"FDA" توافق على عقار جديد لعلاج نوع من الاضطرابات الوراثية المسببة للأورام

قالت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية" FDA" إنها وافقت على عقار ميردا ميتينيب mirdametinib وهو الاسم "العلمى للعقار"، لعلاج نوع من الاضطرابات الوراثية النادرة، والذي يسبب نمو الأورام في الأنسجة التي تغطي الأعصاب في جميع أنحاء الجسم، وذلك وفقا لموقع "FDA".
تمت الموافقة على الدواء الفموي، للبالغين والأطفال من عمر عامين فأكثر والذين يعانون من حالة تعرف باسم الورم العصبي الليفي من النوع الأول (NF1)، مع أورام عصبية ليفية ضفائرية مصحوبة بأعراض لا يمكن إزالة الورم فيها جراحيًا.
تقدر الشركة المنتجة للعقار أن حوالي 100 ألف مريض يعيشون مع هذا النوع من الاضطراب الوراثي NF1 في الولايات المتحدة، ومن المرجح أن يصاب 30% -50% منهم بأورام عصبية ليفية ضفيرية، يعاني مرضى NF1 من انخفاض في متوسط العمر المتوقع يتراوح بين 8 إلى 15 عامًا مقارنة بالسكان بشكل عام.
ينتمي دواء ميرداميتينيب إلى فئة من الأدوية تعرف باسم مثبطات MEK وهو مصمم لتثبيط أنواع البروتين MEK1 و MEK2
وقال الرئيس التنفيذي للشركة المصنعة للعقار لرويترز، قبل إصدار قرار هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية"FDA"، إنه بالإضافة إلى الكبسولة، نقدم قرصًا يذوب في الماء، وهو أمر مهم حقًا للمرضى غير القادرين على البلع، وأولئك الذين لم يتمكنوا من تلقي العلاج في السابق".
واستندت الموافقة على تجربة في منتصف المرحلة، حيث أظهر الدواء انخفاضًا بنسبة 20% أو أكثر في حجم الورم لدى 52% من الأطفال و41% من المرضى البالغين.
ومن المتوقع أن يصبح الدوا متاحًا في الولايات المتحدة خلال أسبوعين، وفقًا للشركة.
يعد هذا الدواء بأنه الدواء الثاني الذي تنتجه الشركة والذي يحصل على موافقة هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية، والذي تمت الموافقة عليه لعلاج الأورام الليفية - وهي نمو غير طبيعي يحدث في الأنسجة الضامة ويرتبط بمعدل تكرار مرتفع.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

