تجربة أول علاج لتعديل الجينات على رضيع يُعاني من مرض وراثي – DW – 2025/5/18

في محاولة لمواجهة مرض وراثي نادر وخطير، خضع رضيع مؤخرًا لعلاج تجريبي لتعديل الجينات مُصمم خصيصًا لإنقاذ الطفل. فكيف كانت النتائج؟
يعتبر الطفل "كيه جيه مولدون"، من ولاية بنسلفانيا الأمريكية، من أوائل الذين تلقوا علاجًا يسعى إلى إصلاح خطأ صغير ولكنه حرج في خصائص الحمض النووي بما يُودي بحياة نصف الأطفال المصابين به.
ففي دراسة أمريكية حديثة، نجح أطباء مؤخرًا في علاج طفل مولود بمرض وراثي نادر وخطير بعد خضوعه لعلاج تجريبي لتعديل الجينات.
وبعد ولادة الطفل "كيه جيه" بفترة وجيزة، اكتشف الأطباء إصابته بنقص حاد في جين CPS1، وهو ما يقدر خبراء إصابة طفل واحد من كل مليون به. وتؤدي هذه الحالة إلى افتقار الأطفال إلى إنزيم ضروري لتخلص الجسم من مادة الأمونيا، وهو ما يؤدي لتراكمها في الدم بمعدلات سامة.
وفي غضون ستة أشهر، ابتكر فريق طبي من مستشفى الأطفال بمدينة فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا الطبية علاجًا مصممًا لتصحيح الجين المعيب لدى الطفل "كيه جيه". واستخدم الفريق تقنية "كريسبر CRISPR" لتحرير الجينات، والتي حصل مخترعوها على جائزة نوبل عام 2020، حيث قاموا بتعديل الحمض النووي المتحور إلى النوع الصحيح.
وتلقى "كيه جيه" في شهر فبراير أول حقنة من العلاج الجديد لتعديل الجينات، ثم حصل على جرعات إضافية في شهري مارس وإبريل.
وشهدت حالة الطفل تحسنًا تدريجيًا، إذ تمكن من تناول الطعام بشكل طبيعي أكثر وتعافى بشكل جيد من الأمراض ولم يكن بحاجة إلي الحصول على كميات أكبر من الأدوية.
ومع ذلك، يؤكد الأطباء على ضرورة متابعة الطفل ومراقبته لسنوات. ويقول خبير تعديل الجينات في جامعة بنسلفانيا والمشاركُ في الدراسة، الدكتور كيران موسونورو: "هذه هي الخطوة الأولى نحو استخدام علاجات تعديل الجينات لعلاج مجموعة واسعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي لا توجد لها حاليا علاجات طبية نهائية".
ويبلغ عدد الأشخاص ممن يعانون من من أمراض نادرة، معظمها وراثية، بنحو 350 مليون حول العالم. ورغم أن الأمر قد يستغرق بعض الوقت قبل أن تتاح علاجات مماثلة لأطفال آخرين، يأمل الأطباء أن تساعد هذه التقنية ملايينَ الأطفال منأصحاب الحالات الوراثية النادرة.
وفي الوقت الحالي، تستهدف العلاجات الجينية عادة الاضطرابات الأكثر شيوعًا فقط بسبب التكلفة المادية المرتفعة لها. وعلى سبيل المثال، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج بتقنية "كريسبر CRISPR" لمرض فقر الدم المنجلي الذي يُصيب الملايين حول العالم.
ويؤكد موسونورو على أن عمل فريقه أظهر أن ابتكار علاج مُخصص لا يجب أن يكون باهظ التكلفة ويقول: "مع تحسننا في صنع هذه العلاجات وتقصير الإطار الزمني لها، أتوقع أن تنخفض التكاليف".

