إنجاز طبي مذهل.. علاج جيني يعيد البصر لـ 4 أطفال

في خطوة ثورية في مجال الطب، نجح أطباء في لندن في إعادة البصر لـ4 أطفال ولدوا بحالة نادرة من العمى الوراثي تُعرف بـ«ضمور الشبكية الخلقي» (Leber Congenital Amaurosis - LCA)، وذلك باستخدام علاج جيني مبتكر. تُعد هذه العملية الأولى من نوعها عالمياً، حيث تمكن الأطفال من رؤية الأشكال، والتعرف على وجوه ذويهم، بل والقراءة والكتابة بعد تلقي العلاج.
تم تنفيذ هذه العمليات في مستشفى جريت أورموند ستريت (Great Ormond Street Hospital) بلندن، حيث خضع الأطفال لجراحة دقيقة استغرقت 60 دقيقة فقط. تضمنت العملية حقن نسخ سليمة من الجين المعيب المعروف بـ«AIPL1» مباشرة في شبكية العين باستخدام تقنية الجراحة بالمنظار. هذا الجين ضروري لوظيفة الخلايا المستقبلة للضوء في الشبكية، التي تحول الضوء إلى إشارات كهربائية يُفسرها الدماغ كصور مرئية.
الأطفال المعنيون، الذين تتراوح أعمارهم بين عام وعامين، جاؤوا من الولايات المتحدة، وتركيا، وتونس. قبل العلاج كانوا قادرين فقط على تمييز الضوء من الظلام، مع فقدان شبه كامل للرؤية. بعد الجراحة، أظهروا تحسناً ملحوظاً، حيث تمكنوا من التعرف على الأشكال، والعثور على ألعابهم، والتعرف على وجوه والديهم، وحتى البدء في القراءة والكتابة.
أحد هؤلاء الأطفال هو «جيس» من ولاية كونيتيكت الأمريكية، الذي خضع للعلاج في سبتمبر 2020، أفاد والداه بأن قدرته على الرؤية تحسنت بشكل ملحوظ، حيث أصبح قادراً على التقاط الأشياء الصغيرة والتعرف على الألعاب من مسافات بعيدة. قالت والدته: «قبل الجراحة، لم يكن جيس قادراً على متابعة أي شيء أمام وجهه، بغض النظر عن اللون أو الشكل. الآن، يتفاعل مع الضوء والأشياء من حوله بشكل مذهل».
أخبار ذات صلة
تم تطوير هذا العلاج الجيني بواسطة باحثين في كلية لندن الجامعية (UCL)، وحصل على ترخيص خاص من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA). يُعتبر هذا الإنجاز نقلة نوعية في علاج حالات العمى الوراثي، ويفتح آفاقاً جديدة لاستخدام العلاجات الجينية في معالجة أمراض وراثية أخرى.
منذ نجاح العمليات الأولى، تم تطبيق هذا العلاج على 7 أطفال آخرين في مستشفى «إيفلينا لندن للأطفال» (Evelina London Children's Hospital)، ما يعزز الأمل في إمكانية تعميم هذا العلاج في المستقبل القريب.
هذا الإنجاز الطبي الرائد يُبرز الإمكانيات الهائلة للعلاج الجيني في تغيير حياة المرضى، خصوصاً الأطفال الذين يولدون بحالات وراثية نادرة كانت تُعتبر سابقاً غير قابلة للعلاج.

جرب ميزات الذكاء الاصطناعي لدينا

اكتشف ما يمكن أن يفعله Daily8 AI من أجلك:

التعلم مع الذكاء الاصطناعيالتحقق من الحقائقتحويل النص إلى كلامملخص الذكاء الاصطناعي