وكالة نيوز

منذ 13 ساعات

• وكالة نيوز

ينهي RFK JR توصية لقاح Covid: ماذا تقول الحقائق عن المخاطر؟

في مقطع فيديو مدته دقيقة واحدة ، ألغى وزير الصحة والخدمات الإنسانية الأمريكية روبرت ف. انضم كينيدي إلى الفيديو ، تم نشره في 27 مايو على X ، من قبل مفوض إدارة الغذاء والدواء مارتي ماكاري والمدير الوطني للمدير الصحي جاي بهاتشاريا. كينيدي ، الذي تم استغلاله من قبل الرئيس دونالد ترامب بعد احتضان لمدة عام مصل نظريات المؤامرة ، لم توضح ما إذا كان يشير إلى توصية للأطفال أو النساء الحوامل الذين تم تلقيحهم لأول مرة ، للحصول على لقطات معززة لاحقة ، أو كليهما. بعد أيام من الإعلان ، لم يوفر موقع HHS أي وضوح ، قائلاً: 'تتوفر لقاحات Covid-19 للجميع 6 أشهر أو أكبر. الحصول على التطعيم هو أفضل طريقة للمساعدة في حماية الأشخاص من Covid-19.' قدمت مراكز لمكافحة الأمراض والوقاية من صفحة الويب المؤرخة في 7 يناير – قبل أن يكون كينيدي سكرتيرًا – تأييد لقاح واسع مماثل. يقول بعض الخبراء إن معدلات انخفاض معدلات Covid-19 الخطيرة بين الأطفال تبرر تشديد توصية اللقاح الفيدرالية. يقول آخرون إن هذه الخطوة ستجعل من الصعب الحصول على التطعيم والتسبب في أمراض خطيرة يمكن الوقاية منها. انفصل كينيدي عن المعايير من خلال عدم انتظار مراكز مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية من ممارسات التحصين للتصويت على إرشادات اللقاحات في اجتماع محدد في يونيو. إن التوصية ضد التطعيم لمجموعات معينة يمكن أن تجعل من الصعب على معظم الأطفال والنساء الحوامل الحصول على اللقطة ، إذا قررت شركات التأمين عدم تغطية طلقات Covid-19 لتلك المجموعات. معدلات التحصين منخفضة بالفعل ، مع 13 في المائة من الأطفال و 14.4 في المائة من النساء الحوامل حتى الآن مع طبعة 2024-25 من لقاح Covid-19 ، تم العثور على مركز السيطرة على الأمراض في أواخر أبريل. لقد تحققنا من التعليقات الثلاثة للمسؤولين عن الصحة الفيدرالية مع خبراء الصحة. قال كينيدي إن معززات لقاح الأطفال تفتقر إلى البيانات السريرية وقال كينيدي ، 'في العام الماضي ، حثت إدارة بايدن الأطفال الأصحاء على الحصول على لقطة أخرى كوفيد ، على الرغم من عدم وجود أي بيانات سريرية لدعم استراتيجية المعززة المتكررة لدى الأطفال.' في السنوات الأخيرة ، أوصت اللجنة الاستشارية لممارسات التحصين-وهي مجموعة من الخبراء الخارجيين الذين ينصحون مركز السيطرة على الأمراض حول من ينبغي تلقيحه وعدد المرات-معززات سنوية للأطفال الأصحاء الذين تلقوا بالفعل لقاحات COVID-19. وقال الدكتور ويليام شافنر ، أستاذ الطب الوقائي في المركز الطبي بجامعة فاندربيلت ، إن اللجنة قدمت هذه التوصية دون التوصية أيضًا بأن كل تكرار سنوي لللقاح يخضع لخوض جولات جديدة من التجارب السريرية قبل استخدامه. (تمت الموافقة على اللقاح من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) من أجل السلامة والفعالية في وقت مبكر من الوباء.) خلص اللجنة إلى أن لقاح فيروس كورونافير يعمل بنفس طريقة لقاح الأنفلونزا السنوي ، الذي لم يتطلب تجارب سريرية متكررة ، قال شافنر ، وهو عضو سابق في اللجنة ومستشار حالي. كما أوصت الأكاديمية الأمريكية لطب الأطفال والأكاديمية الأمريكية لأطباء الأسرة بأطباء Covid-19 للأطفال ولم تحث على تجارب سريرية جديدة. وقال رئيس إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بشكل عام لا يحتاجون إلى التطعيم قال ماكاري ، 'لا يوجد دليل يحتاج الأطفال الأصحاء' على اللقاح. هذا متنازع عليه. لن يواجه معظم الأطفال مرضًا خطيرًا من Covid-19 ، ولكن جزء صغير من ذلك. يرسم الخبراء خطوطًا مختلفة عند تحديد مدى انتشار برنامج التطعيم ، بالنظر إلى هذا الحجم من المخاطر. خلال موسم 2024-25 Covid-19 ، يتألف الأطفال والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 17 عامًا أو الأصغر سناً من حوالي 4 في المائة من المستشفيات المرتبطة بـ Covid-19. لقد دفع العدد الصغير نسبيًا من الحالات الخطيرة بين الأطفال الاعتقاد بين بعض العلماء بأن توصية التطعيم الشاملة واسعة للغاية. ومع ذلك ، من بين جميع الأطفال ، كانت معدلات المستشفيات المرتبطة بـ Covid-19 أعلى بين الأطفال الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر. وقال شافنر: 'مع وجود 4 ملايين طفل جديد يولد كل عام دون تعرض لـ Covid ، فإن الأطفال الصغار لديهم معدلات مرض مماثلة لمعدلات المرض لدى الأشخاص الذين تزيد أعمارهم عن 65 عامًا' ، مستشهداً بمقال في سبتمبر 2024 على موقع CDC. وقالت تارا سي سميث ، وهي عالم الأوبئة بجامعة ولاية كينت ، إن كوفيد 19 كان من بين أفضل 10 أسباب للوفاة عند الأطفال خلال أسوأ الوباء بين عامي 2020 و 2022. 