemgenix بواسطة شركة الأدوية CSL Behring، ومقرها فيلادلفيا.
تم وصف Hemgenix في البداية بأنه "الدواء الأكثر تكلفة في العالم" عندما ظهر لأول مرة على الساحة في عام 2022.
ومع ذلك، فإن أدوية أخرى ــ بما في ذلك العلاجات الجينية ــ تفوقت عليه منذ ذلك الحين من حيث التكلفة الإجمالية.
كما هو الحال مع جميع الأدوية، فإن Hemgenix يأتي مع مخاطر الآثار الجانبية.
ويخضع المرضى الذين يتناولون الدواء لاختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم للتأكد من أن العضو الحيوي يعمل بشكل صحيح.
ويرجع ذلك إلى وجود خطر من أن الدواء يمكن أن يؤدي إلى استجابة مناعية خطيرة محتملة.
ويتم إجراء هذه الاختبارات مرة واحدة في الأسبوع خلال الأشهر الثلاثة الأولى قبل تقليصها إلى مرة واحدة في السنة.
وتسلط النشرات الإرشادية للمرضى التي يتم توزيعها مع الدواء الضوء أيضًا على احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب حقيقة أن الدواء يدرج نفسه في الحمض النووي للخلايا.
ومع ذلك، أظهرت الدراسات السريرية حتى الآن عدم تسبب استخدام هيمجينيكس في حدوث أي حالات سرطان.
ويجب على أولئك الذين يتناولون هيمجينكس أيضًا استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام على الأقل بعد العلاج، بسبب عملية تسمى "التخلص" - حيث يمكن أن ينتقل الدواء من خلال سوائل الجسم ويُمنع المرضى أيضًا من التبرع بالدم لهذا السبب.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

البيان

منذ 37 دقائق

• البيان

مفاجأة صادمة.. كابوس صحي يطارد النساء العاملات في النوبات الليلية!

أظهرت دراسة حديثة أن النساء اللاتي يعملن في نوبات ليلية أكثر عرضة للإصابة بالربو المتوسط ​​أو الشديد مقارنة بالنساء اللاتي يعملن في النهار. ووفقًا للدراسة التي أجرتها جامعة مانشستر ونشرت يوم(الاثنين) في ERJ Open Research فإنه لم يجد البحث، الذي شمل أكثر من 270 ألف شخص، أي صلة بين الربو والعمل في نوبات ليلية لدى الرجال. أجرى الدراسة الدكتور روبرت ميدستون من جامعة مانشستر بالمملكة المتحدة وزملاؤه. وقال: "يؤثر الربو بشكل غير متناسب على النساء، فعادةً ما تعاني النساء من حالات ربو أكثر حدة، ومعدلات دخول إلى المستشفى والوفاة بسبب الربو أعلى مقارنةً بالرجال". وأضاف: "في بحثنا السابق، وجدنا خطرًا أعلى للإصابة بالربو المتوسط ​​أو الشديد لدى العاملين في نوبات الليل، لذلك أردنا أن نرى ما إذا كانت هناك فروق أخرى بين الجنسين". استخدم الباحثون بيانات من البنك الحيوي البريطان، شمل البحث 274,541 عاملًا، ووجدوا أن 5.3% منهم مصابون بالربو، بينما عانى 1.9% منهم من الربو المتوسط ​​أو الشديد (أي أنهم كانوا يتناولون بخاخًا للوقاية من الربو، بالإضافة إلى علاج آخر للربو، مثل الستيرويدات الفموية). صنّف الباحثون هؤلاء الأشخاص وفقًا لما إذا كانوا يعملون خلال النهار فقط، أو في نوبات ليلية فقط، أو مزيجًا من الاثنين. كشف تحليلهم أن النساء اللواتي يعملن بنظام المناوبات أكثر عرضة للإصابة بالربو، والنساء اللواتي يعملن في نوبات ليلية فقط أكثر عرضة للإصابة بالربو المتوسط ​​أو الشديد بنسبة 50% تقريبًا مقارنةً بالنساء اللواتي يعملن نهارًا فقط. وتعتبر هذه أول دراسة تُقيّم الفروق بين الجنسين في العلاقة بين العمل بنظام المناوبات والربو. ووجد الباحثون أن العاملين بنظام المناوبات الليلية الدائمة لديهم احتمالات أعلى للإصابة بالربو المتوسط ​​إلى الشديد مقارنةً بالعاملين النهاريين. وأضاف الدكتور مايدستون: "تشير نتائجنا إلى أن العلاج بالهرمونات البديلة قد يكون وقائيًا ضد الربو لدى العاملين في نوبات الليل، ومع ذلك هناك حاجة إلى مزيد من البحث لاختبار هذه الفرضية في الدراسات المستقبلية والتجارب العشوائية الخاضعة للرقابة". قالت البروفيسورة فلورنس شلايش، من فريق الخبراء في أمراض مجرى الهواء والربو ومرض الانسداد الرئوي المزمن والسعال المزمن التابع للجمعية الأوروبية للجهاز التنفسي، ومقرها جامعة لييج في بلجيكا، والتي لم تشارك في البحث: "الربو حالة شائعة وطويلة الأمد تؤثر على ملايين الأشخاص حول العالم، نعلم أن النساء أكثر عرضة للإصابة بالربو، وأنهن يعانين من أعراض أسوأ، وأنهن أكثر عرضة للوفاة بسببه، لكننا لا نفهم تمامًا السبب. وتابعت: تشير هذه الدراسة إلى أن العمل في نوبات ليلية قد يُشكل عامل خطر للإصابة بالربو لدى النساء، ولكن ليس لدى الرجال، لذا نحتاج إلى مزيد من البحث للتحقق من هذه الصلة وفهمها، ومعرفة ما يمكن فعله للحد من خطر الإصابة بالربو لدى النساء العاملات في نوبات ليلية.