أخبار ذات صلة

صدى الالكترونية

١٢-٠٥-٢٠٢٥

• صدى الالكترونية

تحذير طبي جديد من آثار خطيرة لأدوية فقدان الوزن

كشفت هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في بريطانيا (MHRA) عن أرقام مثيرة للقلق تتعلق بارتفاع كبير في البلاغات حول الآثار الجانبية لأدوية فقدان الوزن الشهيرة مثل 'أوزيمبيك' و'ويغوفي'. ووفقًا لما نشرته صحيفة 'ديلي ميل' البريطانية، فإن البيانات تشير إلى أن عدد البلاغات الخاصة بردود الفعل السلبية لهذه الأدوية قد يرتفع بنسبة تتجاوز 350٪ خلال العام الجاري، إذا استمر معدل الإبلاغات الحالي بنفس الوتيرة. ففي عام 2023، سُجلت 1592 حالة تفاعل سلبي، بينما تُظهر الإحصاءات الأولية لعام 2024،وتحديدًا حتى نهاية شهر مايو، تسجيل 2780 بلاغًا، من بينها 281 حالة صُنفت على أنها خطيرة، وتشير التقديرات إلى أن العدد قد يتجاوز حاجز 7200 بلاغ بنهاية العام. وتنوعت الأعراض التي أبلغ عنها المرضى والأطباء ما بين اضطرابات هضمية حادة مثل شلل المعدة وانسداد الأمعاء، وأعراض أخرى أقل حدة مثل الغثيان الشديد والانتفاخ والقيء المتكرر. وتُوثق هذه البلاغات من خلال 'نظام الكارت الأصفر'، وهو النظام الرسمي لرصد التفاعلات الدوائية في بريطانيا، إلا أن الهيئة أوضحت أن هذه البلاغات لا تعني بالضرورة وجود علاقة مباشرة بين الأعراض والدواء المستخدم. وعلى الرغم من عدم وجود أدلة طبية قاطعة حتى الآن على تسبب هذه الأدوية في الوفاة، إلا أن التقارير أظهرت تسجيل أكثر من 200 حالة وفاة في الولايات المتحدة و82 حالة في بريطانيا لأشخاص استخدموا 'أوزيمبيك' أو أدوية مشابهة، مما دفع الجهات الصحية إلى فتح تحقيقات موسعة لمعرفة مدى الترابط بين الدواء والوفاة. وتعمل هذه الأدوية من خلال المادة الفعالة 'سيماجلوتايد'، التي تحفز إفراز هرمون GLP-1، والذي يساعد في إبطاء عملية الهضم وزيادة الشعور بالشبع، ما يساهم في تقليل الشهية وتحفيز الجسم على استخدام الدهون المخزنة كمصدر للطاقة. وفي السياق ذاته، أثار دواء 'مونجارو' ،الذي حصل على موافقة للاستخدام في نوفمبر 2023،حالة من الجدل بعد أن أبلغت سيدة تُدعى كارين كو، تبلغ من العمر 59 عامًا، عن تعرضها لمضاعفات حادة عقب ثلاثة أيام فقط من بدء استخدامه لعلاج السكري من النوع الثاني. وبدأت كارين روت تعاني من دوار وصداع تطور لاحقًا إلى تقلصات حادة ونزيف، قبل أن تُنقل إلى المستشفى، ثم تعود مجددًا بحالة طارئة أخرى تضمنت جلطات دموية استدعت تدخلًا جراحيًا. ورغم عدم تأكيد الأطباء العلاقة المباشرة بين الدواء وتدهور حالتها، فإنها تُصر على أن 'مونجارو' كان وراء ما حدث لها، محذرة من التسرع في استخدام هذه الأدوية دون استشارة طبية دقيقة. من جهتها، ردّت شركة 'إيلي ليلي' المصنعة للدواء بالتأكيد على أن سلامة المرضى تمثل أولوية قصوى، مشيرة إلى أنها ترصد وتتابع باستمرار أي بلاغات تتعلق بمنتجاتها، داعية المستخدمين إلى الرجوع للأطباء فور ظهور أي أعراض، والتأكد من استخدام المنتج الأصلي المعتمد. إقرأ أيضًا