'على الرغم من أننا قد لا نكون في تلك المرحلة … نحن نتطعيم من أجل الأنفلونزا ، فلماذا لا نستمر في القيام بذلك من أجل Covid؟' يشعر بعض الأطباء بالقلق إزاء المتلازمة الطويلة المعروفة باسم Covid الطويل ، والتي لا يُعرف عنها أقل ، خاصة بين الأطفال. وجدت اللجان الاستشارية الخارجية والأكاديميات الطبية أن هذا المستوى من الأمراض الخطيرة كافية للتوصية باللقاحات السنوية المستمرة. وقال ماكاري إن هذه السياسة مشابهة لتلك الموجودة في البلدان الأخرى كان Makary دقيقًا عندما قال إن 'معظم البلدان توقفت عن التوصية' الروتينية Covid-19 للأطفال. وقال بروك نيكولز ، أستاذ مساعد في الصحة العالمية في بروك: 'لن تقدم العديد من البلدان فقط لقاح Covid للأطفال إذا كان لديهم ظروف صحية أساسية أو تعرضوا للمناعة'. شارك Makary في كتابة مقالة في 20 مايو والتي تضمنت قائمة بتوصيات المعززة في كندا وأوروبا وأستراليا. وقال في معظم البلدان ، كانت التوصية هي تطعيم كبار السن أو أولئك المعرضين لخطر كبير. وقال شافنر إن معظم البلدان قد اتخذت هذه المسار ، لأنه 'الآن ، كان لدى 95 في المائة منا خبرة مع Covid ، إما من خلال اللقاح أو من خلال المرض أو كليهما. والثاني ، يُعتقد أن المتغيرات الحالية أكثر اعتدالًا من بعض المتغيرات السابقة.' أوصت منظمة الصحة العالمية في عام 2024 لقاح Covid-19 للأطفال الذين يعانون من مخاطر صحية والذين لم يتم تطعيمهم مطلقًا. بالنسبة للأطفال والمراهقين الذين تم تلقيحهم سابقًا ، لم يوصي بشكل روتيني بإعادة الترشيح. أوصت وكالة الأدوية الأوروبية لقاح Biontech Pfizer بالنسبة للأطفال الذين تزيد أعمارهم عن خمس سنوات وقالوا إن استخدام اللقاح للأطفال فعال وآمن. ذكرت EURONEWS أن الوكالة أصدرت توصيتها في نوفمبر 2021 وأوصت فيما بعد لقاح Moderna للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 و 17 عامًا. في المملكة المتحدة ، 'لقد أوصى فقط كبار السن أو أولئك الذين يعانون من أمراض أو أمراض محددة ، مما يجعلهم عرضة للإصابة بالشجاعة الحادة للحصول على التعزيز ، ونتيجة لذلك ، كان الامتصاص في هذه المجموعات أعلى من الولايات المتحدة' ، حيث ركزت التوعية والإعلان على اللقاحات على الأطفال في جامعة كاليفورنيا ، كما قال باباك جافيد ، وهو مستقبل مرسوب في قسم التجارب في الجامعة في جامعة كاليفورنيا. وجدت صحيفة نيويورك تايمز أنه في أوروبا 'لا توصي العديد من البلدان باللقاحات للأطفال الأصحاء الذين تقل أعمارهم عن 5 سنوات ، ولكن تمت الموافقة على الطلقات للجميع 6 أشهر أو أكبر' ، وهذا يعني أنه يمكن استخدامها بأمان من قبل أي شخص يبلغ من العمر ستة أشهر على الأقل. يقول الأطباء إن اللقاح يحمي النساء الحوامل اختلف الخبراء مع توصية كينيدي ضد تطعيم النساء الحوامل ، قائلين إن اللقاح يحمي النساء الحوامل ورضعهن. قال ستيفن جيه فليشمان ، رئيس الكلية الأمريكية لأطباء التوليد وأطباء أمراض النساء ، 'من الواضح جدًا أن عدوى Covid-19 أثناء الحمل يمكن أن تكون كارثية وتؤدي إلى إعاقة كبيرة ، ويمكن أن تسبب عواقب وخيمة من العائلات المدمرة. – ولدت للأمهات غير المحصنين. ' بعد التطعيم ، تصل الأجسام المضادة إلى الجنين. قالت مجموعة الأطباء إنه لا يوجد دليل على أن اللقاح يخلق آثارًا ضارة للأم أو الجنين ، على الرغم من أن الحمى أو الألم في موقع الحقن ممكنة. قدمت الحكومة الفيدرالية في مايو معلومات متضاربة حول اللقاح والحمل. في مقالة Makary في 20 مايو ، شمل هو ومؤلفه المشارك الحمل في قائمة الحالات الطبية الكامنة في مركز السيطرة على الأمراض لعام 2025 والتي تزيد من خطر حدوث COVID-19 الشديد. وقال الدكتور بيتر هوتيز ، مركز مستشفى تكساس للأطفال لتطوير اللقاحات: 'إنهم يتناقضون حرفيًا على مدار يومين'. 'يبدو أن RFK JR عكس قرار إدارة الأغذية والعقاقير الخاصة به.' بعد إعلان الفيديو في 27 مايو ، أخبرت Makary NBC أن قرار التطعيم يجب أن يكون بين امرأة حامل وطبيبها. وجدت مراجعة 2024 من 67 دراسة أن النساء الحوامل الذين تم تحصينهن بالكامل كان لديهم احتمال أقل بنسبة 61 في المائة لعدوى Covid-19 أثناء الحمل. ماذا بعد؟ في اجتماعها في يونيو ، قد تتحرك اللجنة الاستشارية لممارسات التحصين نحو توصيات أقل شدة لتطعيم الأطفال ، أقرب إلى تلك التي سنها كينيدي. وقال شافنر: 'إذا استمعت إلى المناقشات في أحدث اجتماع سابق ، فقد بدا أنها تتحرك في نهج أكثر استهدافًا'. وقال شافنر إن مسألة النساء الحوامل قد تكون مسألة قد توصي بها اللجان الاستشارية بمزيد من المرونة مع استخدام اللقاحات أكثر من ما يبدو أن بيان فيديو كينيدي يشير إليه. يمكن أن تكون المناطق الأخرى التي يمكن أن تدعم فيها اللوحات مرونة أكبر بالنسبة للأشخاص الأصحاء الذين يعملون كمقدمي الرعاية أو الذين يعيشون مع أشخاص أكثر عرضة للخطر متطورة في العمر أو يتم ترقيتهم المناعي.