البيان

منذ 6 ساعات

• البيان

بـ 3.5 ملايين دولار.. أغلى دواء في العالم يمحو 44 عامًا من الألم!

أصبح رجل يبلغ من العمر 44 عامًا أول مريض على الإطلاق يتلقى جرعة من "أغلى دواء في العالم" في بريطانيا، بعد إعطائه الدواء Hemgenix - والذي تقدر تكلفته بنحو 3.5 ملايين دولار - أمس في لندن، على شكل حقنة وريدية لمرة واحدة، وهو العلاج الوحيد من نوعه لمرض الهيموفيليا ب. ومرض الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف حيث لا ينتج الجسم ما يكفي - أو لا ينتج أيًا - من بروتين حيوي ضروري للتخثر، فعملية التجلط توقف الجروح عن النزيف، لذا فإن المصابين بهذا الاضطراب معرضون لخطر فقدان الدم الشديد المهدّد للحياة وذلك حتى من الإصابات البسيطة. ويتعرض المرضى أيضًا لخطر ما يسمى "النزيف التلقائي"، والذي يمكن أن يحدث دون إصابة مباشرة، وقد يكون مميتًا إذا حدث في عضو حيوي. وقال المريض، الذي تحدث دون الكشف عن هويته، إنه تم تشخيص إصابته بالهيموفيليا "ب" عندما كان عمره 18 شهرا فقط، وأضاف أنه يتطلع إلى حياة "خالية من القلق". وأضاف: لطالما كان عليّ أن أكون أكثر حذرًا وأن أخطط مسبقًا، هناك قدر من القلق في هذا، وكثيرًا ما أدى الإفراط في الحذر إلى إضاعة فرص وأمور لا أستطيع القيام بها، مثل الرياضات التي تتطلب التلامس الجسدي، وفق صحيفة "ميل أونلاين". وتابع: "عدم الحاجة إلى التخطيط المسبق لتوصيل العلاج أو البحث عن المستشفيات في وجهات أجنبية عند الذهاب في إجازة، أو الاضطرار إلى إخبار الناس "آسف لا أستطيع فعل ذلك لأنني أعاني من الهيموفيليا"، سيكون شيئًا حلمت به دائمًا". وأشاد الأطباء بإطلاق العلاج باعتباره إنجازًا مهمًا لمساعدة المصابين بهذه الحالة على عيش حياة أكثر إشباعًا. وقال الدكتور بو لين لوه، استشاري أمراض الدم في مستشفى جايز وسانت توماس والذي أشرف على العلاج أمس، إن العلاج يمثل خطوة كبيرة إلى الأمام في قدرتنا على إدارة مرض الهيموفيليا ب وقد تؤدي إلى تغيير حياة بعض مرضانا، وهذا أيضًا دليل على تقدم علاجات الخلايا والجينات في المملكة المتحدة". ورغم أن الدواء المسمى Hemgenix يكلف 3.5 ملايين دولار لكل مريض، لكن الخبراء يصرون على أنه يمكن أن يوفر أموالاً على المدى الطويل، فالعلاج الحالي المتمثل في الحقن الوريدي مدى الحياة يمكن أن يفرض عبئًا كبيرًا على المصابين بالهيموفيليا، كما أن له تأثيرًا على الأسرة الأوسع والعلاقات والعمل. ويعتبر توافر العلاج الجيني للهيموفيليا ب في صورة حقنة لمرة واحدة سوف يسمح لأولئك المؤهلين للعلاج بتوسيع آفاقهم وعيش حياتهم على أكمل وجه، خالية من قيود الحقن المنتظمة." تعمل هذه التقنية عن طريق استبدال الجين المعيب لدى المريض - والذي لا يستطيع إنتاج بروتين التخثر - بجين آخر قادر على ذلك، مما يلغي الحاجة إلى الحقن المنتظمة. وأظهرت الدراسات التي أجريت على العلاج الجيني أن التأثير الوقائي يستمر لمدة ثلاث سنوات على الأقل، لكن الأمل هو أن يستمر لفترة أطول. وقد تم تقدير التكلفة الإجمالية لتوفير الحقن الأسبوعية البديلة للتخثر للمريض بحوالي 8 ملايين جنيه إسترليني ولا يشمل هذا المبلغ تكلفة التدخلات الجراحية المنقذة للحياة والتي قد يحتاجها مرضى الهيموفيليا ب أيضًا. يتم تصنيع دواء Hemgenix بواسطة شركة الأدوية CSL Behring، ومقرها فيلادلفيا. تم وصف Hemgenix في البداية بأنه "الدواء الأكثر تكلفة في العالم" عندما ظهر لأول مرة على الساحة في عام 2022. ومع ذلك، فإن أدوية أخرى ــ بما في ذلك العلاجات الجينية ــ تفوقت عليه منذ ذلك الحين من حيث التكلفة الإجمالية. كما هو الحال مع جميع الأدوية، فإن Hemgenix يأتي مع مخاطر الآثار الجانبية. ويخضع المرضى الذين يتناولون الدواء لاختبارات وظائف الكبد بشكل منتظم للتأكد من أن العضو الحيوي يعمل بشكل صحيح. ويرجع ذلك إلى وجود خطر من أن الدواء يمكن أن يؤدي إلى استجابة مناعية خطيرة محتملة. ويتم إجراء هذه الاختبارات مرة واحدة في الأسبوع خلال الأشهر الثلاثة الأولى قبل تقليصها إلى مرة واحدة في السنة. وتسلط النشرات الإرشادية للمرضى التي يتم توزيعها مع الدواء الضوء أيضًا على احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب حقيقة أن الدواء يدرج نفسه في الحمض النووي للخلايا. ومع ذلك، أظهرت الدراسات السريرية حتى الآن عدم تسبب استخدام هيمجينيكس في حدوث أي حالات سرطان. ويجب على أولئك الذين يتناولون هيمجينكس أيضًا استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام على الأقل بعد العلاج، بسبب عملية تسمى "التخلص" - حيث يمكن أن ينتقل الدواء من خلال سوائل الجسم ويُمنع المرضى أيضًا من التبرع بالدم لهذا السبب.