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

أهل مصر

منذ 16 دقائق

• أهل مصر

جمعية الأورمان و QNB مصر يحتفيان بإعادة إعمار قرية عزبة الصفيح وتسليم مشاريع في محافظة بني سويف

تحت إشراف مديرية التضامن الاجتماعي ببني سويف، نظمت جمعية الأورمان بالتعاون مع QNB مصر احتفالية بمناسبة افتتاح قرية عزبة الصفيح بمركز ببا في محافظة بني سويف وذلك بعد إعادة إعمارها، بالإضافة إلى تسليم مشاريع تمكين اقتصادي لعدد من المستفيدين من ذوي الهمم وتركيب وصلات المياه الصالحة للشرب في عدد من البيوت في المحافظة. وبهذه المناسبة، قال الأستاذ/ محمد بدير، الرئيس التنفيذي لـ QNB مصر، إن هذه المبادرة التي تأتي بالشراكة مع جمعية الأورمان تعكس دور البنك في تحقيق التنمية المستدامة تنفيذاً لاستراتيجيته في مجال المسؤولية المجتمعية، مُعرباً عن سعادته باستمرار هذه الشراكة التي بدأت منذ 2016 وساهمت في تحسين الظروف المعيشية للسكان في مختلف المحافظات. ومن جانبه قال اللواء ممدوح شعبان، مدير عام جمعية الأورمان، إن الجمعية ترحب بالتعاون المثمر مع كل المؤسسات الاقتصادية العريقة لخدمة جميع الفئات غير القادرين في القرى والنجوع في كل المحافظات المصرية، مؤكدا أن التعاون مع QNB مصر يعزز من قدراتها لأداء دورها الإنساني في هذا المجال. وقد شملت المبادرة إعادة إعمار قرية عزبة الصفيح بمركز ببا حيث تم إعادة بناء وتجهيز المنازل المتهالكة، وتركيب 100 وصلة مياه شرب نقيه، فضلا عن توزيع مشاريع التمكين الاقتصادي على عدد من الأسر.

أهل مصر

منذ 16 دقائق

• أهل مصر

الحكومة البريطانية: لن نتخلى أبدًا عن حل الدولتين

أكد المتحدث باسم الحكومة البريطانية ديفيد بارس، أن لندن لن نتخلى أبدًا عن حل الدولتين، حسب عاجل لقناة "القاهرة الإخبارية". وأوضحت الحكومة البريطانية، أن الدولة الفلسطينية حق للشعب الفلسطيني غير قابل للتصرف، مضيفة: "مستعدون للعمل مع حلفائنا بشأن الاعتراف الرسمي بالدولة الفلسطينية".

أهل مصر

منذ 16 دقائق

• أهل مصر

بنى سويف تبدأ الخطوات التنفيذية المكانية لتعميم الهوية البصرية بالميادين

عقد الدكتور محمد هاني غنيم محافظ بني سويف اجتماعا ،بحضور بلال حبش نائب المحافظ، وعدد من القيادات التنفيذية وأعضاء اللجنة الفنية المختصة، لمناقشة الخطوات التنفيذية للمشروع وآليات امكانية تعميم الهوية البصرية، حيث تمت مناقشة الملامح العامة لخطة التنفيذ، والتي تشمل تحديد المواقع والميادين الحيوية التي سيتم البدء بها، ووضع خطة تنفيذية لتعميم الهوية البصرية، ضمن خط تطوير الميادين وتجميل الأماكن العامة. بنى سويف تبدأ الخطوات التنفيذية المكانية لتعميم الهوية البصرية بالميادين وشهد الاجتماع حضور كل: الدكتور محمد جلال عميد كلية الفنون الجميلة بجامعة بني سويف، الدكتورة هبة الله السمري عميدة كلية الإعلام بجامعة النهضة، الدكتور محمد ماضي بكلية الفنون التطبيقية، رامي رجب مدير التخطيط العمراني، شيرين حسين مسؤول المكتب الفني، نهى محمد مدير التعاون الدولي والعلاقات العامة. الهوية البصرية بميادين بنى سويف تجدر الإشارة إلى أن محافظ بني سويف، أعلن عن إطلاق الهوية البصرية الجديدة للمحافظة في فبراير الماضي، وذلك تحت رعايته وبإشراف مباشر من نائبه بلال حبش، في إطار الاحتفال بالعيد القومي 2025، حيث جاء هذا المشروع بالتعاون الوثيق مع جامعتي بني سويف والنهضة، حيث ساهمت المؤسستان الأكاديميتان في تصميم الهوية بما يعكس الملامح الحضارية والتراثية والتنموية للمحافظة.