الصباح العربي

منذ 2 أيام

• الصباح العربي

شراكة مصرية أمريكية لتصنيع الأدوية والمكملات الغذائية وفتح أسواق عالمية جديدة

في خطوة استراتيجية تعزز مكانة مصر في صناعة الدواء عالميًا، شهد رئيس الوزراء مصطفى مدبولي توقيع عقد تأسيس شركة مشتركة بين الشركة القابضة للأدوية والكيماويات والمستلزمات الطبية التابعة لوزارة قطاع الأعمال، وشركة "دواه فارما" الأمريكية، بهدف تصنيع وتصدير الأدوية والمكملات الغذائية للأسواق العالمية، خاصة أمريكا الشمالية وأوروبا. وحضر التوقيع عدد من المسؤولين البارزين، من بينهم وزير الصحة الدكتور خالد عبدالغفار، ووزير قطاع الأعمال محمد شيمي، إلى جانب قيادات هيئة الدواء وهيئة الشراء الموحد، ووقّع الاتفاق كل من د. أشرف الخولي عن الجانب المصري، ود. حسام عبدالمقصود عن "دواه فارما"، إيذانًا بإطلاق شراكة تحمل آفاقًا اقتصادية وصحية واعدة. وأكد رئيس الوزراء أن توقيع الشراكة يأتي تنفيذًا لتوجيهات القيادة السياسية بدعم الصناعات الوطنية، وعلى رأسها صناعة الدواء، موضحًا أن الاتفاق يعكس الثقة الدولية في قدرات الصناعة الدوائية المصرية، خاصة في ظل التطوير الذي شهدته البنية التحتية وخطوط الإنتاج بالشركات التابعة للقابضة. وبحسب وزير قطاع الأعمال، فإن الاتفاق يمثل نقلة نوعية في استراتيجية الدولة لتوسيع صادرات الدواء المصري، وجذب استثمارات أجنبية مباشرة، ومن المقرر أن تشمل المنتجات المُصدّرة: الأمبولات، مستحضرات العيون، المكملات الغذائية، والأدوية التي تُصرف دون وصفة، بما يرفع قدرة مصر التنافسية في الأسواق العالمية. كما أوضح شيمي أن المرحلة الأولى تتضمن تصدير 6 مستحضرات من المكملات الغذائية إلى السوق الأمريكي، مع اعتماد الشركة على تكنولوجيا تصنيع حديثة تواكب معايير FDA وEMA، ما يمنح الدواء المصري فرصة أقوى في المنافسة على الساحة الدولية، وستمتلك مصر 40% من رأسمال الشركة الجديدة مقابل 60% للشريك الأمريكي.