عكاظ

٠٤-٠٥-٢٠٢٥

• عكاظ

الموت عبر الإنترنت.. صيدليات مزيفة تُزهق أرواح المرضى

تابعوا عكاظ على أصدرت محققة الوفيات في المملكة المتحدة، لويزا كوركوران، تحذيراً عاجلاً من مخاطر الصيدليات الإلكترونية غير القانونية، بعد وفاة كريستوفر برازيل (45 عاماً) من ويلز، جراء جرعة زائدة عرضية من أدوية اشتراها عبر موقع إلكتروني بدا شرعياً. ووفقاً لموقع mail online سلط الحادث الضوء على خطر المواقع غير المنظمة التي تروّج أدوية موصوفة ومواد خاضعة للرقابة، ما يعرض حياة المرضى الضعفاء للخطر. وأشار mail online إلى أن الويلزي برازيل، كان يعاني من إصابة مؤلمة نتيجة حادث سابق، إلى جانب عرق النسا والاكتئاب، وقد لجأ إلى شراء أدوية مهدئة من فئة البنزوديازيبين عبر الإنترنت لتخفيف آلامه وتحسين حالته النفسية، لكن هذه الأدوية التي اشتراها من مزودين غير قانونيين، أدت إلى وفاته في أغسطس 2022 بسبب جرعة زائدة غير مقصودة، لم يصفها طبيب أو هيئة الخدمات الصحية الوطنية ( NHS ). وكشفت تحقيقات الشرطة وهيئة تنظيم الأدوية والمنتجات الصحية ( MHRA ) أن برازيل حصل على الأدوية من موقعين غير قانونيين يروجان لنفسيهما كصيدليتين إلكترونيتين آمنتين، وأظهرت سجلات الطوارئ أن برازيل كان في حالة تسمم بالبنزوديازيبين في فبراير وأبريل 2022، ما يشير إلى اعتماده المنتظم على هذه المواقع. وأشارت كوركوران إلى أن الأدوية في آخر طلبية وصلته تم تسليمها في اليوم التالي عبر البريد الملكي، ما يبرز سهولة الوصول إلى هذه الأدوية الخطيرة. وفي تقرير لمنع الوفيات المستقبلية، أكدت كوركوران أن هذه المواقع تبدو شرعية ويسهل العثور عليها عبر عمليات بحث بسيطة، ما يجعلها جاذبة للأشخاص الذين يعانون من آلام مزمنة أو مشكلات نفسية مثل برازيل، الذي لم يكن ينوي الانتحار بل كان يسعى للسيطرة على ألمه دون إرشاد طبي. أخبار ذات صلة وأضافت أن هذه المواقع تفتقر إلى التحقق من العمر أو الهوية، ما قد يسمح للقاصرين بالوصول إلى أدوية مقيدة، كما أنها لا تتحقق من التاريخ الطبي أو تقدم إرشادات لمنع سوء الاستخدام. وحذر خبراء الصحة منذ فترة من استهداف هذه المواقع للمرضى الضعفاء، خصوصاً أولئك الذين يواجهون نقصاً في الأدوية أو يحتاجون إليها بسرعة. وفي 2023، رصدت تقارير بيع نسخ مزيفة من أدوية مثل أوزيمبيك وأدوية اضطراب نقص الانتباه، دون إمكانية معرفة محتواها، وكشفت تحقيقات سابقة أن بعض المواقع تبيع جرعات قاتلة من الأدوية الموصوفة دون فحوصات، إذ تم شراء 1600 حبة موصوفة، بما في ذلك جرعة قاتلة محتملة من دواء مضاد للقلق، بعد ملء استبيانات إلكترونية بسيطة. وعلى الرغم من التوصيات للحد من بيع الأدوية غير المرخصة عبر الإنترنت، يظل غياب التنظيم الفعال عائقاً، ويؤكد المجلس العام للصيدلة ( GPhC ) أن الصيدليات الشرعية تعرض شعارها ورقم التسجيل، ويمكن التحقق منها عبر موقعها، لكن المواقع غير القانونية تستمر في استغلال الفجوات التنظيمية، ما يعرض المرضى لمخاطر الأدوية المزيفة أو غير الآمنة.

غرب الإخبارية

١٨-٠٤-٢٠٢٥

• غرب الإخبارية

تحذير عاجل بشأن دواء شائع لضغط الدم يهدد حياة المرضى!

المصدر - أصدرت السلطات الصحية في بريطانيا تنبيها طارئا بعد توزيع دفعة من دواء ضغط الدم تحمل جرعة أعلى من المذكور على العبوة، ما قد يعرض المرضى لخطر التسمم الدوائي. وأبلغت الشركة المصنعة للدواء عن وجود خطأ في تركيز الجرعة مطبوعا على بعض العبوات، حيث تم تصنيف إحدى دفعات دواء "ليركانيديبين" (Lercanidipine)، المنتج من قبل شركة "ريكورداتي للأدوية" (Recordati Pharmaceuticals)، على أنها تحتوي على أقراص بتركيز 10 مغ، بينما تحتوي في الواقع على أقراص بتركيز 20 مغ. ووفقا للتنبيه الصادر عن هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA)، فإن التركيز الصحيح للدواء مطبوع على غلاف العلبة وعلى شرائط الحبوب. ويطلب من المرضى التحقق من رقم الدفعة MD4L07 ذات تاريخ انتهاء الصلاحية في يناير 2028 كـ"إجراء احترازي". ووفقا لبيان الهيئة، تم توزيع أكثر من 7700 عبوة متأثرة بهذا الخطأ والتي بدأ سحبها من السوق.