الإمارات اليوم

منذ 9 ساعات

• الإمارات اليوم

دراسة: النساء العاملات ليلا أكثر عرضة للإصابة بمرض مزمن

كشفت دراسة حديثة أن النساء اللواتي يعملن في المناوبات الليلية، تزداد احتمالية إصابتهن بالربو بشكل كبير، على عكس الرجال. وأظهرت دراسة، قام بها باحثون في المملكة المتحدة، أن النساء اللواتي يعملن في المناوبات الليلية أكثر عرضة للإصابة بالربو المعتدل أو الشديد، مقارنة بالنساء اللواتي يعملن خلال النهار. ولم تظهر الدراسة، التي نشرت في مجلة ERJ Open Research العلمية، نفس الميل لدى الرجال الذين يعملون في المناوبات الليلية. ومع ذلك فقد ذكر الفريق البحثي، أن العمال الذين يعملون في مناوبات ليلية بشكل دائم، معرضون أكثر للإصابة بالربو مقارنة بالعاملين خلال النهار. ولإنجاز هذه الدراسة، قام الباحثون بتحليل بيانات أكثر من 274 ألف عاملا وعاملة من قاعدة بيانات "بيوبنك المملكة المتحدة"، المفتوحة للباحثين في مجال الصحة. ووجد الباحثون أن 5.3 بالمئة من هذا العدد يعانون من الربو، وأن 1.9 بالمئة يعانون من الربو المعتدل أو الشديد. وأظهرت الدراسة، أن خطر الإصابة بالربو يزداد كلما ازداد عدد مناوبات العمل الليلية شهريا، وكلما ازدادت مدة العمل الليلي خلال الحياة المهنية. وفي محاولة لتفسير هذه النتائج، قال روبرت مادستون، أحد المشاركين في الدراسة وباحث بكلية العلوم البيولوجية بجامعة مانشستر، في بيان، إن هذا النوع من الدراسات يصعب عليه تفسير سبب الترابط بين العمل بنظام النوبات والربو. ورجح الباحث، أن يكون السبب هو اضطراب الساعة البيولوجية للجسم أو مستويات الهرمونات لدى الذكور والإناث. والربو هو مرض تنفسي مزمن، غالبا ما يسبب نوبات شديدة ومفاجئة من ضيق التنفس، ويتسبب في وفاة 9 أشخاص يوميا في الولايات المتحدة.