أهل مصر

منذ 3 أيام

• أهل مصر

مدبولي يشهد توقيع شراكة مصرية أمريكية لتصنيع أدوية ومكملات غذائية لتصديرها للخارج

شهد الدكتور مصطفى مدبولي، رئيس مجلس الوزراء، مراسم توقيع عقد تأسيس شركة مشتركة بين الشركة القابضة للأدوية والكيماويات والمستلزمات الطبية، التابعة لوزارة قطاع الأعمال العام، وشركة "دواه فارما" الأمريكية، بهدف تصنيع وتصدير منتجات دوائية ومكملات غذائية إلى الأسواق العالمية، خاصة أمريكا الشمالية وأوروبا، وذلك بحضور الدكتور/ خالد عبدالغفار، نائب رئيس الوزراء للتنمية البشرية، وزير الصحة والسكان، والمهندس محمد شيمي، وزير قطاع الأعمال العام، والدكتور/ علي الغمراوي، رئيس هيئة الدواء المصرية، والدكتور/ هشام ستيت، رئيس الهيئة المصرية للشراء الموحد والإمداد والتموين الطبي، وإدارة التكنولوجيا الطبية. ووقّع العقد كل من الدكتور/ أشرف الخولي، العضو المنتدب التنفيذي للشركة القابضة للأدوية والكيماويات والمستلزمات الطبية، والدكتور/ حسام عبد المقصود، رئيس مجلس إدارة شركة Dawah Pharma الأمريكية. وأكد الدكتور مصطفى مدبولي أن هذه الخطوة تأتي تنفيذًا للتوجيهات الرئاسية بدعم وتعزيز الصناعات الوطنية، وعلى رأسها صناعة الدواء باعتبارها إحدى الصناعات الاستراتيجية ذات الأولوية، مشيرًا إلى أن هذا الاتفاق يمثل دليلًا واضحًا على ثقة المستثمرين الدوليين في قدرات الصناعة المصرية، وخاصة في القطاع الدوائي. فيما أوضح المهندس محمد شيمي، وزير قطاع الأعمال العام أن هذه الشراكة تمثل شهادة دولية على جودة الدواء المصري، لا سيما منتجات الشركات التابعة للشركة القابضة للأدوية، في ظل ما شهدته من تطوير شامل للبنية التحتية، وتحديث لخطوط الإنتاج، وتطبيق المعايير العالمية للتصنيع الجيد (GMP) ، مؤكدًا أن الاتفاق يعد نقلة نوعية في استراتيجية الوزارة لزيادة التصدير، وتوسيع الشراكات الدولية، وجذب المزيد من الاستثمارات الأجنبية المباشرة. وأضاف شيمي: ستقوم الشركة الجديدة بتصنيع وتصدير مجموعة متنوعة من المنتجات تشمل: الأمبولات، المكملات الغذائية، الحقن المعقمة، مستحضرات العيون المعقمة، الأدوية التي تُصرف بدون وصفة طبية (OTC). وأوضح الوزير أن المرحلة الأولى من الاتفاق تتضمن تصنيع وتصدير 6 مستحضرات من المكملات الغذائية، تم الاتفاق عليها بالفعل، إلى السوق الأمريكية، وذلك لأول مرة في تاريخ الشركة القابضة للأدوية، بعد استيفاء جميع الاشتراطات والمعايير الدولية. وتابع: ستعتمد الشراكة على تكنولوجيا التصنيع الدوائي المتطورة، بما في ذلك إنتاج الأشربة، الأقراص، الأمبولات، المحاقن المعبأة مسبقًا، واللصقات الجلدية، بما يسهم في تسريع دخول المنتجات إلى الأسواق العالمية، وتحقيق نمو مستدام لأنشطة الشركة القابضة وشركاتها التابعة. وأكد "شيمي" أن الشركة الجديدة ستلتزم بالمعايير التنظيمية العالمية، وفي مقدمتها معايير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، ما يعزز قدرة الدواء المصري على المنافسة في أسواق أوروبا وأمريكا الشمالية، والأسواق الناشئة في أفريقيا وآسيا. وأضاف أنه بموجب الاتفاق، تبلغ حصة الجانب المصري 40% من رأسمال الشركة الجديدة، مقابل 60% للشريك الأمريكي، على أن تتولى الشركة المشتركة مسئولية تصدير المنتجات وفتح أسواق جديدة عالميًا.